Pfizer Sverige

Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) har beslutat att utöka subventionen av Xeljanz (tofacitinib) till att även omfatta indikationerna psoriasisartrit och ulcerös kolit¹. Beslutet innebär att även dessa patientgrupper nu får tillgång till ett nytt behandlingsalternativ i tablettform. Beslutet gäller från och med den 26 oktober. Xeljanz har ingått i högkostnadsskyddet för indikationen reumatoid artrit sedan april 2017.

Xeljanz (tofacitinib) är den första och enda januskinas- (JAK) hämmare som godkänts för tre indikationer hos vuxna: måttlig till svår aktiv reumatoid artrit (mars 2017), aktiv psoriasisartrit (juni 2018) och måttlig till svår aktiv ulcerös kolit (juli 2018).

TLVs beslut innebär nu att Xeljanz ingår i högkostnadsskyddet för alla tre indikationer.

I subventionsbeslutet skriver TLV att kostnaderna för behandling med Xeljanz vid ulcerös kolit understiger kostnaden för jämförelsealternativen. TLV bedömer också att kostnaden för nyttan med behandling för psoriasisartrit är rimlig.

Om psoriasisartrit
Psoriasisartrit är en kronisk, autoimmun inflammationssjukdom som kan ha manifestationer i både stora och små leder, inklusive rygg, senor, ligament och hud.² PsA kan ge en rad olika symtom som ledsmärta och stelhet, svullna tår och/eller fingrar och begränsad rörlighet. ^2,3,4

Om ulcerös kolit
Ulcerös kolit är en kronisk och ofta handikappande inflammatorisk tarmsjukdom som drabbar cirka 2,1 miljoner människor i Europa.^5,6,7 Symtomen på ulcerös kolit kan omfatta kronisk diarré med blod och slem, magsmärtor och kramper samt viktminskning.^8,9 Ulcerös kolit kan ha stora effekter på arbete, familj och sociala aktiviteter.⁹

Om Xeljanz
Xeljanz innehåller den aktiva substansen tofacitinib som är en JAK-hämmare. Hämning av JAK leder till minskad inflammation.

Xeljanz (tofacitinib) är den första och enda JAK-hämmare som godkänts för tre indikationer hos vuxna: måttlig till svår aktiv reumatoid artrit, aktiv psoriasisartrit och måttlig till svår aktiv ulcerös kolit.

Rekommenderad dos för reumatoid och psoriasisartrit är 5 mg två gånger dagligen medan den rekommenderade dosen för ulcerös kolit är 10 mg två gånger dagligen i 8 veckor, följt av 5 mg två gånger dagligen.

Fullständig förskrivningsinformation för Xeljanz finns på www.fass.se

Referenser

(1) https://www.tlv.se/download/18.13634819166e2df86249985/1541428546774/bes181025_xeljanz.pdf

(2) Strauss, EJ. Orthopedic Manifestations and Management of Psoriatic Arthritis. American Journal of Orthopedics. 2008;37(3):138-47.

(3) National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS) National Institutes of Health. Psoriatic Arthritis Overview. https://www.niams.nih.gov/health-topics/psoriatic-arthritis.Accessed October 29, 2018.

(4) Arthritis Foundation. Psoriatic Arthritis Symptoms. http://www.arthritis.org/about-arthritis/types/psoriatic-arthritis/symptoms.php. Accessed October 29, 2018.

(5) Crohn’s and Colitis Foundation. What is Ulcerative Colitis. Available at:

http://www.crohnscolitisfoundation.org/what-are-crohns-and-colitis/what-is-ulcerative-colitis. Accessed October 29, 2018.

(6) Burisch J, et al. The burden of inflammatory bowel disease in Europe. Journal of Crohn's and Colitis. 2013;7(4):322-337.

(7) NHS Choices. Ulcerative colitis: Living with. Available at: https://www.nhs.uk/conditions/ulcerative-colitis/living-with/. Accessed October 29, 2018.

(8) Hanauer SB. Inflammatory bowel disease. N Engl J Med. 1996;334(13):841-8.

(9) Irvine EJ. Quality of Life of Patients with Ulcerative Colitis: Past, Present, and Future. Inflammatory Bowel Diseases. 2008;14(4):554-563.

Pfizer har vid onkologikongressen ESMO presenterat överlevnadsdata (OS) från studien PALOMA-3, som utvärderade IBRANCE (palbociklib) i kombination med fulvestrant jämfört med placebo plus fulvestrant hos kvinnor med hormonreceptor-positiv (HR +), human epidermal tillväxtfaktorreceptor 2-negativ (HER2-) metastatisk bröstcancer där sjukdomen tillvuxit under eller efter tidigare endokrin (antihormonell) behandling. I studien såg man en numerisk förbättring av totalöverlevnaden med nästan sju månader för IBRANCE plus fulvestrant jämfört med placebo plus fulvestrant, även om denna skillnad inte nådde det förutbestämda tröskelvärdet för statistisk signifikans (median-OS: 34,9 månader [95% CI: 28,8, 40,0] jämfört med 28,0 månader [95% CI: 23,6, 34,6]; HR = 0,81 [95% CI: 0,64, 1,03], 1-sidigt p = 0,0429). Dessa data publicerades samtidigt i New England Journal of Medicine.

Skillnaden i medianöverlevnad som visades i denna analys (6,9 månader) överensstämmer med den förbättring som tidigare påvisats för det primära effektmåttet medianprogressionsfri överlevnad (mPFS). I den uppdaterade PFS-analysen för denna studie (icke-förutbestämd) uppvisade kombinationen av IBRANCE plus fulvestrant en statistiskt signifikant och kliniskt meningsfull förbättring i mPFS om 6,6 månader jämfört med placebo plus fulvestrant (11,2 mot 4,6 månader, HR = 0,50 [95% CI: 0,40-0,62], p <0,000001). Överlevnadsdata är ett sekundärt effektmått i studien PALOMA-3, och studiedesignen var inte optimerad för att påvisa en signifikant skillnad i totalöverlevnad (OS).

- Det är anmärkningsvärt att vinsten i progressionsfri överlevnad som vi tidigare sett i PALOMA-3 kunde överföras till en liknande skillnad på nästan sju månader i totalöverlevnad, vilket är ett kliniskt meningsfullt resultat. Detta är särskilt viktigt med tanke på utmaningarna att påvisa överlevnadsskillnader i läkemedelstudier vid denna sjukdom, där behandlingen efter progression ofta är väsentligt längre än tiden i studien, säger Massimo Cristofanilli, MD, biträdande direktör för translationell forskning vid Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Centrum, Northwestern University, samt senior prövare i studien PALOMA-3. Den överlevnad som visats här, i kombination med den tidigare visade progressionsfria överlevnaden, är positiv för patienterna.

Vid tiden för denna analys var uppföljningen 44,8 månader och cirka 60% (n=310) av händelserna hade inträffat hos de 521 patienter som deltog i studien. Patienter i båda behandlingsarmarna erhöll upp till 10 linjers behandling (intervall 1-10) efter progression på studieläkemedel.

Trenden mot positiv OS-data för patienter i behandlingsarmen IBRANCE plus fulvestrant observerades i de flesta undergrupperna, med hasardkvoter (HR) som överensstämde med resultatet för den totala patientgruppen. Dessutom var skillnaden i OS för den totala patientgruppen associerad med förlängd tid från randomisering till första behandlingen med kemoterapi efter progression, ett explorativt effektmått (HR = 0,58 [95% CI: 0,47, 0,73], 1-sidigt p < 0,000001). Mediantid till kemoterapi var 17,6 månader (95% CI: 15,2, 19,7) för patienter som fick IBRANCE plus fulvestrant, dubbelt så lång tid jämfört med det som observerades hos patienter som fick placebo plus fulvestrant (8,8 månader [95% CI: 7,3, 12,7]).

- Att fördröja behovet av kemoterapi är ett viktigt mål i behandlingen av kvinnor med denna sjukdom. Dessa nya data från PALOMA-3 visar att tillägg av IBRANCE till fulvestrant leder till en förbättring inom detta viktiga område, säger Nicholas Turner, MD, PhD, professor i molekylär onkologi vid Cancer Research Institute i London och överläkare i medicinsk onkologi vid Royal Marsden NHS Foundation Trust, samt huvudprövare i PALOMA-3. Skillnaden i överlevnad och förlängd tid till kemoterapibehandling vilket påvisats i PALOMA-3 stöder vidare bedömningen av IBRANCE i kombination med endokrin terapi som en standardbehandling för patienter med HR+, HER2- metastatisk bröstcancer.

- IBRANCE har i och med de data som visats i PALOMA-3 samt inom det övergripande PALOMA-programmet förändrat behandlingsmönstret för patienter med denna sjukdom, säger Thomas Wahlgren, nordisk medicinsk direktör för Pfizer Onkologi. Vi är stolta över den data som stöder användningen av IBRANCE i denna patientgrupp, och den skillnad detta läkemedel fortsätter att göra för patienterna.

De vanligaste biverkningarna i PALOMA-3 inkluderade neutropeni, leukopeni, infektioner, trötthet och illamående. Inga nya säkerhetssignaler observerades i den längre uppföljningen i den finala OS-analysen.

Om IBRANCE
IBRANCE är det första läkemedlet i klassen CDK 4/6-hämmare. CDK står för cyklinberoende kinaser. Det verksamma ämnet heter palbociklib. Vid många cancertyper är CDK 4/6 överaktiverade vilket leder till en okontrollerad celltillväxt. Genom en innovativ verkningsmekanism verkar IBRANCE för att återställa kontrollen av cellcykeln och blockera tillväxten av tumörceller, vilket fördröjer sjukdomsutvecklingen. IBRANCE tas som kapsel.

Om spridd bröstcancer
Bröstcancer är den vanligaste invasiva cancerformen hos kvinnor i Europa. Kvinnor med HR+/HER2- spridd bröstcancer utgör drygt 60 procent av alla fall av spridd bröstcancer.

I Sverige drabbas cirka 8 400 kvinnor om året av bröstcancer. 1 500 kvinnor insjuknar årligen i spridd bröstcancer och cirka 5 500 kvinnor lever med diagnosen spridd bröstcancer. Upp till 30 procent av de kvinnor som diagnosticeras med och behandlas för tidig bröstcancer kommer att utveckla spridd bröstcancer, d.v.s. cancer som sprids utanför bröstet till andra delar av kroppen. Det finns ingen bot för spridd bröstcancer och patienterna har ett stort behov av nya behandlingsalternativ som kan fördröja utvecklingen av sjukdomen, hantera symtom och hjälpa dem att behålla en god livskvalitet så länge som möjligt.

Referenser

Turner NC, Slamon DJ, Ro J, et al. Overall Survival with Palbociclib and Fulvestrant in Advanced Breast Cancer. NEJM Oct 2018, E-pub ahead of print, https://www.nejm.org/doi/pdf/10.1056/NEJMoa1810527

Turner NC, André F, Cristofanilli M, et al. Treatment postprogression in women with endocrine-resistant HR+/HER2- advanced breast cancer who received palbociclib plus fulvestrant in PALOMA-3. In: Proceedings of the 2016 San Antonio Breast Cancer Symposium; Dec 6-10, 2016; San Antonio, TX. Abstract P4-22-06.

IBRANCE® (palbociclib) Produktresumé, www.fass.se .

Weinberg RA. pRb and Control of the Cell Cycle Clock. In: Weinberg RA, ed. The Biology of Cancer. 2nd ed. New York, NY: Garland Science; 2014:275-329Sotillo E, Grana X. Escape from Cellular Quiescence. In: Enders GH, ed. Cell Cycle Deregulation in Cancer. New York, NY: Humana Press; 2010:3-22.

BRO Rapport Spridd Bröstcancer 2016

• Den första positiva fas 3-studien av immunterapi i kombination med en tyrosinkinashämmare (TKI) vid cancer
• Signifikanta resultat både i PD-L1-positiv och i hela studiepopulationen oavsett uttryck av PD-L1
• Studien fortsätter för det andra primära effektmåttet (total överlevnad) och detaljerade resultat kommer att presenteras vid en kommande medicinsk kongress

Merck och Pfizer rapporterar positiva preliminära resultat från den pivotala fas 3-studien JAVELIN Renal 101, där BAVENCIO® (avelumab) i kombination med INLYTA® (axitinib) utvärderats i jämförelse med SUTENT® (sunitinib) som initial behandling för patienter med avancerad njurcancer (renal cell carcinoma, RCC). Som en del av en planerad interimsanalys bekräftade en oberoende Data Monitoring Committee att studien visade en statistiskt signifikant förbättring av progressionsfri överlevnad (progression-free survival, PFS) för patienter som behandlades med kombinationen. Det gällde för både de patienter vars tumörer hadeprogrammerad celldöd-ligand 1 (Programmed Death Ligand 1, PD-L1)-uttryck högre än 1 % (PD-L1-positiv), liksom i hela studiepopulationen oavsett uttryck av PD-L1. Enligt den statistiska analysplanen skulle, om PFS var statistiskt signifikant i subgruppen med PD-L1-positivitet, PFS i den totala populationen analyseras för statistisk signifikans. JAVELIN Renal 101 kommer att fortsätta som planerat fram till slutlig analys av det andra primära effektmåttet total överlevnad (overall survival, OS). Inga nya säkerhetssignaler observerades och biverkningarna med BAVENCIO, INLYTA och SUTENT i denna prövning överenstämde med de kända säkerhetsprofilerna för alla tre läkemedlen.

- JAVELIN Renal 101 är den första positiva fas 3-studien som kombinerar en immunmodulerande antikropp, så kallad checkpoint-hämmare, med en tyrosinkinashämmare, vilket stödjer potentialen hos BAVENCIO och INLYTA som ett nytt behandlingsalternativ för patienter med avancerad RCC, säger Thomas Wahlgren, Nordisk medicinsk direktör onkologi på Pfizer. Dessa positiva resultat stärker ytterligare Pfizers långa tradition av att förbättra behandlingsmöjligheterna för personer med RCC.

I december 2017 beviljade amerikanska Food and Drug Administration (FDA) BAVENCIO i kombination med INLYTA status som ”breakthrough therapy” för behandlingsnaiva patienter med avancerad RCC. Befintliga behandlingar till trots är utsikterna för patienter med avancerad RCC dåliga.¹ Cirka 20 till 30 procent av dessa patienter diagnosticeras först i det metastatiska stadiet.² Överlevnadsgraden efter fem år för patienter med metastatisk RCC är cirka 12 procent.¹

JAVELIN Renal 101 är en global, randomiserad (1:1) Fas 3-multicenterstudie som undersöker effekt och säkerhet hos BAVENCIO i kombination med INLYTA som ett första linjens behandlingsalternativ i jämförelse med SUTENT monoterapi, med 886 patienter med avancerad RCC från alla riskgrupper. De primära målen är att visa att BAVENCIO i kombination med INLYTA är överlägset SUTENT monoterapi i fråga om att förlänga PFS eller OS för patienter med PD-L1-positiv tumörer. BAVENCIO gavs intravenöst 10 mg/kg varannan vecka i kombination med INLYTA 5 mg oralt två gånger om dagen. SUTENT gavs 50 mg oralt en gång om dagen i 4 på varandra följande veckor, följt av ett uppehåll under 2 veckor.

Om det kliniska utvecklingsprogrammet JAVELIN
Det kliniska utvecklingsprogrammet för BAVENCIO, kallat JAVELIN, består av mer än 30 kliniska studier, varav åtta fas 3-prövningar och mer än 8 600 patienter med över 15 olika tumörtyper. Förutom RCC även bröstcancer, cancer i magsäck och matstrupe, huvud och hals, Hodgkins lymfom, melanom, mesoteliom, Merkelcellskarcinom, icke-småcellig lungcancer, äggstocks- och urotelial cancer.

Om BAVENCIO (avelumab)
Avelumab är en human antikropp mot proteinet PD-L1 (ligand 1 för programmerad celldöd - Programmed Death Ligand-1). I prekliniska modeller har BAVENCIO visats engagera både det adaptiva och det medfödda immunförsvaret. Genom att blockera interaktionen mellan PD-L1 och PD-1 receptorerna har BAVENCIO visats frigöra suppression av den T-cellmedierade antitumörresponsen i prekliniska modeller.^3-5 BAVENCIO har också visats inducera NK cell-medierad direkt tumörcellslys via antikroppsberoende cellmedierad cytotoxicitet (ADCC) in vitro.^5-7 I november 2014 offentliggjorde Merck och Pfizer en strategisk allians för att gemensamt utveckla och kommersialisera BAVENCIO.

Godkända indikationer
BAVENCIO är godkänd i Europeiska Unionen som monoterapi för behandling av vuxna patienter med metastatiskt Merkelcellskarcinom (mMCC). I Sverige har BAVENCIO en rekommendation av NT-rådet för användning i den indikationen sedan mars 2018.

Referenser

1. National Cancer Institute: SEER Stat Fact Sheets: Kidney and renal pelvis. Available from: http://seer.cancer.gov/statfacts/html/kidrp.html. Accessed July 2018.
2. Ljungberg B, Campbell S and Cho H. The Epidemiology of Renal Cell Carcinoma. Eur Urol. 2011;60:615-621.
3. Dolan DE, Gupta S. PD-1 pathway inhibitors: changing the landscape of cancer immunotherapy. Cancer Control. 2014;21(3):231-237.
4. Dahan R, Sega E, Engelhardt J, Selby M, Korman AJ, Ravetch JV. FcγRs modulate the anti-tumor activity of antibodies targeting the PD-1/PD-L1 axis. Cancer Cell. 2015;28(3):285-295.
5. Boyerinas B, Jochems C, Fantini M, et al. Antibody-dependent cellular cytotoxicity activity of a novel anti-PD-L1 antibody avelumab (MSB0010718C) on human tumor cells. Cancer Immunol Res. 2015;3(10):1148-1157.
6. Kohrt HE, Houot R, Marabelle A, et al. Combination strategies to enhance antitumor ADCC. Immunotherapy. 2012;4(5):511-527.
7. Hamilton G, Rath B. Avelumab: combining immune checkpoint inhibition and antibody-dependent cytotoxicity. Expert Opin Biol Ther. 2017;17(4):515-523.

EU-kommissionen har godkänt Rapamune (sirolimus) för behandling av personer med sporadisk lymfangioleiomyomatos (sLAM) med måttlig lungsjukdom eller sviktande lungfunktion.¹ Sirolimus är den första godkända behandlingen som bidrar till att stabilisera lungfunktionen hos patienter med sLAM i Europa.

LAM är en sällsynt, progressiv lungsjukdom som vanligtvis drabbar kvinnor i fertil ålder och som kan resultera i onormal tillväxt av glatt muskulatur i lungan. På sikt kan denna celltillväxt orsaka hinder i luftvägarna och begränsa syretillförseln till kroppen. Prevalensen rapporteras vara fem fall per en miljon människor. Detta antyder att det finns cirka 1600 patienter i Europa som har diagnosticerats med denna ovanliga sjukdom, som kan resultera i total förlust av lungfunktion.²

Godkännandet av sirolimus för behandling av sporadisk LAM baseras på resultaten från studien MILES (Multicenter Internationall Lymphangioleiomyomatosis Efficacy of Sirolimus).³ Denna studie omfattade 89 LAM-patienter med måttlig lungdysfunktion, majoriteten av dessa hade sporadisk LAM. Patienter som behandlades med sirolimus under ett år uppnådde en stabilisering av lungfunktionen (mätt som Forcerad Exspiratorisk Volym efter en sekund; FEV1) jämfört med placebo. Biverkningarna som observerades i denna prövning överensstämde med den kända säkerhetsprofilen för njurtransplanterade patienter som får sirolimus.

Rapamune (sirolimus ) är ett immunsuppressivt medel som även är godkänt i Europa som profylax för organavstötning hos vuxna njurtransplanterade patienter med låg till måttlig immunologisk risk.⁴

Referenser

1. European Commission, available at http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Procedural_steps_taken_and_scientific_information_after_authorisation/human/000273/WC500046608.pdf Last accessed August 2018
2. Wirtz H; Lymphangioleiomyomatosis.ZentralblChir138(Suppl 1):59–74
3. McCormack FX et al.; Efficacy and safety of sirolimus in lymphangioleiomyomatosis. NEngl JMed364(17):1595–1606
4. [German] Information for health professionals on Rapamune, February 2017

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har beviljat Pfizers 20-valenta pneumokockvaccin så kallad ”Breakthrough Therapy Designation” för förebyggande av invasiv sjukdom och lunginflammation orsakad av de Streptococcus pneumoniae serotyper som ingår i vaccinet hos vuxna 18 år och äldre. ”Breakthrough Therapy Designation” innebär att FDA påskyndar utvecklingen och översynen av läkemedel och vacciner inom områden där det finns ett stort medicinskt behov av bättre behandlingsmöjligheter.

Beslutet baseras på resultaten från en randomiserad, dubbelblind fas 2-studie som utvärderar säkerhet och immunogenicitet hos Pfizers 20-valenta konjugerade pneumokockvaccinkandidat (20vPnC) PF-06482077 hos vuxna i åldern 60 till 64 år. Pfizer avser att presentera och publicera resultaten av studien vid ett framtida datum. Pfizer räknar med att påbörja fas 3-studier om några månader.

- Vi ser fram emot att fortsätta dialogen med FDA så att vi kan påskynda utvecklingsprogrammet för den här indikationen för Pfizers nästa generations pneumokockvaccinkandidat, säger Kathrin U. Jansen, ansvarig för Pfizers globala forskning och utveckling inom vaccinområdet. Det finns fortfarande ett stort globalt behov att skydda mot invasiv pneumokocksjukdom och lunginflammation orsakad av ytterligare serotyper. Med den här vaccinkandidaten fortsätter vi att bygga vidare på vår kompetens inom konjugerade pneumokockvacciner.

Breakthrough Therapy Designation och Fast Track
”Breakthrough Therapy” status ges av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för att påskynda utvecklingen och översynen av ett potentiellt nytt läkemedel eller vaccin avsett för att behandla eller förebygga allvarlig sjukdom och där preliminära data tyder på att läkemedlet eller vaccinet kan ge avsevärd förbättring på kliniskt relevanta endpoints jämfört med tillgänglig behandling.

I oktober 2017 beviljade FDA Fast Track för 20vPnC för användning hos vuxna 18 år och äldre. Fast Track är en process utformad för att underlätta utvecklingen och påskynda granskningen av nya läkemedel och vacciner för behandling av allvarliga tillstånd där det finns ett stort medicinskt behov. När läkemedel beviljas Fast Track uppmuntras tidig och frekvent kommunikation mellan FDA och läkemedelsföretaget under hela utvecklings- och granskningsprocessen. Produkter som beviljats Fast Track kan snabbgodkännas genom prioriterad granskning om relevanta kriterier är uppfyllda.

Referenser:

U.S. Food and Drug Administration. https://www.fda.gov/ForPatients/Approvals/Fast/default.htm
U.S. Food and Drug Administration. Breakthrough Therapy https://www.fda.gov/forpatients/approvals/fast/ucm405397.htm
U.S. Food and Drug Administration. Fast Track https://www.fda.gov/ForPatients/Approvals/Fast/ucm405399.htm

En ny studie visar att läkemedlet tafamidis kan minska dödligheten med 30 procent hos människor med hjärtmuskelsjukdom orsakad av transtyretinamyloidos. Studien har publicerats i New England Journal of Medicine.

 – Det här är ett lovande resultat som tar oss ett steg närmare möjligheten att behandla denna livshotande sjukdom, säger Christian Gerdesköld, läkare och medicinsk rådgivare på Pfizer.

En internationell grupp av forskare har studerat läkemedlet tafamidis på 441 patienter med inlagring av proteinet transtyretin i hjärtmuskeln. De nya resultaten visar att dödligheten efter 2,5 år var 30 procent lägre bland de patienter som fick tafamidis jämfört med placebogruppen Forskarna såg också ett minskat antal hjärt-kärlrelaterade sjukhusinläggningar hos den behandlade gruppen samt förbättringar i rörelseförmåga och livskvalitet.

Hjärtmuskelsjukdom orsakad av transtyretinamyloidos kan antingen vara ärftlig eller uppstå spontant. I Sverige kallas den ärftliga formen av transtyretinamyloidos ofta för ”Skelleftesjukan” då flertalet fall diagnostiserats i Västerbotten. Den spontana formen drabbar främst hjärtat och är tydligt åldersrelaterad. Obduktioner har visat att omkring 25 procent av alla 80-åringar har inlagringar av amyloidos i hjärtmuskeln (1).

– Sjukdomen är sannolikt underdiagnostiserad och betydligt vanligare än vad man tidigare trott. Den aktuella studien kan bidra till ökad kunskap om sjukdomen, säger Christian Gerdesköld.

Studien är publicerad i New England Journal of Medicine (2) och har finansierats av Pfizer. I dagsläget är tafamidis i utvecklingsfas och är ännu inte godkänd för den studerade indikationen.

Kardiomyopati orsakad av transtyretinamyloidos
Kardiomyopati betyder sjukdom i hjärtmuskeln. Vid kardiomyopati orsakad av transtyretinamyloidos beror sjukdomen på att felveckade proteiner ansamlas i hjärtat.

Vid transtyretinamyloidos ändrar proteinet transtyretin struktur och får större benägenhet att lagras in i vävnader. Transtyretinamyloidos kan påverka flera av kroppens vävnader. Vid kardiomyopati orsakad av transtyretinamyloidos är det hjärtmuskeln som skadas.

Den ärftliga formen drabbar cirka en av 100 000 personer, men sjukdomen är vanligare än så i norra Sverige (3). Den spontana formen, så kallad ”wild-type”, är tydligt åldersrelaterad Obduktionsmaterial visar att omkring 25 procent av alla 80-åringar har amyloidinlagringar i hjärtat (1).

Tafamidis (Vyndaqel) godkändes av Europakommissionen i november 2011. Vyndaqel är godkänt för behandling av familjär transtyretinamyloidos (TTR-FAP) hos vuxna med symtomgivande polyneuropati i stadium 1, för att fördröja perifer neurologisk förändring. Vyndaqel stabiliserar transtyretin och förhindrar därmed att amyloid bildas och påverkar neurologisk funktion. Läs mer om Vyndaqel på www.fass.se

Referenser
(1) Maurer MS, Elliott P, Comenzo R, Semigran M, Rapezzi C. 2017. Addressing Common Questions Encountered in the Diagnosis and Management of Cardiac Amyloidosis. Circulation. 4 april 2017;135(14):1357-1377
(2) Maurer MS, et al. 2018. Tafamidis Treatment for Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. New England Journal of Medicine. 27 augusti 2018. DOI: 10.1056/NEJMoa1805689. [Epub] PubMed PMID: 30145929https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=(2)+Maurer+MS%2C+et+al.+2018.+Tafamidis+Treatment+for+Patients+with+Transthyretin+Amyloid+Cardiomyopathy.+New+England+Journal+of+Medicine.(3) Pilebro, B. 2017. Hjärtamyloidos (amyloid kardiomyopati). Internetmedicin.se https://www.internetmedicin.se/page.aspx?id=6042

Patientnavigator.se är en internetportal som stödjer patienter med spridd bröstcancer hela vägen från diagnos och behandling till frågor om rehabilitering och arbetsliv. På webbplatsen kan patienter hitta svar på många av sina frågor, hitta nya nätverk, och ta del av information som kan hjälpa dem att fatta viktiga beslut och hantera sin sjukdom.

Att diagnosticeras med en allvarlig sjukdom som spridd bröstcancer är ofta en känslomässig tid som kan leda till många rädslor och väcka en mängd frågor. För att stötta och vägleda patienter med spridd har Pfizer, i samarbete med patienter och en medicinsk expertgrupp tagit fram patientnavigator.se, en objektiv, faktabaserad och lättförståelig webbplats där man bland annat kan:

• Få svar på 160 frågor inom olika områden; från diagnos och behandling till arbetsliv och sociala frågor. Här finns också information om bland annat stöd, rehabilitering och hjälp för anhöriga för att man vid sidan av sjukdomen ska kunna leva ett så normalt liv som möjligt.
• Få information om olika forum och nätverk, patientföreningar, självhjälpsgrupper och rådgivningstjänster som finns tillgängliga för patienter med spridd bröstcancer. Här listar vi också seminarier och andra aktiviteter som anordnas av Bröstcancerförbundet och dess lokalföreningar samt andra aktuella möten, konferenser och evenemang.
• Skapa sin egen vårdväg för att få en översikt läkarbesök och viktiga områden under sin behandling.

- Vi hoppas att patientnavigator.se kan erbjuda viktig hjälp för kvinnor som lever med spridd bröstcancer, en allvarlig, ofta obotlig sjukdom, där behovet av stöd och vägledning är stort samt hjälpa dem att vid sidan av sjukdomen leva ett så normalt liv som möjligt, säger Elisabet Lidbrink, Överläkare på Bröst/Sarkommottagningen, Radiumhemmet, Karolinska Universitetssjukhuset, som varit med och granskat innehållet på webbplatsen.

Om Patientnavigator.se
Webbplatsen är framtagen i samarbete med och granskad av patientexperter för att säkerställa att sajten täcker frågor som är relevanta för patienten. Innehållet är också granskat av medicinska experter för att säkerställa att innehållet återspeglar aktuella vetenskapliga kunskaper. Mer information här: https://www.patientnavigator.se/spridd-brostcancer/experter

Om spridd bröstcancer
Spridd bröstcancer, som också kallas framskriden bröstcancer i stadium IV, innebär att cancern har spridit sig till andra organ. Målet med behandlingen är att förlänga livet, bromsa sjukdomens utveckling och hjälpa varje enskild individ att få bästa möjliga livskvalitet.

Besök Patientnavigator här: https://www.patientnavigator.se/