Jakavi stabiliserar hematokritnivåerna hos sex av tio patienter med polycytemia vera

Data från Novartis studie RESPONSE-2 visar att Jakavi(ruxolitinib) stabiliserar hematokritnivåerna hos mer än 60 procent av patienter med polycytemia vera samt minskar symtombördan hos hälften. Dessutom uppnår fem gånger så många patienter fullständig hematologisk remission med ruxolitinib jämfört med bästa tillgängliga behandling (BAT). Det visar data som presenterades på årets europeiska hematologikonferensen, EHA i Köpenhamn i helgen.

I fas III-studien RESPONSE 2 jämfördes effekten av ruxolitinib med bästa tillgängliga behandling (BAT) hos patienter med polycytemia vera (PV), utan mjältförstoring, som blivit resistenta eller intoleranta mot hydroxyurea. Hos gruppen som fick ruxolitinib stabiliserades hematokritnivåerna (andelen röda blodkroppar av blodets totalvolym) i signifikant större utsträckning än vid BAT. Efter 28 veckors behandling hade hematokritnivåerna stabiliserats hos 62,2 procent av patienterna som behandlats med ruxolitinib jämfört med 18,7 procent i gruppen som fick BAT (p<0,0001)[1].

Dessutom visar resultat från studien att nästan fem gånger så många PV-patienter uppnådde fullständig hematologisk remission med ruxolitinib (23 procent) jämfört med BAT (5,3 procent) (p=0,0019) efter 28 veckors behandling.

Många patienter upplevde minskad symtombörda

Patienter som behandlades med ruxolitinib upplevde också minskad symtombörda i mycket större utsträckning än vid behandling med BAT; 50,0 procent jämfört med 7,7 procent.

Resultaten från RESPONSE-2 ligger i linje med resultaten från den pivotala studien RESPONSE där ruxolitinib utvärderades som behandling hos patienter med otillräckligt kontrollerad PV och förstorad mjälte [1,2]. Överlag tolererades behandling med ruxolitinib väl [1].

Ruxolitinib effektivt vid myelofibros

På EHA presenterades också långtidsresultat från den randomiserade fas III-studien COMFORT-I där ruxolitinib utvärderas som behandling av myelofibrospatienter med intermediär II till hög risk jämfört med placebo.

Data för femårsöverlevnaden visar att patienter som i studien behandlades med ruxolitinib löpte 31 procent mindre risk att avlida under tiden studien pågick jämfört med patienter som fått placebo(HR=0,69; 95% CI: 0,50, 0,96; p=0,025). Detta trots att 70 procent av de patienter som först lottats till placebogruppen flyttades över till gruppen som behandlades med ruxolitinib (mediantiden för behandlingstid innan bytet var 41,1 veckor).

Hos patienter som fick ruxolitinib minskade mjältstorleken med mer än 35 procent och effekten varade i genomsnitt tre år, vilket stödjer att ruxolitinib har varaktig effekt och en långsiktig säkerhetsprofil hos patienter med MF [3]. Behandling med ruxolitinib tolererades väl överlag [3].

Om polycytemia vera

Polycytemia vera, PV, är en kronisk form av blodcancer som drabbar omkring 1,7 personer/100 000 invånare och år i Sverige⁴. Sjukdomen kännetecknas av ett onormalt högt antal röda blodkroppar som i sin tur gör blodet tjockt och trögflytande. Eftersom PV inte kan botas inriktas behandlingen på att lindra symtom och minska risken för potentiellt livshotande komplikationer som blodproppar, stroke och hjärtinfarkt.

Om myelofibros

Myelofibros är en sällsynt och allvarlig form av blodcancer som uppkommer genom en defekt i den så kallade JAK-STAT-signalvägen och som drabbar omkring 0,5 personer/100 000 invånare och år i Sverige⁵. Sjukdomen kännetecknas av ärrbildning i benmärgen vilket leder till att kroppen delvis måste producera blodceller i andra organ, framförallt i mjälten som då kan växa till flera gånger sin normala storlek.

Referenser

[1] Passamonti F, Griesshammer M, Palandri F, et al. Ruxolitinib Proves Superior to Best Available Therapy in Patients with Polycythemia Vera (PV) and a Nonpalpable Spleen: Results from the Phase IIIb RESPONSE-2 Study. Abstract #S112. 21st Congress of the European Hematology Association (EHA) Copenhagen, Denmark, 2016.

[2] Vannucchi A, et al. Ruxolitinib Versus Standard Therapy for the Treatment of Polycythemia Vera. NEJM. 2015;372:426-35.

[3] Verstovsek S, Mesa R, Gotlib J, et al. Long-term Outcomes of Ruxolitinib (RUX) Therapy in Patients (Pts) With Myelofibrosis (MF): 5-Year Final Efficacy and Safety Analysis From COMFORT-I. Abstract # S452. 21st Congress of the European Hematology Association (EHA) Copenhagen, Denmark, 2016.

[4] http://www.internetmedicin.se/page.aspx?id=3455

[5] http://www.internetmedicin.se/page.aspx?id=4691