Pressmeddelande -
Otsuka får ett positivt CHMP-yttrande för INAQOVI®▼ (oralt decitabin och cedazuridin) kombinationsbehandling med venetoklax för att behandla patienter med akut myeloisk leukemi som inte är lämpade för standardinduktionskemoterapi
TILLKÄNNAGIVANDE ENDAST FÖR EUROPEISKA MEDICINSKA OCH FARMACEUTISKA HANDELSMEDIER OCH EUROPEISKA FINANSIELLA MEDIER
Otsuka får ett positivt CHMP-yttrande för INAQOVI®▼ (oralt decitabin och cedazuridin) kombinationsbehandling med venetoklax för att behandla patienter med akut myeloisk leukemi som inte är lämpade för standardinduktionskemoterapi
- Akut myeloisk leukemi (AML) är en sällsynt sjukdom och den vanligaste formen av akut leukemi hos vuxna1,2
- År 2013 diagnostiserades cirka 5 personer per 100 000 med AML i Europa, med högst förekomst hos individer över 60 år3
- I klinisk studie har användning av oralt decitabin och cedazuridin lett till fullständig remission hos 46,5 % av deltagarna4
Stockholm 24 april, 2026, Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. (Otsuka) har meddelat att Europeiska läkemedelsmyndighetens (EMA) kommitté för humanläkemedel (CHMP) har antagit ett positivt yttrande som rekommenderar godkännande av INAQOVI® (oralt decitabin och cedazuridin) i kombination med venetoklax för behandling av vuxna patienter med nydiagnostiserad akut myeloisk leukemi (AML) som inte är aktuella för standardinduktionskemoterapi.
Om det godkänns kommer användningen av oralt decitabin och cedazuridin att förlängas efter Europeiska kommissionens första godkännande för försäljning från september 2023 som monoterapi för vuxna med nydiagnostiserad akut myeloisk leukemi som inte är aktuella för standardinduktionskemoterapi.5
AML är en typ av cancer som påverkar benmärgen och blodet, som vanligtvis beror på förändringar i gener eller kromosomer.6 Det är den vanligaste formen av akut leukemi hos vuxna och diagnostiseras huvudsakligen hos vuxna över 60 år med en femårsöverlevnad på 17% för vuxna.3,7 Över hela Europa har förekomsten av AML fördubblats från 1990 till 2021 med ökande frekvens från 11 185 fall till 23 705 fall.8
Ansökan stöds av data från den kliniska fas 1/2-studien ASCERTAIN-V (NCT04657081), som undersöker säkerheten och effekten av oral decitabin och cedazuridin i kombination med venetoklax hos patienter med nydiagnostiserad AML som inte är lämpade för standardinduktionskemoterapi. Studien uppfyllde sitt primära effektmått, med fullständig remission (CR) uppnådd hos 46,5 % av deltagarna vid en median på 2,4 månader. ”Av de deltagare som uppnått CR, bibehöll 80 % remission vid 6 månader och 75,3 % vid 12 månader.”4
Den orala kombinationsbehandlingen i studien visade en säkerhets-, respons- och överlevnadsprofil i linje med resultat som rapporterats i kliniska studier av injektionsbaserad behandling med azacitidin plus venetoklax.4
Efter detta yttrande förväntas ett slutligt beslut om marknadsgodkännande av Europeiska kommissionen (EG) inom 75 dagar.
Om decitabin och cedazuridin fast doskombination
INAQOVI® är en oralt administrerad, fast doskombination av det godkända hypometylerande medlet (HMA), decitabin (35 mg), tillsammans med cedazuridin (100 mg), en hämmare av cytidindeaminas.9 Genom att hämma cytidindeaminas i tarm och lever är den fasta doskombinationen utformad för att möjliggöra oral daglig administrering av decitabin under 5 dagar i en given cykel för att uppnå jämförbar systemisk exponering som vid intravenös administrering av decitabin med samma doseringsregim.9
Både oralt decitabin och cedazuridin och intravenöst decitabin administrerades en gång dagligen på dag 1 till och med 5 i 28-dagarscykeln. Från och med cykel 3 fick alla patienter decitabin och cedazuridin oralt en gång dagligen på dag 1 till och med 5 i varje 28-dagarscykel fram till sjukdomsprogression, dödsfall eller oacceptabel toxicitet.9
Resultaten från det primära effektmåttet visade att patienter som fick decitabin och cedazuridin uppnådde farmakokinetisk exponeringsekvivalens på 99,64 % (90 % KI: 91,23, 108,8) för intravenöst decitabin givet med 20 mg/m2 i 5 dagar.10 Sekundära fynd visade en median total överlevnad på 8,9 månader (95 % KI: 6, 13,0) och en total responsfrekvens på 21,8 %.10
Den vanligaste biverkningen (≥ 20 %) var trombocytopeni.9 De vanligaste allvarliga biverkningarna (≥ 20 %) var febril neutropeni och lunginflammation.9 Permanent utsättning förekom hos 14 % av patienterna under behandling. Den vanligaste biverkan som ledde till permanent utsättning var pneumoni (5 %).9
Om akut myeloisk leukemi (AML)
AML är den vanligaste formen av akut leukemi hos vuxna.7 Medianåldern vid diagnos är cirka 70 år.3 Inom Europa, ökar förekomsten av AML, vilket kan tillskrivas en åldrande befolkning. AML-incidensen i Europa har ökat från 3,48 år 1976 till 5,06 patienter per 100,000 invånare år 2013.3 I hela Europa och i alla åldersgrupper, är AML tydligt vanligare hos män än hos kvinnor.3 Prognosen för patienter som diagnostiserats med AML har förbättrats över tid till följd av förbättrad vård och behandling, dock var 5‑årsöverlevnaden endast 17 %, mellan åren 2000 och 2007.3
Om Otsuka
Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. är ett globalt hälsoföretag som fokuserar på varje individs potential att förbättra sitt välbefinnande. Vår medicinska verksamhet tillhandahåller behandlingar och diagnostik för både fysisk och psykisk hälsa. Vår nutraceutiska verksamhet bidrar till att upprätthålla och förbättra hälsan i vardagen. Otsukas produkter och tjänster är baserade på vetenskapliga evidens och vägleds av vår företagsfilosofi: Otsuka-människor skapar nya produkter för bättre hälsa världen över. Otsuka Europe sysselsätter cirka 500 personer och fokuserar på psykiatriska och neurologiska störningar, nefrologi och immunologi, hemato-onkologi och digital terapi.
Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. är en del av Otsuka Pharmaceutical Company, Ltd., ett dotterbolag till Otsuka Holdings Co., Ltd. med huvudkontor i Tokyo, Japan. För mer information om Otsuka, besök www.otsuka-europe.com eller besök vår LinkedIn-profil här.
Otsuka, Otsuka-logotypen och INAQOVI® är registrerade varumärken som tillhör Otsuka Holdings Co., Ltd. eller dess dotterbolag
References
1 NHS. Acute Myeloid Leukaemia. Available at: https://www.nhs.uk/conditions/... Accessed: March 2026
2 Leukaemia UK. Acute Myeloid Leukaemia. Available at: https://www.leukaemiauk.org.uk... Accessed: March 2026
3 Heuser M, Ofran Y, Boissel N, et al. Acute myeloid leukaemia in adult patients: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2020;31(6):697–712
4 Zeidan, A.M. et al. An all-oral regimen of Decitabine-CEDAZURIDINE (DEC-C) plus Venetoclax (VEN) in patients (PTS) with newly diagnosed Acute myeloid leukemia (AML) ineligible for intensive induction chemotherapy: Results from a phase 2 cohort of 101 pts.’, J Clin Oncol. 2025;43(16): 6504–6504
5 European Medicines Agency (EMA). INAQOVI. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/inaqovi. Accessed: March 2026
6 Cancer Research. What is Acute Myeloid Leukaemia (AML)? Available at: https://www.cancerresearchuk.o... Accessed: March 2026
7 De Kouchkovsky I, Abdul-Hay M. Acute myeloid leukemia: a comprehensive review and 2016 update'. Blood Cancer J. 2016;6(7):e441ff
8 Patel D, Gupta M, Suppala P, et al. AML-750 Global Burden and Trends in Acute Myeloid Leukemia in the European Union From 1990 to 2021: Insights from the Global Burden of Disease Study, 2021. Clinical Lymphoma Myeloma and Leukemia. 2024;24 (1): S337
9 INAQOVI®. Summary of Product Characteristics. Available at: https://ec.europa.eu/health/do... Accessed: March 2026
10 Geissler K, et al. Oral decitabine/cedazuridine versus intravenous decitabine for acute myeloid leukaemia: A randomised, crossover, registration, pharmacokinetics study.” Br J Haematol. 2024;205(5):1734-1745
OPE-INA-2600007 v1.0 | March 2026 | SE-INA-2600008 V 1.0 | April 2026
