Pressmeddelande -

Jakavi visar effekt mot ännu en obotlig blodcancer

Jakavi, det enda läkemedlet som godkänts för behandling av myelofibros, visar i en fas III-studie effekt även mot polycytemia vera, en obotlig form av blodcancer som drabbar omkring 150 personer i Sverige per år.

Polycytemia vera är en kronisk form av blodcancer som kännetecknas av abnorm ökning av mängden röda blodkroppar. Till följd av detta blir blodet trögflytande vilket påtagligt ökar risken för blodproppar som i sin tur kan leda till potentiellt dödliga komplikationer som stroke och hjärtinfarkt.

Många patienter med polycytemia vera drabbas också av förstorad mjälte och andra försvagande symtom såsom trötthet, klåda, nattliga svettningar, skelettsmärta, feber och viktminskning. Då polycytemia vera (PV) inte kan botas syftar behandlingen i första hand till att lindra symtom och minska risken för hjärt-kärlkomplikationer. Utöver regelbunden blodtappning, för att kontrollera volymen av röda blodkroppar, måste många patienter också behandlas med hydroxyurea, ett cytostatikum som hämmar blodproduktionen. Men ungefär var fjärde PV-patient utvecklar så småningom resistens eller intolerans mot hydroxyurea.

I fas III-studien RESPONSE jämförs Jakavi med bästa tillgängliga behandling (BAT = Best Available Treatment) vid polycytemia vera hos patienter som inte kan behandlas med hydroxyurea. Det primära effektmåttet, som nu har uppnåtts, är dels andelen patienter vars hematokrit (de röda blodkropparnas andel av den totala blodvolymen) förblev kontrollerad utan blodtappning, dels andelen patienter som uppvisade en minskning av mjältens volym med 35 procent eller mer.

Data från RESPONSE-studien kommer att presenteras vid en medicinsk kongress senare i år.

– Vi är mycket uppmuntrade av dessa fas III-resultat som visar på Jakavis potential för att hjälpa patienter med polycytemia vera som inte är hjälpta av tidigare behandling, säger Alessandro Riva, global chef för Novartis Oncology Development and Medical Affairs. Vi planerar att under året lämna in dessa uppgifter till läkemedelsmyndigheter världen över.

Om RESPONSE-studien
RESPONSE är en global, randomiserad, öppen studie som genomförs på 109 platser. I studien randomiserades 222 patienter som var resistenta eller intoleranta mot cellhämmande läkemedlet hydroxyurea. Patienterna randomiserades 1:1 till att få antingen ruxolitinib (10 mg två gånger dagligen) eller bästa tillgängliga behandling, vilket definierades som av prövaren vald monoterapi eller enbart observation. Dosen justerades efter behov under hela studien.

Om Jakavi
Den så kallade JAK-STAT-signalvägen har en nyckelfunktion i blodkroppsbildningen och i kroppens immunologiska och inflammatoriska reaktioner. Jakavi (ruxolitinib) är ett läkemedel i tablettform som blockerar de enzym (JAK1 och JAK2) som driver på sjukdomsutvecklingen vid myeloproliferativa sjukdomar såsom myelofibros, polycytemia vera och essentiell trombocytemi. Jakavi är idag godkänt för behandling av sjukdomsrelaterad splenomegali (mjältförstoring) eller symtom hos vuxna patienter med primär myelofibros (även kallat kronisk idiopatisk myelofibros), post-polycytemia vera myelofibros eller post-essentiell trombocytemi myelofibros. Till grund för godkännandet låg det omfattande kliniska kliniska studieprogrammet COMFORT. COMFORT-I är en randomiserad dubbelblind fas III-studie där det JAK2-hämmande läkemedlet ruxolitinib jämfördes med placebo vid behandling av myelofibros. COMFORT-II är en randomiserad, öppen fas III-studie där ruxolitinib jämförts med bästa befintliga terapi. I studien deltog patienter från Sverige.

Läs mer om Jakavi på Fass.

Presskontakt Novartis:
Nicklas Rosendal, kommunikationschef Novartis, 070-889 33 34


Ämnen

  • Medicinsk forskning

Kategorier

  • splenomegali
  • mjältförstoring
  • blodcancer
  • polycytemia vera
  • myelofibros
  • jak-hämmare

Novartis
Med fokus på växande områden erbjuder Novartis en bred produktportfölj: innovativa läkemedel, förebyggande vaccin, diagnostiska verktyg, kostnadsbesparande generiska produkter och receptfria läkemedel för egenvård. Novartis är det enda läkemedelsföretaget med en ledande position inom alla dessa områden. Omsättningen för hela företagsgruppen uppgick 2012 till 57 miljarder USD och investeringar i forskning och utveckling till 6,7 miljarder USD. Novartis har sitt huvudkontor i Basel, Schweiz och finns representerat i mer än 140 länder med sammanlagt omkring 125 000 anställda. För ytterligare information om företaget: www.novartis.se

Kontakter

  • Överläkare Peter Johansson, en av landets ledande blodcancerexperter
    Licens:
    Medieanvändning
    Ladda ner
  • Fakta om COMFORT – två studier om myelofibros och ruxolitinib
    Fakta om COMFORT – två studier om myelofibros och ruxolitinib
    Licens:
    Medieanvändning
    Filformat:
    .pdf
    Ladda ner
  • Fakta om JAK-STAT-signalvägen – en nyckelfunktion i blodkroppsbildningen
    Fakta om JAK-STAT-signalvägen – en nyckelfunktion i blodkroppsbildningen
    Licens:
    Medieanvändning
    Filformat:
    .pdf
    Ladda ner

Relaterat innehåll

  • JAK-hämmare halverar skadeverkningar av riskmutationer vid ovanlig blodcancer

    Myelofibros är en sorts blodcancer där prognosen försämras ytterligare om patienten har vissa mutationer. Nu presenteras forskningsresultat som visar att behandling med läkemedlet Jakavi till stor del neutraliserar den riskökning som mutationerna annars medför. – Det här är ännu en glädjande forskningsframgång på myelofibrosområdet, säger överläkare Peter Johansson.

  • Överlägset behandlingsresultat med JAK-hämmare mot obotlig blodcancer

    Nästan fyra gånger fler patienter med polycytemia vera når behandlingsmålen än om de får Jakavi än om de får den bästa idag tillgängliga behandlingen. – JAK-hämmare har potential att bli ett värdefullt behandlingsalternativ vid polycytemia vera, säger blodcancerexperten Peter Johansson . Resultaten presenteras vid Europas största blodcancerkongress, EHA 2014, som startar idag i Milano.

  • Största studien hittills bekräftar effekt och säkerhet av JAK-hämmare mot myelofibros

    Nya data visar att sju av tio som behandlas med JAK-hämmare uppnår minst en 50-procentig minskning av mjältens storlek, ett viktigt behandlingsmål vid myelofibros. – Det här visar på den avgörande roll som JAK-hämmare kommit att spela, säger överläkare Peter Johansson, expert på myelofibros och på plats i San Francisco där resultaten presenteras vid världens största blodcancerkongress, ASH.

  • CHMP ger grönt ljus för behandling med Jakavi vid polycytemia vera

    CHMP, den europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommitté, rekommenderar EU-kommissionen att godkänna Jakavi (ruxolitininb) för behandling av polycytemia vera. – Ruxolitinib kommer att bli ett värdefullt behandlingsalternativ för de patienter som inte tål eller är hjälpta av standardbehandlingen, säger överläkare Peter Johansson, en av de ledande experterna på denna typ av blodcancer.

  • Enda läkemedlet mot myelofibros – nu in i högkostnadsskyddet

    Jakavi, det hittills enda läkemedlet som godkänts för behandling av den allvarliga blodcancerformen myelofibros, ska ingå i högkostnadsskyddet. Det har Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, beslutat. – Det är ett mycket glädjande besked, säger en av landets ledande experter på myelofibros, överläkare Peter Johansson vid Sahlgrenska Universitetssjukhuset och Uddevalla sjukhus.

  • Jakavi godkänt för behandling av polycytemia vera

    EU-kommissionen har beslutat att godkänna Jakavi (ruxolitinib) mot polycytemia vera, en allvarlig form av blodcancer. – Ruxolitinib kommer att bli ett värdefullt behandlingsalternativ för de patienter som inte tål eller är hjälpta av standardbehandling med hydroxyurea, säger Björn Paulsson, chef för medicinska avdelningen vid Novartis Onkologi.