Behandling mot järnöverskott förlänger överlevnad vid myelodysplastiska syndrom

MDS, myelodysplastiska syndrom, är en grupp av blodsjukdomar som kan vara livshotande, inte minst i de närmare 30 procent av fallen där sjukdomen utvecklas vidare till akut blodcancer. Många MDS-patienter måste behandlas med regelbundna blodtransfusioner, något som i sin tur kan leda till att kroppen lagrar farligt höga halter av järn.

Vid den stora hematologikongressen ASH presenteras studieresultat som visar att behandling av kroniskt ökad järninlagring också förlänger överlevnaden och fördröjer utvecklingen till akut myeloisk leukemi.

Sickelcellanemi, talassemi, och myelodysplastiska syndrom är exempel på sjukdomar som kan göra patienterna beroende av regelbundna blodtransfusioner för sin överlevnad. Men för varje blodtransfusion ökar mängden järn i kroppen, och då kroppen bara kan göra sig av med små mängder järn av egen kraft kan järnnivåerna efter en tid bli livshotande höga. Därför måste många patienter som lider av dessa tillstånd behandlas med så kallade järnkelatkomplexbildare, läkemedel som binder och avlägsnar det järnöverskott som lagrats i kroppen.

Förlänger överlevnad och fördröjer leukemi
Vid ASH 2013, American Society of Hematology’s 55:e kongress, i New Orleans presenteras fyraårsdata på 599 MDS-patienter med transfusionsberoende järnöverskott, något som är förknippat med minskad total överlevnad och sämre kliniska resultat.

I den här prospektiva analysen framkommer att kelerade MDS-patienter (som behandlas med järnkelatkomplexbildare i minst sex månader) både lever längre och fördröjer tiden till utveckling av akut myeloisk leukemi (AML) jämfört med icke-kelerade patienter. Överlevnaden hos kelerade patienter var 96,8 månader mot 48,7 månader för icke-kelerade, samtidigt som tiden till leukemiutveckling var 67.6 månader för kelerade patienter mot 45,6 månader för icke-kelerade.

Analysen presenteras vid ASH 2013 av doktor Roger M. Lyons, Cancer Care Centers of South Texas/US Oncology i San Antonio och har titeln 48-Month Update on Survival and AML Transformation in a 600-Patient Registry of Lower-Risk MDS Patients.

Fler forskningsnyheter om behandling av kroniskt järnöverskott vid ASH 2013:
·  Abstract #1018 Deferasirox Compared With Deferoxamine For The Removal Of Cardiac Iron In Patients With β-Thalassemia Major: 2-Year Data From The Cordelia Extension

·  Abstract #2257 Deferasirox–Deferoxamine Combination Therapy Reduces Cardiac Iron With Rapid Liver Iron Removal In Patients With Severe Transfusional Iron Overload (HYPERION)

Fakta om Exjade
Exjade (deferasirox) är en så kallad järnkelatkomplexbildare som är godkänd för behandling av kroniskt järnöverskott på grund av blodtransfusioner hos patienter med blodbrist (anemi) vid blodsjukdomar som MDS, talassemi och sickelcell­anemi. Exjade fångar upp och binder järnöverskottet som därefter försvinner med avföringen. Exjade rörs ut i ett glas vatten och tas en gång dagligen.

Fakta om myelodysplastiska syndrom, MDS
Myelodysplastiska syndrom är ett samlande begrepp för ett antal kroniska sjukdomar där blodbildningen inte fungerar normalt. Orsaken är att de blodbildande stamcellerna i benmärgen inte förmår att producera mogna blodceller. Följden blir blodbrist (anemi), minskat antal vita blodkroppar (leukopeni) och blodplättar (trombocytopeni). Symtomen vid MDS kan variera – från knappt några alls till svåra besvär som beror på bristen på olika typer av blodkroppar:

• Brist på röda blodkroppar, som förser cellerna med syre, ger anemi, trötthet, muskelsvaghet, andfåddhet, hjärtklappning och yrsel.
• Brist på vita blodkroppar, som ingår i immunförsvaret, leder till bakteriella infektioner, virus eller svamp som lunginflammation, blodförgiftning, urinvägsinfektion eller herpes.
• Brist på blodplättar, som får blodet att levra sig, ger upphov till blödningar av olika slag som blåmärken, näsblod, hudblödningar och blod i urin eller avföring.

En del patienter kan få värk i lederna, feber, hudutslag och obehag från buken, vilket oftast orsakas av förstorad mjälte. Omkring tre av tio personer med MDS utvecklar med tiden akut myeloisk leukemi (AML), en typ av blodcancer. Att förhindra denna utveckling är ett viktigt mål vid behandlingen av MDS.

Presskontakt Novartis:
Nicklas Rosendal, kommunikationschef Novartis, 070-889 33 34