​EU-kommissionen godkänner första allogena stamcellsläkemedlet

– Stamcellsläkemedlet Alofisel (darvadstrocel) är ett nytt behandlingsalternativ för patienter med komplexa perianala fistlar vid Crohns sjukdom

Den Europeiska kommissionen har godkänt stamcellsläkemedlet Alofisel (darvadstrocel), tidigare Cx601, för komplexa perianala fistlar hos vuxna patienter med Crohns sjukdom. Det är det första allogena stamcellsläkemedlet som godkänts i Europa. Godkännandet baseras på resultaten från ADMIRE-CD-studien som visar att i patientgruppen som fått stamcellsläkemedlet Alofisel uppnådde en statistiskt signifikant större andel kombinerad remission (50 %) jämfört med kontrollgruppen (34 %) (1). Långtidsresultaten visar dessutom att effekten bibehålls upp till ett år (2). Det innebär att patienter med komplexa fistlar nu har tillgång till ett nytt behandlingsalternativ (1). Komplexa perianala fistlar är en av de mest invalidiserande komplikationerna vid Crohns sjukdom (3) och påverkar patienternas livskvalitet mycket negativt (4).

– Patienter med Crohns sjukdom som har fistlar lider stort till följd av sin perianala sjukdom. Många är långtidssjukskrivna och vissa är helt isolerade på grund av sin sjukdom. Detta är ett nytt lovande behandlingsalternativ för patienter med svåra perianala fistlar vid Crohns sjukdom och ett mycket välkommet tillskott till den existerande behandlingsarsenalen, säger Antoni Zawadzki, överläkare, medicinskt ansvarig, Bäckenbottencentrum, Kirurgiska kliniken, SUS Malmö, där cirka 70 patienter med fistlar till följd av Crohns sjukdom opereras årligen.

Takeda och TiGenix meddelar att den Europeiska kommissionen har gett ett marknadsföringsgodkännande för stamcellsläkemedlet Alofisel. Godkännandet baserar sig på resultaten från ADMIRE-CD-studien.

Större andel når remission med stamcellsläkemedlet Alofisel än i kontrollgruppen samt har jämförbara biverkningar 

ADMIRE-CD-studien är en randomiserad dubbelblind, kontrollerad, fas III studie som undersökte effekten och säkerheten av en singeldos av stamcellsläkemedlet Alofisel hos patienter med komplexa perianala fistlar till följd av Crohns sjukdom (1). Studiens primära effektmått var kombinerad klinisk och radiologisk remission (1).

Totalt 212 patienter randomiserades antingen till att få en singeldos av stamcellsläkemedlet Alofisel samt standardbehandling (n=107) eller till kontrollgruppen som fick en singeldos av saltlösning samt standardbehandling (n= 105) (1). Resultaten efter 24 veckor publicerades i den medicinska tidskriften The Lancet. De visade att i gruppen (ITT) som fått stamcellsläkemedlet Alofisel, uppnådde en statistiskt signifikant större andel av patienterna, 50 % (53 av 107) kombinerad remission, jämfört med 34 % (36 av 105) i kontrollgruppen (1). Studiens långtidsresultat efter 52 veckor som publicerades i Gastroenterology visadedessutom att effekten och säkerheten av en singeldos av stamcellsläkemedlet Alofisel bibehålls upp till ett år hos patienterna som behandlats (2).

Frekvensen och typer av behandlingsrelaterade biverkningar (icke-allvarliga och allvarliga) och
andelen som avbröt behandlingen till följd av biverkningar var jämförbar mellan gruppen som fick stamcellsläkemedlet Alofisel och kontrollgruppen, både vid 24 veckor (1) samt efter 52 veckor (2).

– Att skapa ett bättre liv för patienter med inflammatoriska tarmsjukdomar (IBD) är en av Takedas viktigaste målsättningar inom forskningen. Perianala fistlar innebär en stor sjukdomsbörda för patienter med IBD. Jag glädjer mig därför mycket åt att EU-kommissionens godkännande banar väg för att dessa patienter får tillgång till ett nytt innovativt behandlingsalternativ, säger Milano Furuta, VD Takeda Sverige.

Perianala fistlar vid Crohns sjukdom innebär stort lidande och sänkt livskvalitet för patienten

Crohns sjukdom är en kronisk tarmsjukdom som orsakar inflammation i mag-tarmkanalen, oftast i tunntarmen och första delen av tjocktarmen. Sjukdomen går i skov och orsakar periodvis symptom som diarré, buksmärtor, blödning från tarmen, viktnedgång och feber. Crohns sjukdom går inte att bota och syftet med behandlingen är att få till stånd och bibehålla remission (lugn sjukdom). I Sverige beräknas cirka 19 000 personer vara drabbade av sjukdomen (5).

Patienter med Crohns sjukdom riskerar även att drabbas av komplexa perianala fistlar. Perianala symptom inklusive fistlar drabbar cirka 13 procent av patienterna som lever med Crohns sjukdom (5). Sådana fistlar anses vara en av de mest invalidiserande komplikationerna av Crohns sjukdom (3) och kan orsaka intensiv smärta (4), svullnad, infektion samt inkontinens (1). Även med hjälp av dagens befintliga behandlingsalternativ och kirurgiska framsteg är perianala fistlar fortfarande ett svårbehandlat område för läkarna (6).

Perianala fistlar är också en komplikation som påverkar patienternas livskvalitet mycket negativt (4). Utöver fysiska symptom så visar en studie att även funktionella aspekter av sjukdomen, som sociala-, sexuella- och arbetsrelaterade begränsningar samt emotionella aspekter bidrar till en nedsättning av patienternas samlade livskvalitet (4).

Om stamcellsläkemedlet Alofisel

Stamcellsläkemedlet Alofisel (darvadstrocel) är indicerat för behandling av vuxna patienter med komplexa perianala fistlar och inaktiv/lindrig luminal Crohns sjukdom, där fistlar inte har svarat tillfredställande på minst en konventionell eller en biologisk behandling (7).

Stamcellsläkemedlet Alofisel aktiva substans är darvadstrocel, expanderade adiposa stamceller (eASC), vilka har immunmodulerande och antiinflammatoriska effekter vid inflammationsställen (7). Inflammationsdämpningen bidrar till att vävnad runt fistelgången kan läka (7). Alofisel ska användas efter förbehandling av fistel (7).

Stamcellsläkemedlet Alofisel innehåller 120 miljoner stamceller per behandling och administreras som en lokal injektion (7). Behandling med stamcellsläkemedlet Alofisel görs enbart av specialistläkare med erfarenhet av diagnosticering och behandling av de tillstånd för vilka läkemedlet är indicerat (7). 

Marknadsföringsgodkännandet för stamcellsläkemedlet Alofisel gäller i alla 28 medlemsländer inom EU samt Norge, Island och Lichtenstein. TiGenix har ingått ett licensavtal med Takeda vilket ger exklusiv rätt för Takeda att utveckla och marknadsföra läkemedlet Alofisel för komplexa perianala fistlar utanför USA.

För mer information, vänligen kontakta

Henry Werner, Communication Director Nordics & Baltics, henry.werner@takeda.com,
+46 8 731 28 00, +49-(0)151-55 13 10 87

Läs det engelska pressmeddelandet i sin helhet här.https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2018/tigenix-and-takeda-announce-alofisel-receives-approval-in-europe/

För mer information vänligen besök: www.ema.europa.eu/ema/, www.takeda.se eller www.takeda.com

Referenser

1. Panés J, García-Olmo D, Van Assche G, et al., Expanded allogeneic adipose-derived mesenchymal stem cells (Alofisel) for complex perianal fistulas in Crohn’s disease: a phase 3 randomized, double-blind controlled trial. The Lancet. 2016; 388(10051): 1281-1290.
2. Panes J, Garcia-Olmo D, Van Assche G, et al., Long-term Efficacy and Safety of Stem Cell Therapy (Alofisel) for Complex Perianal Fistulas in Patients With Crohn’s Disease. Gastroenterology. 2017. pii:S0016-5085(17)36726-4. doi: 10.1053/j.gastro.2017.12.020.
3. Marzo M, Felice C, Pugliese D, et al., Management of perianal fistulas in Crohn’s disease: An up-to-date review. World J Gastroenterol. 2015; 21(5): 1394-1395. 
4. Mahadev S, Young JM, Selby W, et al., Quality of life in perianal Crohn's disease: what do patients consider important? Dis Colon Rectum. 2011; 54(5): 579-585. 
5. Busch, et al. Nationwide prevalence of inflammatory bowel disease in Sweden: a population-based register study, Alimentary Pharmacology and Therapeutics, 2014; 39: 57–68.
6. Geltzeiler C, Wieghard N and Tsikitis V. Recent developments in the surgical management of perianal fistula for Crohn’s disease. Ann Gastroenterol. 2014; 27(4): 320-330
7. CHMP Summary of opinion: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Summary_of_opinion_-_Initial_authorisation/human/004258/WC500240363.pdf

Takeda’s engagemang inom gastroenterologi

Gastrointestinala (GI) sjukdomar kan vara både komplexa, försvagande och förändra livet för den som drabbas. Takeda är ledande inom det gastroenterologiska området med över 25-års erfarenhet. Takedas målsättning är att förbättra livet för de patienter som är drabbade av GI-sjukdomar genom att tillhandahålla innovativa läkemedel, ge stöd för patientens sjukdomshantering samt utveckla vårdmiljön. Takeda utvecklar läkemedel för terapiområden med stora ouppfyllda vårdbehov, som inflammatorisk tarmsjukdom, syrarelaterade sjukdomar och motilitetssjukdomar (GI). Takeda driver även forskning och utveckling inom celiakiområdet, leversjukdomar samt inom microbiomterapier.

Om Takeda

Takeda Pharmaceutical Company Limited är ett globalt, R&D-drivet läkemedelsföretag, som arbetar med att förbättra patienters hälsa och framtidsutsikter genom forskning kring livsförändrande läkemedel. Takeda fokuserar sina R&D-insatser på behandlingar inom onkologi, gastroenterologi och centrala nervsystemet samt vacciner. Takeda forskar både internt och tillsammans med samarbetspartner för att ligga i framkant av utvecklingen. Nya innovativa produkter, särskilt inom onkologi och gastroenterologi, samt vår närvaro på nya marknader driver Takedas tillväxt. Tillsammans med hälso- och sjukvården i mer än 70 länder arbetar Takedas 30 000 medarbetare för att förbättra livskvaliteten för patienter. Det svenska dotterbolaget ligger i Bergshamra och har cirka 45 anställda.
Läs mer på: www.takeda.se

SE/CX601/0318/0002