EMA godkänner Farydak först i en ny klass av läkemedel för behandling av patienter med svårbehandlat Myelom

EU-kommissionen har godkänt Farydak (panobinostat) kapslar i kombination med bortezomid och dexametason för behandling av vuxna patienter med återfall och / eller refraktärt myelom som har fått minst två tidigare behandlingsregimer inklusive bortezomib och ett immunmodulerande läkemedel (IMiD). Panobinostat som tillhör en ny klass av läkemedel, så kallade histondeacetylas-hämmare (HDAC), utgör ett efterlängtat behandlingsalternativ för patienter med myelom vars sjukdom har progredierat efter standardbehandling.

Ett glädjande besked, menar Hareth Nahi, överläkare vid Karolinska Universitetssjukhuset och en av landets ledande experter på området. Han är en av läkarna som deltagit i PANORAMA-1 studien och även den som rekryterat merparten av de patienter som medverkat i Sverige.

– Myelom är ett svårbehandlat tillstånd där varje månad utan att sjukdomen förvärras är viktig. Den nya behandlingen med HDAC-hämmare kommer att tillföra ett kraftfullt alternativ för denna utsatta patientgrupp.

Patienter som fått återfall i myelom eller utvecklat resistens mot två behandlingslinjer kan leva mer än dubbelt så länge utan att sjukdomen förvärras om de får tillägg av HDAC-hämmaren panobinostat till den gängse behandlingen med bortezomib och dexametason.

EU-godkännandet grundas på effekt- och säkerhetsdata från en subgruppsanalys av fas III-studien PANORAMA-1 där panobinostat prövats som tillägg till bortezomib och dexametason¹ jämfört med enbart bortezomib och dexametason. I den aktuella subgruppen ingick 147 patienter som fått återfall och/eller blivit behandlingsrefraktära efter minst två behandlingar inklusive bortezomib och en immunomodulerande läkemedel (IMiDs).

Hos de patienter som fick panobinostat som tillägg fördröjdes vidare sjukdomsutveckling från 4,7 till 12,5 månader, jämfört med enbart bortezomib och dexametason.

Panobinostat är den första HDAC-hämmaren att godkännas för behandling mot svårbehandlat myelom. HDAC-hämmarna erbjuder en ny verkningsmekanism mot cancercellerna som genom så kallad epigenetisk aktivitet kan hjälpa till att återställa cellfunktionen hos patienter med sjukdomen². Med epigenetisk aktivitet menas att läkemedlet påverkar cellens genuttryck oberoende av DNA-sekvensen.

Panobinostat i kombination med bortezomid och dexametason är sedan tidigare godkänt i USA, Chile och Japan för behandling av vissa patientgrupper med myelom.

Om Myelom

Myelom är en elakartad form av benmärgscancer som drabbar drygt 600 personer i Sverige per år³, vilket innebär att det är den näst vanligaste formen av blodcancer. Sjukdomen som orsakas av en tillväxt av plasmaceller, en form av B-lymfocyter, är vanligast hos personer över 60 år och är sällsynt hos personer under 40 år. Sjukdomsutvecklingen kan oftast kontrolleras med hjälp av läkemedel, men graden av återfall och resistensutveckling mot läkemedelsbehandlingen är hög.

Om PANORAMA-1

PANORAMA-1 (PANobinostat ORAl in Multiple MyelomA) är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas III-registreringsstudie för att utvärdera panobinostat i kombination med bortezomib och dexametason i jämförelse med enbart bortezomib och dexametason hos patienter som fått återfall i myelom, samt hos patienter som fått återfall och är terapirefraktära, det vill säga att standardbehandling inte längre har önskad effekt.

PANORAMA-1 omfattar totalt 768 patienter vid 215 kliniska prövningscentra världen över. I Sverige deltog patienter vid fem olika centra.

Subgruppanalysen av PANORAMA-1 som ligger till grund för EU-godkännandet har genomförts på en subgrupp om 147 patienter som genomgått minst två behandlingslinjer inkluderande bortezomib och ett immunmodulerande läkemedel (IMiD).

Det primära effektmåttet, i såväl huvudstudien som subgruppsanalysen, är progressionsfri överlevnad (PFS) och det sekundära målet är total överlevnad (OS). Överlevnadsdata kommer att presenteras när data för detta kan sammanställas. Övriga effektmått inkluderar total responsfrekvens, det vill säga hur många av patienterna som svarar på behandlingen, responsduration, tiden innan sjukdomen förvärras, och säkerhet.

I huvudstudien var de vanligast förekommande allvarliga biverkningarna (grad 3 och 4) i panobinostat-kombinationsarmen trombocytopeni (67% mot 31% i placeboarmen), lymfopeni (53% mot 40% i placeboarmen), neutropeni (35% mot 11% i placeboarmen) och diarré (26% mot 8% i placeboarmen). Biverkningarna var i allmänhet hanterbara genom stödjande vård och dosreduktion.

Presskontakt Novartis:

Nicklas Rosendal, kommunikationschef Novartis, 070-889 33 34

Referenser

1.San Miguel J, et al. Randomized Phase 3 Trial of Panobinostat Plus Bortezomib and Dexamethasone Versus Placebo Plus Bortezomib and Dexamethasone in Relapsed or Relapsed and Refractory Multiple Myeloma. The Lancet Oncology. 2014;15:1195-1206.

2.Maes K, et al. Epigenetic Modulating Agents as a New Therapeutic Approach in Multiple Myeloma. Cancers. 2013;5:430-461.

3.http://www.internetmedicin.se/page.aspx?id=691