Överlägset behandlingsresultat med JAK-hämmare mot obotlig blodcancer

JAK-hämmaren Jakavi leder till att närmare fyra gånger fler patienter med polycytemia vera, en obotlig form av blodcancer, når behandlingsmålen än om de får den bästa idag tillgängliga behandlingen.

– JAK-hämmare har potential att bli ett värdefullt behandlingsalternativ vid polycytemia vera, säger överläkare Peter Johansson, en av de ledande experterna på denna typ av blodcancer.

Resultaten av den aktuella fas III-studien presenteras vid Europas största blodcancerkongress, EHA 2014, som startar idag i Milano.

Polycytemia vera är en kronisk blodcancer som kännetecknas av abnormt ökat antal röda blodkroppar som gör blodet tjockt och trögflytande. Om man inte lyckas minska andelen röda blodkroppar innebär det en påtagligt ökad risk för blodproppar med potentiellt dödliga komplikationer som stroke och hjärtinfarkt.

Polycytemia vera leder ofta även till förstorad mjälte, trötthet, klåda, nattliga svettningar, skelettsmärta, feber och viktminskning. Då sjukdomen inte kan botas inriktas behandlingen i första hand på att lindra symtom och minska risken för hjärt-kärlkomplikationer. Utöver regelbunden blodtappning, för att kontrollera volymen av röda blodkroppar, måste många patienter också behandlas med hydroxyurea, ett cytostatikum som hämmar blodproduktionen. Men ungefär var fjärde PV-patient utvecklar så småningom resistens eller intolerans mot hydroxyurea.

I fas III-studien RESPONSE jämförs Jakavi med bästa tillgängliga behandling (BAT = Best Available Treatment) vid polycytemia vera hos patienter som inte kan behandlas med hydroxyurea. Det primära effektmåttet är dels andelen patienter vars hematokrit (de röda blodkropparnas andel av den totala blodvolymen) förblev kontrollerad utan blodtappning, dels andelen patienter vars mjälte minskade i volym med 35 procent eller mer.

Överlägsna behandlingsresultat med Jakavi
De resultat som nu presenteras på 19^th European Hematology Association Congress visar att hela 77 procent av de patienter som behandlades med Jakavi nådde behandlingsmålen mot 20 procent i BAT-gruppen. Vidare nådde hälften, 49 procent, av Jakavi-patienterna en minst 50-procentig minskning av försvagande PV-symtom, något som endast var tjugonde i BAT-gruppen gjorde.

– JAK-hämmare har potential att bli ett värdefullt behandlingsalternativ vid polycytemia vera, inte minst för patienter som inte är hjälpta av standardbehandlingen, säger Peter Johansson, hematolog verksam vid Uddevalla sjukhus och Sahlgrenska Universitetssjukhuset.

Läkemedelsmyndigheter världen över värderar nu dessa data för att ta ställning till ett eventuellt godkännande av Jakavi för behandling av polycytemia vera.

Om RESPONSE-studien
RESPONSE är en global, randomiserad, öppen studie som genomförs på 109 platser. I studien randomiserades 222 patienter som var resistenta eller intoleranta mot cellhämmande läkemedlet hydroxyurea. Patienterna randomiserades 1:1 till att få antingen ruxolitinib (10 mg två gånger dagligen) eller bästa tillgängliga behandling, vilket definierades som av prövaren vald monoterapi eller enbart observation. Dosen justerades efter behov under hela studien.

Om Jakavi
Den så kallade JAK-STAT-signalvägen har en nyckelfunktion i blodkroppsbildningen och i kroppens immunologiska och inflammatoriska reaktioner. Jakavi (ruxolitinib) är ett läkemedel i tablettform som blockerar de enzym (JAK1 och JAK2) som driver på sjukdomsutvecklingen vid myeloproliferativa sjukdomar såsom myelofibros, polycytemia vera och essentiell trombocytemi.

Jakavi är idag godkänt för behandling av sjukdomsrelaterad splenomegali (mjältförstoring) eller symtom hos vuxna patienter med primär myelofibros (även kallat kronisk idiopatisk myelofibros), post-polycytemia vera myelofibros eller post-essentiell trombocytemi myelofibros.

Till grund för godkännandet låg det omfattande kliniska studieprogrammet COMFORT. COMFORT-I är en randomiserad dubbelblind fas III-studie där det JAK-hämmande läkemedlet ruxolitinib jämfördes med placebo vid behandling av myelofibros. COMFORT-II är en randomiserad, öppen fas III-studie där ruxolitinib jämförts med bästa befintliga terapi. I studien deltog patienter från Sverige.

Läs mer om Jakavi på Fass.se.

Presskontakt:
Nicklas Rosendal, kommunikationschef Novartis, 070-889 33 34