Signifor LAR godkänt i EU för behandling av akromegali

Europakommissionen har beslutat att godkänna Signifor LAR (pasireotide), ett långtidsverkande läkemedel för behandling av akromegali.

– Det här är ett efterlängtat behandlingsalternativ för patienter som inte är tillräckligt hjälpta av standardbehandling, säger docent Britt Edén Engström, överläkare vid Akademiska sjukhuset i Uppsala och en av landets främsta experter på området.

Akromegali är en ovanlig hormonsjukdom som i Sverige drabbar omkring 30 personer per år. Sjukdomen orsakas i de allra flesta fall av en godartad hypofystumör som ger onormal utsöndring av tillväxthormon som i sin tur får skelett och annan vävnad att växa.

Första alternativet vid behandling av akromegali är kirurgi då man opererar bort tumören från hypofysen. Om tumören är liten blir operationen ofta lyckad och nivåerna av tillväxthormon normaliseras. Men eftersom det ändå finns risk att tumören – och därmed sjukdomen – kan komma tillbaka, krävs regelbundna kontroller under resten av livet.

I de fall då kirurgi inte är lämpligt eller inte haft avsedd effekt används läkemedel för att kontrollera den onormala hormonutsöndringen. Emellertid visar aktuell forskning att 45 procent av patienter med akromegali inte når de rekommenderade nivåerna av tillväxthormon (GH och normaliserat IGF-1) med hjälp av standardbehandlingen, somatostatinanaloger av första generationen. Det är för dessa patienter som nu Signifor LARblir godkänt.

– Bristande biokemisk kontroll kan leda till svåra komplikationer, säger Britt Edén Engström. Därför är nya behandlingsalternativ välkomna för den här patientgruppen.

Överlägsen behandlingseffekt i två fas III-studier
Signifor LAR (pasireotid LAR) beräknas bli tillgängligt för svenska patienter under våren 2015. Till grund för godkännandet av Signifor LAR vid behandling av akromegali ligger två fas III-multicenterstudier, dels C2402 där patienter som inte uppnått biokemisk kontroll med första generationens somatostatinanaloger har deltagit, dels C2305 där studiedeltagarna inte hade fått någon tidigare läkemedelsbehandling. Båda studierna visade på överlägsen behandlingseffekt för Signifor LAR jämfört med första generationens somatostatinanaloger vad gäller biokemisk kontroll över såväl GH som IGF-1.

Kort om akromegali
Ordet akromegali är sammansatt av grekiskans akro (hakspets) och megali (förstoring). Det syftar just på att vissa delar av skelettet börjar växa och leder till ett speciellt utseende. Förutom att förändra utseendet kan hypofystumören orsaka huvudvärk, svullnader, svettning och även påverka synen. Obehandlad sjukdom kan på sikt ge ledbesvär (artros) och ökad risk för hjärt-kärlsjukdomar som högt blodtryck, kärlkramp, hjärtinfarkt, stroke samt även lungsjukdom. Eftersom tillväxthormonet motverkar effekten av insulin stiger blodsockret vilket kan orsaka diabetes. Nerver kan komma i kläm och orsaka smärta. Vid akromegali växer även tungan vilket ofta orsakar sömnapné som i sin tur ger sömnproblem och dagtrötthet. Hos kvinnor förekommer menstruationsrubbningar och störd mjölkproduktion och män kan få minskad sexuell lust och problem med potensen.

I populärkulturella sammanhang har personer med akromegali inte sällan använts i filmroller där spektakulär kroppsstorlek eftersträvats, till exempel Richard Kiel som spelade skurken Jaws i James Bond-filmerna ”Älskade spion” och ”Moonraker” och Ted Cassidy som spelade butlern Lurch i 60-talsserien ”Familjen Addams”. En teori som vunnit stor popularitet på senare tid är att jätten Goliat i gamla testamentet i själva verket led av akromegali.

Om Signifor (pasireotid)
Signifor (pasireotid) är en somatostatinanalog, alltså ett läkemedel som liknar somatostatin, ett kroppseget hormon som produceras i bukspottkörteln för att dämpa effekten av tillväxthormoner. Följden blir att frisättningen av tillväxthormon från hypofysen hämmas. Signifor riktar sig mot flera somatostatinanalogreceptorer och binder med hög affinitet till fyra av de fem somatostatinreceptorsubtyperna (sst 1, 2, 3 och 5). Signifor är sedan tidigare godkänt i EU för behandling av vuxna patienter med Cushings sjukdom där kirurgi inte är ett alternativ eller har misslyckats.

De vanligaste biverkningarna (≥10%) hos akromegalipatienter i kliniska prövningar är hyperglykemi, diabetes mellitus, diarré, buksmärtor, gallsten och håravfall.

Presskontakt Novartis:
Nicklas Rosendal, kommunikationschef Novartis, 070-889 33 34