EU-godkännande för Spevigo (spesolimab): Första godkända behandlingen mot skov av generaliserad pustulös psoriasis (GPP)

EU-kommissionen har beviljat ett villkorat marknadsgodkännande* för spesolimab vid behandling mot skov av generaliserad pustulös psoriasis (GPP) hos vuxna. (1) Godkännandet följer det positiva utlåtandet från den vetenskapliga kommittén för läkemedel (CHMP) vid europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) som meddelades den 13 oktober i år (2) och som baseras på data från EFFISAYIL 1-studien. (3) Resultaten från studien visade att 54 procent av patienterna som fick spesolimab inte hade några synliga pustler efter en veckas behandling jämfört med 6 procent av de patienter som fick placebo. (3)

Sjukdomen GPP – som på många sätt skiljer sig från plackpsoriasis – är en ovanlig och potentiellt livshotande sjukdom där den monoklonala antikroppen spesolimab specifikt hindrar interleukin-36 (IL-36) signalering vid GPP. (4–7) Sjukdomen karaktäriseras av episoder av utbredda utbrott av smärtsamma, sterila pustler (varblåsor). Eftersom sjukdomen är så ovanlig kan det vara svårt att känna igen symtomen, vilket i sin tur kan leda till en försenad diagnos.

- Vi är glada över att kunna ge denna välbehövliga behandling till patienter med GPP, vars alternativ har varit mycket begränsade fram till i år. Detta godkännande markerar ytterligare en viktig milstolpe i den fortsatta utvecklingen av spesolimab vid neutrofila hudsjukdomar som vi undersöker i ytterligare kliniska prövningar, säger Carinne Brouillon, styrelseledamot och ansvarig för Human Pharma inom Boehringer Ingelheim. Denna nyhet markerar den första av vad vi hoppas kommer vara ett antal nya behandlingsalternativ från vår accelererade portfölj i sena stadier, med potential att förändra människors liv i generationer framöver.

Spesolimab, som godkändes av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA i september i år, är en ny, selektiv antikropp som blockerar aktivering av interleukin-36 receptorn (IL-36R), en signalväg inom immunsystemet som visat sig vara involverad i patogenesen vid GPP. (3, 7, 8)

Om EFFISAYIL 1-studien (3)

EFFISAYIL 1-studien (NCT03782792), som publicerades i The New England Journal of Medicine i december 2021, var en tolv veckor lång fas II-studie som utvärderade patienter med skov av GPP (n=53), som slumpvis behandlades med en engångsdos spesolimab 900 mg intravenöst eller placebo. (3) Efter en vecka kunde man se en signifikant utläkning av pustler då drygt hälften (54 procent) av patienterna som behandlats med spesolimab var helt fria från pustler jämfört med 6 procent av de patienter som behandlats med placebo. (3) Effekten vidhölls under hela studien och 84,4 procent av dessa patienter hade inga synliga pustler efter att studien hade avslutats och 81,3 procent av patienterna hade en helt utläkt eller nästan helt utläkt hud. (9)

Biverkningar rapporterades av 66 procent av patienterna som behandlats med spesolimab och 56 procent av patienterna som behandlats med placebo efter en vecka. Infektioner rapporterades av 17 procent i spesolimabgruppen respektive 6 procent i placebogruppen vid vecka 1. (3)

Om spesolimab

Spesolimab är det första läkemedlet som godkänts i Europa som specifikt riktar in sig på signalvägen för IL-36 för behandling av skov av GPP, och som har utvärderats i en statistiskt säkerställd, randomiserad, placebokontrollerad klinisk studie. Spesolimab utvärderas även för underhållsbehandling vid GPP (förebyggande av skov) och för behandling av andra neutrofila hudsjukdomar. (10, 11)

Om generaliserad pustulös psoriasis (GPP)

GPP, som är en typ av psoriasis, är en ovanlig, heterogen och potentiellt livshotande neutrofil hudsjukdom som är distinkt från plackpsoriasis och som orsakas av neutrofiler (en typ av vit blodkropp) som ackumuleras i huden och ger smärtsamma, sterila pustler över hela kroppen. (5, 12)

Kliniskt kan sjukdomen variera och vissa patienter har återkommande problem med skov, medan andra har en mer beständig variant med periodiska skov. (12) Även om svårighetsgraden på skoven kan variera, så kan sjukdomen vara livshotande om skoven inte behandlas då de kan leda till sepsis och organsvikt. (5) Denna kroniska, systemiska sjukdom har stor påverkan både på patienters livskvalitet och på hälso- och sjukvården. (13) Skov av GPP kan leda till sjukhusinläggning och allvarliga komplikationer som hjärtsvikt, njursvikt och sepsis. Oförutsägbarheten och allvarlighetsgraden hos skoven har stor påverkan på patienternas livskvalitet. (4, 5)

* Ett villkorat marknadsgodkännande ges till en medicinsk produkt som fyller ett medicinskt behov och där nyttan för hälsa vid omedelbar tillgänglighet överväger eventuella risker, trots ett behov av kompletterande data. Den som ges marknadsgodkännande förväntas inkomma med ytterligare kliniska data i ett senare skede. I detta fall ska Boehringer Ingelheim inkomma med data på behandling av återkommande skov.

Källor:

(1) EC approval statement (data on file)

(2) CHMP positive opinion. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/m... November 2022.

(3) Bachelez H et al. Trial of Spesolimab for Generalized Pustular Psoriasis. NEJM. 2021;385:2431-40.

(4) Puig L, et al. Global consensus on the clinical course, treatment and management of generalized pustular psoriasis (GPP). Presented at the European Academy of Dermatology and Venereology (EADV) Congress, Milan, Italy, 7–10 September 2022: P1203.B.

(5) Crowley JJ, et al. A brief guide to pustular psoriasis for primary care providers, Postgrad Med. 2021;133(3):330-344.

(6) Augustin et al. A framework for improving the quality of care for people with psoriasis. JEADV 2012, 26 (Suppl. 4), 1-16.

(7) Furue K, et al. Highlighting Interleukin-36 Signalling in Plaque Psoriasis and Pustular Psoriasis. Acta Derm Venereol. 2018;98:5–13.

(8) Federal Drug Administration. New Drug Approvals for 2022. Available at: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/761244s000lbl.pdf. Accessed September 2022.

(9) Elewski B, et al. Sustained treatment effect of spesolimab over 12 weeks for generalized pustular psoriasis flares; results from the Effisayil 1 study. AAD Congress 2022, Poster 32924.

(10) ClinicalTrials.gov. A Study to Test Whether Spesolimab Helps People With a Skin Disease Called Hidradenitis Suppurativa. Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04762277. Accessed October 2022.

(11) ClinicalTrials.gov. A Study to Test Long-term Treatment With Spesolimab in People With Palmoplantar Pustulosis (PPP) Who Took Part in Previous Studies With Spesolimab. Available at: https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04493424. Accessed October 2022.

(12) Navarini AA, et al. European consensus statement on phenotypes of pustular psoriasis. JEADV. 2017;31:1792-1799.

(13) Hanna M, et al. Economic burden of generalized pustular psoriasis and palmoplantar pustulosis in the United States. Curr Med Res Opin. 2021. 37(5):735- 742.

För vidare information, välkommen att kontakta:

Susanne E Andersson, Kommunikationsansvarig, Boehringer Ingelheim AB

Telefon: 0708-582 110

E-post: susanne.andersson@boehringer-ingelheim.com

Medicinska frågor, välkommen att kontakta:

Malin Hanno, Medicinsk rådgivare, Boehringer Ingelheim AB

Telefon: 0708-582 168

E-post: malin.hanno@boehringer-ingelheim.com