Positiva nyheter får stor uppmärksamhet på världens största blodcancerkongress

Nu startar världens största och viktigaste blodcancerkongress. Bland de många forskningsrön som presenteras märks såväl hoppingivande studieresultat om myelofibros som fortsatta framgångar i kampen mot kronisk myeloisk leukemi. Över 20 000 av världens ledande experter och forskare inom hematologi samlas i New Orleans när American Society of Hematology’s 55:e kongress startar på lördag.

Under kongressen presenteras bland annat nya överlevnadsdata för Jakavi (ruxolitinib), det hittills enda läkemedlet som godkänts för behandling av myelofibros, en ovanlig och livshotande form av blodcancer som drabbar omkring 50 personer per år i Sverige.

Vid ASH presenteras sammanslagna långtidsresultat från de båda fas III-studierna COMFORT-I och II som visar att Jakavi förlänger överlevnaden signifikant jämfört med placebo (COMFORT-I) respektive bästa tillgängliga behandling, BAT, Best Available Treatment, behandlande läkares val (COMFORT-II). Överlevnadsfördelen observerades för både medelriskpatienter (intermediär risk-2) och högriskpatienter. De högriskpatienter som behandlades med Jakavi verkade ha förbättrad överlevnad motsvarande överlevnaden hos medelriskpatienterna i kontrollgruppen.

Bara något decennium tillbaka innebar diagnosen kronisk myeloisk leukemi döden inom fem år för majoriteten av patienterna. Därefter har utvecklingen tagit flera avgörande steg framåt. I början av 2000-talet kom bromsmedicinen Glivec (imatinib), en målstyrd så kallad tyrosinkinashämmare som gjorde det möjligt för många patienter att leva i stort sett normala liv. En tyrosinkinashämmare av den andra generationen, Tasigna (nilotinib), har i flera studier visats ge både snabbare och djupare molekylär respons än Glivec. I många fall är behandlingseffekten så genomgripande att inga leukemiceller kan upptäckas i patienternas blod, ens med de känsligaste mätmetoder. Vid ASH 2013 presenteras flera rön som visar på Tasignas överlägsenhet i jämförelse med Glivec, däribland uppdaterade femårsdata som bekräftar tidigare resultat.

Vid ASH 2013 presenteras även nya framsteg ur Novartis pipeline, däribland lovande resultat för så kallad T-cellsterapi. Det handlar om CTL019, genetiskt modifierade T-celler, en typ av vita blodkroppar, som visats ha effekt vid recidiverande, refraktär akut lymfatisk leukemi (ALL) respektive kronisk lymfatisk leukemi (KLL).

Nedan följer ett urval av Novartis abstracts på ASH 2013

Kronisk myeloisk leukemi:
·  Abstract #92 ENESTnd Update: Nilotinib (NIL) Vs Imatinib (IM) In Patients (pts) With Newly Diagnosed Chronic Myeloid Leukemia In Chronic Phase (CML-CP) and The Impact Of Early Molecular Response (EMR) and Sokal Risk At Diagnosis On Long-Term Outcomes

·  Abstract #94 Achievement and Maintenance Of Deeper Molecular Response By Switching To Nilotinib In Patients (pts) With Chronic Myeloid Leukemia In Chronic Phase (CML-CP) With Residual Disease On Long-Term Imatinib:  ENESTcmr 36-Month Follow-Up

·  Abstract #95 Switching To Nilotinib In Patients (pts) With Chronic Myeloid Leukemia In Chronic Phase (CML-CP) With Suboptimal Cytogenetic Response (CyR) On Imatinib: First Results Of The LASOR Trial

Myelofibros:
·  Abstract #2820 A Pooled Overall Survival Analysis of The COMFORT Studies: 2 Randomized Phase 3 Trials of Ruxolitinib For The Treatment of Myelofibrosis

·  Abstract #396 Long-Term Outcomes Of Ruxolitinib Therapy In Patients With Myelofibrosis: 3-Year Update From COMFORT-I

·  Abstract #107 Impact Of Prognostically Detrimental Mutations (ASXL1, EZH2, SRSF2, IDH1/2) On Outcomes In Patients With Myelofibrosis Treated With Ruxolitinib In COMFORT-II

·  Abstract #4066 Impact Of Ruxolitinib On The Natural History Of Patients With Primary Myelofibrosis: A Retrospective Comparison Of The DIPSS and The Comfort-2 Cohorts

·  Abstract #4071 Baseline Characteristics and Symptom Burden in RESPONSE: A Randomized, Open-Label, Phase 3 Study of Ruxolitinib In Polycythemia Vera Patients Resistant to or Intolerant of Hydroxyurea

·  Abstract #666 Improved Efficacy Of Combination Of JAK2 and Hedgehog Inhibitors In Myelofibrosis

·  Abstract #4045 A Phase 1b, Dose-Finding Study Of Ruxolitinib Plus Panobinostat In Patients With Primary Myelofibrosis (PMF), Post–Polycythemia Vera MF (PPV-MF), Or Post–Essential Thrombocythemia MF (PET-MF): Identification Of The Recommended Phase 2 Dose

Talassemi och MDS:
·  Abstract #1018 Deferasirox Compared With Deferoxamine For The Removal Of Cardiac Iron In Patients With β-Thalassemia Major: 2-Year Data From The Cordelia Extension

·  Abstract #2257 Deferasirox–Deferoxamine Combination Therapy Reduces Cardiac Iron With Rapid Liver Iron Removal In Patients With Severe Transfusional Iron Overload (HYPERION)

·  Abstract #2775 48-Month Update On Survival and AML Transformation In a 600-Patient Registry Of Lower-Risk MDS Patients

Systemisk mastocytos:
·  Abstract #106 Durable Responses and Improved Quality Of Life With Midostaurin (PKC412) In Advanced Systemic Mastocytosis (SM):  Updated Stage 1 Results Of The Global D2201 Trial

Akut resp. kronisk lymfatisk leukemi:
·  Abstract #67 T Cells Engineered With a Chimeric Antigen Receptor (CAR) Targeting CD19 (CTL019) Produce Significant In Vivo Proliferation, Complete Responses and Long-Term Persistence Without Gvhd In Children and Adults With Relapsed, Refractory ALL

·  Abstract #873 Randomized, Phase II Dose Optimization Study Of Chimeric Antigen Receptor Modified T Cells Directed Against CD19 (CTL019) In Patients With Relapsed, Refractory CLL

Multipelt myelom:
·  Abstract #1970 Time To Event Analyses in PANORAMA 2: A Phase 2 Study Of Panobinostat, Bortezomib, and Dexamethasone In Patients With Relapsed and Bortezomib-Refractory Multiple Myeloma

Presskontakt Novartis:
Nicklas Rosendal, kommunikationschef Novartis, 070-889 33 34