Tasigna godkänt i USA som första behandling vid kronisk myeloisk leukemi

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har godkänt Tasigna för behandling av patienter med nydiagnostiserad kronisk myeloisk leukemi. Tasigna ger bättre och snabbare effekt än Glivec, som hittills varit standardbehandling. Signifikant färre gick in i en svårare fas av sjukdomen (blastkris), visar en stor studie där även svenska patienter har deltagit.

Studien visar att hos dem som behandlades med Tasigna minskade nivåerna av genen Bcr-Abl, som ligger bakom den kontrollerade ökningen av vita blodkroppar vid kronisk myeloisk leukemi, snabbare och till lägre värden än hos dem som fick Glivec.

Tasigna var effektivare även enligt ett annat mått, som innebär att inga cancersjuka celler kan upptäckas i blod eller benmärg.

Studiens goda resultat gjorde att den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA gav förtur till ansökan om att godkänna Tasigna som första linjens behandling av nydiagnostiserade vuxna patienter med kronisk myeloisk leukemi. Sådan förtur kan beviljas läkemedel som bedöms ge stor behandlingsvinst för patienterna.

I fas III-studien deltar 846 patienter som precis har fått diagnosen kronisk myeloisk leukemi. Svenska patienter i Stockholm, Göteborg, Uppsala, Lund, Luleå, Sundsvall, Umeå och Örebro medverkar i studien. De behandlas med antingen Tasigna eller Glivec.

– Tillkomsten av Glivec innebar ett stort genombrott, säger överläkare Sören Lehmann vid Hematologiskt Centrum, Karolinska Universitetssjukhuset i Huddinge. Preparaten har ett snabbare tillslag och det ser mycket lovande ut för framtiden. För att få klarhet i betydelsen på längre sikt krävs dock ytterligare observationstid.

I Sverige får omkring 100 personer varje år diagnosen kronisk myeloisk leukemi, som innebär att de vita blodkropparna förökar sig utom kontroll.

Det etablerade läkemedlet har hittills varit Glivec (imatinib) som stoppar den onormala förökningen av vita blodkroppar. Behandlingen har inneburit en dramatisk förbättring och förlängd överlevnad för patienterna.

Tasigna (nilotinib) blockerar tillväxten ännu kraftfullare och är godkänt inom EU för behandling av patienter som inte får tillräcklig effekt med Glivec. Data visar att även patienter med nydiagnostiserad sjukdom har nytta av behandlingen, vilket har lett fram till godkännandet i USA. Ansökan om godkännande av tidig behandling har även lämnats in till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA.

Både Glivec och Tasigna tas som tabletter.

Effekten mäts i ytterst känsligt test – MMR
Behandlingens effekt mäts i MMR (major molecular response):

• MMR är ett ytterst känslig test som kan avslöja om en enda cell bland en miljon normala blodceller bär spår av mRNA-transkript av genen Bcr-Abl, som ligger bakom den kontrollerade ökningen av vita blodkroppar vid kronisk myeloisk leukemi.
• MMR ses som ett mått på kvarvarande sjukdom och därmed som en prognos för den sjukdomsfria överlevnaden på sikt.

Källor:
Evaluating Nilotinib and Safety in Clinical Trials of Newly Diagnosed Ph+CML Patientes, ENESTnd.
Giuseppe Saglio et al. ENESTnd: A Randomized Comparison of Nilotinib and Imatinib for Newly Diagnosed Chronic Myeloid Leukemia, The New England Journal of Medicine Volume 362 — June 17, 2010 — Number 24, http://content.nejm.org/

Presskontakt:
Sören Lehmann, överläkare, Hematologiskt Centrum vid Karolinska Universitetssjukhuset i Huddinge, telefon 070-760 48 82