Den ledande vetenskapliga tidskriften Blood publicerar kliniska prövningsdata som visar på effekt och säkerhet av den långtidsverkande faktor VIII-produktkandidaten ELOCTATE(TM) för hemofili A

- Fas III-studie visade på potential för dosering en gång eller två gånger i veckan för profylaktisk behandling -

Biogen Idec (NASDAQ:BIIB) och Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi) (STO:SOBI) meddelade idag att amerikanska hematologiföreningens (American Society of Hematology, ASH) vetenskapliga tidskrift Blood, publicerat detaljerade online fas III-data för bolagens långverkande rekombinanta faktor VIII-produktkandidat, rFVIIIFc (ELOCTATE). Resultaten av A-LONG-studien visar att personer med svår hemofili A kan uppnå effektiv prevention eller reduktion av antal blödningar med en eller två profylaktiska injektioner i veckan.

rFVIIIFc använder en teknik som kallas Fc fusion för att förlänga den tid då läkemedlet cirkulerar i kroppen, vilket kan förlänga tiden mellan profylaktiska injektioner. Om rFVIIIFc godkänns kan detta möjliggöra för personer med svår hemofili A att ta färre profylaktiska injektioner än vid nuvarande standardbehandling. Befintliga behandlingar kräver att förebyggande injektioner tas två till tre gånger per vecka eller varannan dag, baserat på riktlinjer som fastställts av Medical and Scientific Advisory Council of the National Hemophilia Foundation (amerikanska patientorganisationens vetenskapliga råd). A-LONG-studien undersökte rFVIIIFc som individanpassad profylaktisk behandling (var tredje till femte dag med individuell farmakokinetiskt (PK)- styrd dosanpassning) och som veckobaserad profylaktisk behandling. Studien utvärderade också effekten och säkerheten av rFVIIIFc för att behandla uppkomna blödningar och för att motverka blödning under operation.

"Det finns ett medicinskt behov hos blödarsjuka för längre intervall mellan förebyggande injektioner som samtidigt ger god kontroll av de blödningar som uppstår", säger Johnny Mahlangu, MD, Chef för Haemophilia Comprehensive Care Centre, University of the Witwatersrand and National Health Laboratory Service, Johannesburg, Sydafrika. "A-LONG är den första kliniska studie som visar att en effektiv kontroll av genombrottsblödningar hos personer med svår hemofili A kan uppnås med profylaktisk behandling som ges en gång eller två gånger i veckan."

Hemofili (blödarsjuka) A beror på kraftigt reducerade nivåer, eller fullständig avsaknad av, koagulationsfaktor-VIII-proteinet som krävs för normal blodlevring. För att ersätta den saknade koagulationsfaktorn kan behandling ges i form av profylaktisk injektion, eller då blödningar uppstår, av den saknade koagulationsfaktorn. Studier visar att personer med svår hemofili som genomgår profylaktisk behandling får färre blödningar och reducerar risken i samband med dessa.[1],[2],[3],[4],[5]

"Biogen Idec har forskat kring långtidsverkande hemofilibehandlingar i mer än ett decennium med målet att utveckla innovativa behandlingsformer som vi tror har potentialen att förändra vården av patienter", säger Glenn Pierce, MD, PhD., senior Vice President for Global Medical Affairs och Chief Medical Officer för Biogen Idec för terapiområdet Hemofili. "Denna studie visade hur Fc fusionstekniken kan förlänga halveringstiden av faktor VIII och därigenom möjliggöra färre profylaktiska injektioner för personer med hemofili A."

Resultat från A-LONG-studien
A-LONG var en global öppen, multicenter fas-III-studie som utvärderade säkerhet, effekt och farmakokinetik av intravenöst injicerat rFVIIIFc i 165 manliga patienter med svår hemofili A i åldern 12 år och äldre. Studien omfattade 60 hemofilicentra i 19 länder på 6 kontinenter.

Studien var upplagd för att utvärdera vecko- och individbaserad profylaktisk behandling med rFVIIIFc för att förhindra blödningar, samt behovsanpassad behandling vid uppkomna blödningar. I den individanpassade behandlingsgruppen fick patienterna en dos (25-65 IU/kg av rFVIIIFc) med ett intervall på 3-5 dagar, som därefter individanpassades för att upprätthålla ett tröskelvärde tillräckligt för att hindra blödning (1-3 IU/dl av faktor VIII eller högre). I behandlingsgruppen med profylaktisk behandling en gång per vecka var dosen 65 IU/kg.

Medianvärdet för årlig blödningsfrekvens (inklusive spontana och traumatiska blödningar) var 1,6 i gruppen som fick individanpassad profylax, 3,6 i gruppen som fick behandling en gång per vecka samt 33,6 i den grupp som fick behandling vid behov. Studien visade att fler än 87 procent av blödningarna kunde kontrolleras med en injektion av rFVIIIFc och läkarna beskrev hemostasförmågan av rFVIIIFc som "utmärkt" eller "bra" vid samtliga nio operationer.

Det uppstod inga läkemedelsrelaterade eller allvarliga biverkningar och inga inhibitorer (antikroppar) uppmättes. Biverkningarna var representativa för vad som kan förväntas för personer med hemofili, där den vanligaste (incidens >= 5 procent) som inträffar utanför den perioperativa perioden, inkluderade vanlig förkylning, ledvärk, huvudvärk och övre luftvägsinfektion.

"Studien som presenteras i den vetenskapliga tidsskriften Blood är den första publikationen som rapporterar fas-III-resultat om en potentiell långtidsverkande behandling för personer med hemofili A", säger Birgitte Volck, MD, PhD, Senior Vice President och Chief Medical Officer för Sobi. "Det finns ett stort intresse bland blödarsjuka för alternativ som har potential att minska antalet profylaktiska injektioner som krävs för att förebygga eller reducera antalet blödningar."

Resultat från A-LONG-studien har inkluderats i registreringsansökningar i flera länder, däribland USA, Kanada och Australien.

---

Om teknologiplattformen för Fc Fusion 
ELOCTATE är en koagulationsfaktor som utvecklats med Biogen Idecs nya egna monomeriska Fc fusion-teknologi, som använder sig av en naturligt förekommande process som fördröjer nedbrytningen av faktor i kroppen och återcirkulerar det tillbaka till blodomloppet, vilket gör det möjligt att faktorproteinet stannar kvar i kroppen under en längre tid efter en injektion. Fc fusion-teknologin används i sju FDA-godkända produkter för långtidsbehandling av kroniska sjukdomar inklusive reumatoid artrit, psoriasis och trombocyt-sjukdomar.

Om hemofili A
Hemofili (blödarsjuka) A är en sällsynt ärftlig rubbning som gör att blodets koaguleringsförmåga är nedsatt. Hemofili A uppträder i ungefär ett fall på 5 000 födda pojkar per år och beror på kraftigt reducerade nivåer, eller fullständig avsaknad av faktor VIII-proteinet, som krävs för normal blodlevring. Personer med hemofili A behöver därför injektioner av faktor VIII för att återställa levringsprocessen och förhindra upprepade blödningar som annars kan leda till smärta, permanenta skador på leder och livshotande blödningar. The Medical and Scientific Advisory Council of the National Hemophilia Foundation i USA rekommenderar profylaktisk behandling som den optimala terapin för personer med svår hemofili A. Vid profylaktisk behandling av hemofili A krävs idag injektioner tre gånger i veckan eller varannan dag för att upprätthålla en tillräcklig cirkulerande nivå av koagulationsfaktor.

Om samarbetet mellan Biogen Idec och Sobi 
Biogen Idec och Sobi samarbetar om utvecklingen och kommersialiseringen av rFVIIIFc och rFIXFc. Biogen Idec leder utvecklingen, har tillverkningsrättigheter och kommersialiseringsrättigheter i Nordamerika och alla andra regioner där Sobi inte är närvarande. Sobi har rätt att välja att ha den slutliga utvecklingen och kommersialiseringen i Europa, Ryssland, Mellanöstern och norra Afrika.

Om Biogen Idec
Biogen Idec använder avancerad vetenskap och medicin för att upptäcka, utveckla och leverera till patienter över hela världen innovativa terapier för behandling av neurodegenerativa sjukdomar, hemofili och autoimmuna sjukdomar. Biogen Idec grundades 1978 och är världens äldsta oberoende bioteknikföretag. Patienter över hela världen drar nytta av dess ledande behandlingar inom multipel skleros och företaget genererar mer än 5 miljarder dollar i årliga intäkter. För produktmärkning, pressmeddelanden och ytterligare information om företaget, vänligen besök www.biogenidec.com.

For more information - not for publication
Sobi

[1] Nilsson IM, Berntorp E, Löfqvist T, Pettersson H. Twenty-five years' experience of prophylactic treatment in severe haemophilia A and B. J Intern Med 1992;232:25-32.
[2] Manco-Johnson MJ, Abshire TC, Shapiro AD, et al. Prophylaxis versus episodic treatment to prevent joint disease in boys with severe hemophilia. N Engl J Med 2007;357:535-44.
[3] Aledort LM, Haschmeyer RH, Pettersson H. A longitudinal study of orthopaedic outcomes for severe factor-VIII-deficient haemophiliacs. The Orthopaedic Outcome Study Group. J Intern Med 1994;236:391-9.
[4] Panicker J, Warrier I, Thomas R, Lusher JM. The overall effectiveness of prophylaxis in severe haemophilia. Haemophilia: the official journal of the World Federation of Hemophilia 2003;9:272-8.
[5] Nilsson IM, Hedner U, Ahlberg A. Haemophilia prophylaxis in Sweden. Acta Paediatr Scand 1976;65:129-35.