Pfizer rapporterar positiva resultat från fas 3-studie med hemofilibehandlingen marstacimab

• Studien visar en statistiskt signifikant och kliniskt relevant minskning av årlig blödningsfrekvens (ABR) jämfört med profylax och intravenösa behandlingar som tas vid behov.

• Om Marstacimab godkänns har behandlingen potential att bli den första subkutana behandlingen som tas en gång i veckan för personer med hemofili B och den första behandlingen som administreras som en enhetlig dos för personer med hemofili A eller B.

• Marstacimab är en så kallad anti-TFPI där verkningsmekanismen skiljer sig från nuvarande standardbehandling för hemofili. TFPI, tissue factor pathway inhibitor, är ett kroppseget protein med antikoagulationseffekt. Marstacimab som är en anti-TFPI, blockerar detta protein och bidrar till att upprätthålla balansen mellan blödning och blodproppsbildning.

Pfizer rapporterar att den registreringsgrundande fas 3-studien BASIS (NCT03938792) har uppnått sina primära effektmål och visat statistiskt signifikanta och kliniskt betydelsefulla effekter. Marstacimab utvärderas för behandling av hemofili A eller B utan antikroppar mot faktor VIII eller faktor IX. Den administreras varje vecka med enhetlig (ej viktbaserad) dosering som en subkutan 300 mg laddningsdos följt av 150 mg en gång per vecka.

- Trots betydande behandlingsframsteg de senaste åren har många människor som lever med hemofili tyvärr fortfarande blödningsepisoder och måste hantera sin sjukdom med frekventa intravenösa infusioner, säger Jonas Ålebring, medicinsk direktör på Pfizer Sverige. Dessa resultat stöder potentialen för marstacimab att bli den första icke-faktorbehandlingen en gång i veckan för personer med hemofili B och ett behandlingsalternativ som bidrar till att tillgodose de olika behoven hos patienter med hemofili A eller B utan antikroppar.

BASIS-studien visar att profylaktisk behandling med marstacimab resulterar i en statistiskt signifikant och kliniskt relevant minskning av årlig blödningsfrekvens (annualized bleeding rate, ABR) hos personer som lever med svår hemofili A, och måttlig svår till svår hemofili B, utan antikroppar. Studien inleddes med en 6-månaders observationsfas då patienterna tog sin ordinerade hemofilibehandling med faktorersättning vid behov, eller profylax. Därefter behandlades de 116 personerna med marstacimab under en 12-månadersperiod, och sedan jämfördes dessa. I kohorten av patienter som under inledningsfasen behandlades med intravenös faktorersättning vid behov, så visar marstacimab överlägsenhet (P< 0,0001) med en 92-procentig minskning av blödningar (ABR). Resultaten visar också överlägsenhet (p=0,0376) med marstacimab jämfört med profylax, med en 35-procentig minskning av ABR.

Säkerhetsprofilen för marstacimab överensstämde med fas 1/2-resultaten och behandlingen tolererades generellt väl. Inga dödsfall rapporterades och inga trombotiska händelser har registrerats hos hemofilipatienter som har ingått i kliniska prövningar med marstacimab.

Marstacimab har utvecklats av forskare på Pfizer och har en verkningsmekanism som skiljer sig från de FVIII- och FIX-ersättningsbehandlingar som är den nuvarande behandlingsstandarden för hemofili. - Dessa resultat från BASIS-studien visar marstacimabs potential som ett subkutant behandlingsalternativ som kan erbjuda förbättring för många som lever med hemofili, säger Jonas Ålebring. Om det godkänns kan marstacimab både förhindra blödningar och minska behandlingsbördan som många människor som lever med hemofili A eller B ställs inför idag.

Analyser av alla data från fas 3-studien pågår och resultaten kommer att presenteras vid en kommande vetenskaplig konferens. Pfizer kommer att diskutera dessa data med regulatoriska myndigheter, med målet att inleda regulatoriska ansökningar under de kommande månaderna.

Om Marstacimab (PF-06741086)

Marstacimab (PF-06741086) är en human monoklonal immunoglobulin G-isotyp, subklass 1 (IgG1) som riktar sig mot Kunitz 2-domänen av TFPI, ett naturligt antikoagulationsprotein som förhindrar bildandet av blodproppar. Marstacimab utvecklas som en profylaktisk behandling för att förhindra eller minska frekvensen av blödningsepisoder hos individer med svår hemofili A eller måttligt svår till svår hemofili B med eller utan hämmare.

I september 2019 beviljade amerikanska Food and Drug Administration (FDA) Fast Track-status till marstacimab för rutinprofylax för att förhindra eller minska frekvensen av blödningsepisoder vid hemofili A -eller hemofili B med antikroppar.

Om hemofili

Hemofili eller blödarsjuka är en sällsynt genetisk blodsjukdom som resulterar i brist på ett protein som krävs för normal blodkoagulering – koagulationsfaktor VIII i hemofili A och koagulationsfaktor IX i hemofili B. Svårighetsgraden av hemofili hos en person avgörs av mängden av faktorn i blodet. Ju lägre mängd av faktorn, desto mer sannolikt att blödningar uppstår som kan leda till allvarliga hälsoproblem.

Hemofili A förekommer hos cirka en av 5 000 – 10 000 män som föds i världen och hemofili B hos en av 25 000 födda män. För personer som lever med hemofili finns en ökad risk för spontan blödning, liksom för blödning efter skador eller operationer. Det är en livslång sjukdom som kräver ständig övervakning och behandling.