Pressmeddelande -
Överlägset behandlingsresultat med JAK-hämmare mot obotlig blodcancer
JAK-hämmaren Jakavi leder till att närmare fyra gånger fler patienter med polycytemia vera, en obotlig form av blodcancer, når behandlingsmålen än om de får den bästa idag tillgängliga behandlingen.
– JAK-hämmare har potential att bli ett värdefullt behandlingsalternativ vid polycytemia vera, säger överläkare Peter Johansson, en av de ledande experterna på denna typ av blodcancer.
Resultaten av den aktuella fas III-studien presenteras vid Europas största blodcancerkongress, EHA 2014, som startar idag i Milano.
Polycytemia vera är en kronisk blodcancer som kännetecknas av abnormt ökat antal röda blodkroppar som gör blodet tjockt och trögflytande. Om man inte lyckas minska andelen röda blodkroppar innebär det en påtagligt ökad risk för blodproppar med potentiellt dödliga komplikationer som stroke och hjärtinfarkt.
Polycytemia vera leder ofta även till förstorad mjälte, trötthet, klåda, nattliga svettningar, skelettsmärta, feber och viktminskning. Då sjukdomen inte kan botas inriktas behandlingen i första hand på att lindra symtom och minska risken för hjärt-kärlkomplikationer. Utöver regelbunden blodtappning, för att kontrollera volymen av röda blodkroppar, måste många patienter också behandlas med hydroxyurea, ett cytostatikum som hämmar blodproduktionen. Men ungefär var fjärde PV-patient utvecklar så småningom resistens eller intolerans mot hydroxyurea.
I fas III-studien RESPONSE jämförs Jakavi med bästa tillgängliga behandling (BAT = Best Available Treatment) vid polycytemia vera hos patienter som inte kan behandlas med hydroxyurea. Det primära effektmåttet är dels andelen patienter vars hematokrit (de röda blodkropparnas andel av den totala blodvolymen) förblev kontrollerad utan blodtappning, dels andelen patienter vars mjälte minskade i volym med 35 procent eller mer.
Överlägsna behandlingsresultat med Jakavi
De resultat som nu presenteras
på 19th European Hematology
Association Congress visar att hela 77 procent av de patienter som
behandlades med Jakavi nådde behandlingsmålen mot 20 procent i BAT-gruppen.
Vidare nådde hälften, 49 procent, av Jakavi-patienterna en minst 50-procentig
minskning av försvagande PV-symtom, något som endast var tjugonde i BAT-gruppen
gjorde.
– JAK-hämmare har potential att bli ett värdefullt behandlingsalternativ vid polycytemia vera, inte minst för patienter som inte är hjälpta av standardbehandlingen, säger Peter Johansson, hematolog verksam vid Uddevalla sjukhus och Sahlgrenska Universitetssjukhuset.
Läkemedelsmyndigheter världen över värderar nu dessa data för att ta ställning till ett eventuellt godkännande av Jakavi för behandling av polycytemia vera.
Om RESPONSE-studien
RESPONSE
är en global, randomiserad, öppen studie som genomförs på 109 platser. I
studien randomiserades 222 patienter som var resistenta eller intoleranta mot cellhämmande
läkemedlet hydroxyurea. Patienterna randomiserades 1:1 till att få antingen
ruxolitinib (10 mg två gånger dagligen) eller bästa tillgängliga behandling,
vilket definierades som av prövaren vald monoterapi eller enbart observation.
Dosen justerades efter behov under hela studien.
Om Jakavi
Den
så kallade JAK-STAT-signalvägen
har en nyckelfunktion i blodkroppsbildningen och i kroppens immunologiska och
inflammatoriska reaktioner. Jakavi (ruxolitinib) är ett läkemedel i tablettform
som blockerar de enzym (JAK1 och JAK2) som driver på sjukdomsutvecklingen vid myeloproliferativa sjukdomar såsom myelofibros,
polycytemia vera och essentiell trombocytemi.
Jakavi är idag godkänt för behandling av sjukdomsrelaterad splenomegali (mjältförstoring) eller symtom hos vuxna patienter med primär myelofibros (även kallat kronisk idiopatisk myelofibros), post-polycytemia vera myelofibros eller post-essentiell trombocytemi myelofibros.
Till grund för godkännandet låg det omfattande kliniska studieprogrammet COMFORT. COMFORT-I är en randomiserad dubbelblind fas III-studie där det JAK-hämmande läkemedlet ruxolitinib jämfördes med placebo vid behandling av myelofibros. COMFORT-II är en randomiserad, öppen fas III-studie där ruxolitinib jämförts med bästa befintliga terapi. I studien deltog patienter från Sverige.
Läs
mer om Jakavi
på Fass.se.
Presskontakt:
Nicklas Rosendal, kommunikationschef
Novartis, 070-889 33 34
Relaterade länkar
Ämnen
- Medicinsk forskning
Kategorier
- jak-hämmare
- polycytemia vera
- eha 2014
- peter johansson
- blodcancer
- hematokrit
Novartis
Med fokus på växande områden erbjuder Novartis en bred
produktportfölj: innovativa läkemedel, förebyggande vaccin, diagnostiska
verktyg, kostnadsbesparande generiska produkter och receptfria läkemedel för
egenvård. Novartis är det enda läkemedelsföretaget med en ledande position inom
alla dessa områden. Omsättningen för hela företagsgruppen uppgick 2012 till 57
miljarder USD och investeringar i forskning och utveckling till 6,7 miljarder
USD. Novartis har sitt huvudkontor i Basel, Schweiz och finns representerat i
mer än 140 länder med sammanlagt omkring 125 000 anställda. För ytterligare
information om företaget: www.novartis.se