​Repatha ger en betydande sänkning av LDL-kolesterol hos barn med ärftligt höga blodfetter

Repatha (evolocumab) i tillägg till standardbehandling ger en signifikant sänkning av LDL-kolesterol hos barn med ärftligt höga blodfetter, så kallad familjär hyperkolesterolemi (FH). Det visar resultaten av en fas III-studie, presenterad på den årliga europeiska hjärtkongressen European Society of Cardiology (ESC). Studien publicerades samtidigt i tidskriften The New England Journal of Medicine (NEJM).

Knappt 10 000 barn under 18 år i Sverige bär på den genetiska sjukdomen FH^1,2 - familjär hyperkolesterolemi. FH medför en kraftigt ökad risk för att drabbas av ateroskleros, hjärtinfarkt och stroke tidigt i livet.

- Det finns barn med FH som trots behandling är i behov av att ytterligare sänka sitt kolesterol. Därför är det glädjande att resultat nu visat att tillägg av evolocumab till standardbehandling ger en väsentlig sänkning av LDL-kolesterol, säger Mats Eriksson, professor samt överläkare vid endokrinkliniken och Kliniskt forskningscentrum på Karolinska universitetssjukhuset.

Betydande underdiagnostik av FH
Av de cirka 40 000 svenskar som har FH är det 84 procent som inte har kännedom om att de bär på sjukdomen¹. Det innebär att det råder en omfattande underdiagnostik. Barn med FH kan stå på en bra kost, vara normalviktiga, röra på sig i tillräcklig omfattning och ändå ha högt kolesterol. Risken för hjärt-kärlsjukdom är ungefär 20 gånger högre vid obehandlad FH.

-Vid FH har barnen redan vid födseln förhöjda kolesterolvärden vilket gör att den aterosklerotiska processen påbörjas långt tidigare än vad som sker hos övriga befolkningen. Det innebär att man redan i 40-50-årsåldern kan drabbas av hjärt-kärlsjukdom, i vissa fall till och med ner i 20-30-årsåldern, säger Mats Eriksson och fortsätter:

- Därför är det av väsentlig betydelse att vi hittar alla barn med FH för tidig utredning och individuell behandlingsplan. Behandlas FH i tid kan patienterna leva med samma livskvalitet och lika länge som övriga befolkningen.

Om studien
Hauser-RCT är en fas 3b-studie som utvärderat säkerhet och effekt av Repatha (evolocumab) hos pediatriska patienter, 10-17 år, med heterozygot familjär hyperkolesterolemi (HeFH). Studien visade att Repatha, i kombination med statiner och andra lipidsänkande läkemedel, minskade LDL-kolesterol signifikant jämfört med placebo. Biverkningsprofilen var likvärdig med den tidigare kända säkerhetsprofilen för Repatha. Dessa data presenteras nyligen vid den årliga europeiska hjärtkongressen ESC (European Society of Cardiology) med samtidig publicering i NEJM (The New England Journal of Medicine). ESC genomfördes i år med drygt 116 000 deltagare från fler än 210 länder i världen.

Artikeln i NEJM.

Referenser
1. Vägen till målet, FH-Sveriges rapport 2019
2. Statistiska centralbyrån, befolkningspyramid 2019

Study results:
Results from the randomized, double-blind 24-week study show that in pediatric patients with HeFH, monthly treatment with Repatha reduced LDL-C by mean 38.3% from baseline compared to placebo, and absolute reduction in LDL-C was 68.6 mg/dL (mean absolute reduction) meeting its primary endpoint and showing superiority of evolocumab administered on top of statins.[i] Patients treated with Repatha had improved secondary lipid parameters from baseline in comparison to placebo, including a 42.1% reduction in mean LDL-C from weeks 22-24, a 35.0% reduction in non-high-density lipoprotein cholesterol (non-HDL-C) at week 24, a 32.5% reduction in apolipoprotein B (ApoB) at week 24, and 36.4% reduction in ApoB/apolipoprotein A1 (ApoA1) ratio at week 24. No new safety risks were identified.The most common treatment-emergent adverse events (>2%) proportionally higher (>1%) in the Repatha group compared with placebo were headache, oropharyngeal pain, influenza, influenza-type illness, upper respiratory tract infection and constipation.⁵

Reference:
5. Santos RD, et al. Evolocumab Treatment in Pediatric Patients with Heterozygous Familial Hypercholesterolemia: Primary Results of HAUSER-RCT, a Phase 3B, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study. Presented at ESC Congress 2020. Abstract 9097.