Dawnzera™ (donidalorsen) har beviljats marknadsföringsgodkännande inom Europeiska unionen för förebyggande av ärftligt angioödem.

TILLKÄNNAGIVANDE ENDAST FÖR EUROPEISKA MEDICINSKA OCH FARMACEUTISKA HANDELSMEDIER OCH EUROPEISKA FINANSIELLA MEDIER

Dawnzera™ (donidalorsen) har beviljats marknadsföringsgodkännande inom Europeiska unionen för förebyggande av ärftligt angioödem.

• Donidalorsen är en first-in-class RNA-riktad profylaktisk behandling för patienter med ärftligt angioödem (HAE)¹
• Donidalorsen visade en signifikant minskning av HAE-anfall jämfört med placebo i fas 3-studien OASIS-HAE¹
• HAE är ett sällsynt och potentiellt livshotande genetiskt tillstånd som drabbar cirka 15 000 personer i Europe²

Windsor, Storbritannien 21 januari, 2026 - Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. (Otsuka) meddelar idag att Europeiska kommissionen har beviljat marknadsföringsgodkännnande för Dawnzera™ (donidalorsen) för rutinmässigt förebyggande av återkommande attacker av ärftligt angioödem (HAE) hos vuxna och ungdomar i åldern 12 år och äldre.

HAE är ett genetiskt tillstånd som orsakar oförutsägbara svullnadsepisoder och som påverkar extremiteterna, ansiktet, buken, könsorganen och struphuvudet.³ Cirka 50% av personer med HAE upplever sina första symtom vid 10 års ålder och majoriteten upplever symtom eller sin första attack vid 18 års ålder.⁴ Ångest och depression är vanliga hos patienter med HAE, som ofta härrör från oförutsägbar karaktär, frekvens och svårighetsgrad av svullnadsepisoder.^5,6,7

Den pivotala, dubbelblinda, placebokontrollerade, fas 3-studien av OASIS-HAE (n=90) visade att användningen av donidalorsen 80 mg var fjärde vecka (Q4W) ledde till en 81% minskning av HAE-anfall var 4:e vecka jämfört med placebo (genomsnittlig anfallsfrekvens 0,44 respektive 2,26) under 24 veckor, vilket uppfyller studiens primära effektmått. En minskning på 55% (genomsnittlig anfallsfrekvens 1,02) jämfört med placebo observerades med dosering var åttonde vecka (Q8W).¹

Vid vecka 24 hade 91% av donidalorsen Q4W-patienterna välkontrollerad sjukdom jämfört med 41% av patienterna i placebogruppen, mätt med Angioedema Control Test, och förbättringar i livskvalitet observerades, vilket påvisades genom en minskning från baslinjen på 24,8 poäng i genomsnittlig totalpoäng för Angioödem Quality of Life.¹

De vanligaste biverkningarna med donidalorsen inkluderar reaktioner vid injektionsstället, ökade leverenzymer och överkänslighet (inklusive anafylaxi).⁸

Ionis Pharmaceuticals, Inc. och Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd ingick det första licensavtalet för kommersialisering av donidalorsen i Europa 2023, med avtalet som senare utvidgades till Asien och Stillahavsområdet. Ionis har bibehållit den kliniska utvecklingen av donidalorsen samt ansvaret för lanseringen i USA med Otsuka som utnyttjar sin expertis inom sällsynta sjukdomar och kommersiell infrastruktur för att förbereda sig för framtida marknadslanseringar.

”Vi är stolta över EU-kommissionens beslut att tillåta användning av donidalorsen vid HAE. Detta utgör ytterligare en viktig milstolpe i samarbetet mellan Otsuka och Ionis som syftar till att adressera ett fortsatt medicinskt behov i en utmanande sällsynt sjukdom,” säger Andy Hodge, VD och koncernchef på Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. Vi vill tacka alla på Otsuka och Ionis vars engagemang har hjälpt oss att introducera detta läkemedel för HAE-patienter.

Beslutet följer på det positiva yttrandet från Kommittén för humanläkemedel (CHMP) i november 2025. Det nya godkännandet gäller för alla 27 EU-medlemsstater samt Island, Liechtenstein och Norge.

Om Dawnzera™ (donidalorsen)

Donidalorsen är en first-in-class, RNA-riktad profylaktisk behandling som administreras subkutant.¹ Det är en ligandkonjugerad antisense-oligonukleotid (ASO) som minskar prekallikreinproduktionen i levern och avbryter den kaskadreaktion som annars leder till HAE-attacker.^1,9

I augusti 2025, godkändes donidalorsen i USA av Food and Drug Administration (FDA) som profylax för att förhindra attacker av HAE hos vuxna och barn i åldern 12 år och äldre.¹⁰

Om ärftligt angioödem (HAE)

Ärftligt angioödem (HAE) är ett sällsynt, kroniskt och potentiellt livshotande genetiskt tillstånd som drabbar cirka 15 000 personer i Europa.² HAE, som oftast orsakas av ärftlig brist (HAE-1) eller dysfunktion (HAE-2) av C1-esterashämmare (C1-INH), är ett resultat av okontrollerad aktivering av plasma kallikrein-kinin-systemet, vilket leder till överdriven bradykininproduktion.^11,12,13 Symtom på HAE börjar vanligtvis i barndomen eller tidig vuxen ålder, med vissa individer som upplever sina första episoder så unga som 2 år.^6,11

Om Otsuka

Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. är ett läkemedelsföretag som fokuserar på varje individs potential att förbättra sitt välbefinnande. Vår medicinska verksamhet tillhandahåller behandlingar och diagnostik för både fysisk och psykisk hälsa. Vår nutraceutiska verksamhet stödjer dagligt underhåll och förbättring av hälsan. Otsukas produkter och tjänster är baserade på vetenskapliga bevis, under ledning av vår företagsfilosofi: Otsuka-människor skapar nya produkter för bättre hälsa över hela världen. Otsuka Europe sysselsätter cirka 500 personer och fokuserar på psykiatriska och neurologiska tillstånd, nefrologi och immunologi, hemato-onkologi och digital terapi.

Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. är en del av Otsuka Pharmaceutical Company, Ltd., ett dotterbolag till Otsuka Holdings Co., Ltd. med huvudkontor i Tokyo, Japan. För mer information om Otsuka, besök www.otsuka-europe.com eller besök vår LinkedIn-profil här.

Otsuka kontakt för media

Alison Ross

Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd.

ARoss@Otsuka-Europe.com

+44 776 833 7128

References
1. Riedl MA, et al. N Engl J Med 2024;391(1):21–31.
2. Lumry WR. Hereditary angioedema: the economics of treatment of an orphan disease. Front Med (Lausanne). 2018;5:22.
3. Raasch J, et al. World Allergy Organ J 2023;16(6):100792.
4. HAE International. Attack Triggers. Available at: https://haei.org/what-is-hae/a... Accessed December 2025
5. Chong-Neto HJ, World Allergy Organ J 2023;16(3):100758
6. Busse P, et al. J Allergy Clin Immunol Pract 2021;9(1):132–150.e3
7. Banerji A, et al. Ann Allergy Asthma Immunol 2020;124:600–607.
8. European Medicines Agency. Dawnzera. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/m... Accessed December 2025
9. Riedl MA, et al. J Allergy Clin Immunol Pract 2025;13(9):2381–2389.
10. U.S. Food and Drug Administration. Orphan Drug Designations and Approvals - Donidalorsen. Available at: https://www.accessdata.fda.gov... Accessed December 2025
11. Maurer M, et al. Allergy 2022;77(7):1961–1990.
12. Santacroce R, et al. Review J Clin Med 2021:10(9):2023.
13. Longhurst HJ, Bork K. Br J Hosp Med (Lond) 2019:2;80(7):391–398.

OPE-DON-2500078 (V1.0) | December 2025 | SE-DON-2600003 v 1.0 | Jan 2026