EU godkänner läkemedlet momelotinib vid förstorad mjälte, sjukdomsrelaterade symtom och anemi till följd av blodcancer

Omjjara (momelotinib) är den första godkända behandlingen i EU för patienter som lider av den sällsynta blodcancerformen myelofibros i kombination med måttlig till svår anemi. Läkemedlet tillgodoser ett stort medicinskt behov för patienter som idag saknar lämplig behandling.

Myelofibros är en sällsynt blodcancer där patienten har en ökad bildning av bindväv i benmärgen, en förstorad mjälte, en minskad mängd röda blodkroppar samt andra sjukdomsrelaterade symtom. En av tio tusen personer i Europa lider av sjukdomen. Ungefär fyra av tio patienter har måttlig till svår anemi redan vid tiden för diagnos och nästan alla patienter utvecklar anemi under sjukdomsförloppet. Dessa patienter kräver ytterligare stödjande vård, inklusive transfusioner, och mer än 30 procent avbryter behandlingen på grund av anemi.

Prognosen för de patienter som är transfusionsberoende är dålig, och överlevnaden är förkortad.

– Myelofibrospatienter med måttlig till svår anemi riskerar idag en suboptimal behandling, ofta med tilläggsåtgärder för anemin. Med godkännandet av momelotinib finns hopp om att dessa patienter ska kunna bibehålla kontrollen av sin myelofibros, samtidigt som de slipper ytterligare anemibehandling säger Peter Johansson, hematolog på Sahlgrenska Universitetssjukhuset.

Godkännandet av momelotinib baseras på fas III-studien MOMENTUM och en subpopulation av vuxna patienter med måttlig till svår anemi (hemoglobin <100 g/l) från fas III-studien SIMPLIFY-1.

MOMENTUM utvärderade säkerheten och effekten av momelotinib jämfört med danazol för behandling och reduktion av myelofibros-relaterade symtom hos en anemisk population som tidigare behandlats med en JAK-hämmare. SIMPLIFY-1 utvärderade effekten och säkerheten av momelotinib jämfört med ruxolitinib hos patienter med myelofibros som inte tidigare fått behandling med en JAK-hämmare. I dessa kliniska studier var de vanligaste biverkningarna diarré, trombocytopeni, illamående,huvudvärk, yrsel, trötthet, asteni, buksmärta, och hosta.

Om momelotinib

Momelotinib har en differentierad verkningsmekanism och blockerar aktiviteten hos proteinerna Januskinas (JAK) 1, JAK2 och aktivin A-receptor typ 1 (ACVR1). Blockering av JAK1 och JAK2 kan förbättra sjukdomsrelaterade symtom och förstorad mjälte. Dessutom leder blockering av ACVR1 till en minskning av cirkulerande hepcidinnivåer, vilket kan bidra till fördelar relaterade till
anemi.

Indikation

Momelotinib är avsett för behandling av sjukdomsrelaterad splenomegali (förstorad mjälte) eller sjukdomsrelaterade symtom hos vuxna patienter med måttlig till svår anemi som har primär myelofibros, post-polycytemia vera myelofibros eller post-essentiell trombocytemi myelofibros och som är Janus-associerat kinas (JAK)-hämmarnaiva eller som har behandlats med ruxolitinib.

Om myelofibros

Myelofibros är en sällsynt blodcancer som stör kroppens normala produktion av blodceller. De kliniska kännetecknen för myelofibros är förstorad mjälte, progressiv anemi och invalidiserande konstitutionella symtom, såsom trötthet, nattliga svettningar och skelettsmärta, som kan tillskrivas ineffektiv blodbildning och överproduktion av proinflammatoriska cytokiner.

Om de pivotala kliniska prövningarna

MOMENTUM var en fas III, global, multicenter, randomiserad, dubbelblind studie som undersökte momelotinib jämfört med danazol hos patienter (n=195) med myelofibros som var symtomatiska och anemiska och tidigare hade behandlats med en godkänd JAK-hämmare. Studien var utformad för att utvärdera säkerheten och effekten av momelotinib för behandling och minskning av viktiga kännetecken för sjukdomen: symtom, blodtransfusioner (på grund av anemi) och splenomegali.
MOMENTUM-studien uppnådde alla sina primära och viktiga sekundära utfallsmått, vilket innebar statistiskt signifikant respons med avseende på konstitutionella symtom, minskning av mjältens storlek och oberoende transfusionsoberoende hos patienter behandlade med momelotinib jämfört med danazol (Total Symptom Score-reduktion på 50% eller mer:
momelotinib 25%, danazol 9%, p = 0.0095; minskning av mjältens volym med 35% eller mer:
momelotinib 22%, danazol 3%, p = 0.0011; inga transfusioner och alla hemoglobinvärden ≥80 g/l
under de 12 veckorna som föregick vecka 24: momelotinib 30%, danazol 20%).

Resultaten från den 24 veckor långa randomiserade behandlingsperioden presenterades vid American Society of Clinical Oncology (ASCO) Annual Meeting 2022 och publicerades därefter i The Lancet, med 48-veckors data som presenterades vid det 64:e American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting and Exposition i december 2022 och därefter publicerades i The Lancet. SIMPLIFY-1 var en multicenter, randomiserad, dubbelblind, fas III-studie som undersökte säkerhet och effekt av momelotinib jämfört med ruxolitinib hos patienter (n=432) med myelofibros som inte hade fått tidigare behandling med en JAK-hämmare. Säkerhet och effektresultat för SIMPLIFY-1 baserades på en undergrupp av patienter (n=181) med anemi vid baslinjen. Effekten av momelotinib vid behandling av patienter med myelofibros i SIMPLIFY-1 baserades på respons av mjältvolym (reduktion av mjältvolym med 35% eller mer: momelotinib 31%, ruxolitinib 33%,
p=0,026).

Presskontakt
Kommunikationschef, Pharma
Maria Ericson
Tel: +46 0730335969
E-post: maria.b.ericson@gsk.com

GSK inom onkologi

GSK är engagerat i att maximera patientöverlevnad genom transformativa läkemedel, med ett fokus på genombrott inom immunonkologi och målriktade terapier mot tumörceller, samt utveckling inom hematologiska maligniteter, gynekologiska cancerformer och andra solida tumörer.

Om GSK

GSK är ett globalt biofarmaceutiskt företag med syfte att förena vetenskap, teknologi och talang för att besegra sjukdomar tillsammans. Läs mer på gsk.com.

NP-SE-MML-PRSR-240001, feb 2024,GlaxoSmithKline AB, Box 516, SE-169 29 Solna, Sverige.

För att rapportera en biverkan, använd formuläret på vår hemsida eller via telefon på 08-638 93 00 (be om att bli kopplad till Biverkningsenheten)