Hemlibra med utökad tillgänglighet för personer med svår hemofili A (blödarsjuka)

Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) har beslutat att Hemlibra (emicizumab) från och med 1 juni 2022 ska inkluderas i högkostnadsskyddet för personer med hemofili (A) enligt godkänd indikation utan begränsning.

- TLVs beslut innebär att läkemedlet nu är tillgängligt även för svenska personer med Hemofili A utan hämmande antikroppar, vilket fallet varit en längre tid i andra delar av Europa och i USA . Det är ett nytt välfungerande behandlingsalternativ som under ett antal år visat sig ge ett bra skydd mot blödningar och läkemedlet blir ett värdefullt tillskott i hemofilivården, säger Jan Astermark överläkare och professor inom hematologi och koagulation på Skånes universitetssjukhus och vid Lunds universitet.

Hemlibra är indicerat som förebyggande behandling av blödningsepisoder hos patienter med:

- hemofili A (medfödd faktor VIII brist) med inhiberande antikroppar mot faktor VIII.

- svår hemofili A (medfödd faktor VIII brist, FVIII < 1%) utan inhiberande antikroppar mot faktor VIII.

Hemlibra kan användas hos alla åldersgrupper och är ett förebyggande subkutant behandlingsalternativ som administreras med en nål direkt under huden och underhållsdoseras med upp till 4 veckors behandlingsintervall. 

- Det är mycket glädjande att TLV nu har beslutat att inkludera Hemlibra i högkostnadsskyddet för samtliga patienter med svår hemofili A enligt godkänd indikation, säger Lars Franksson medicinsk direktör på Roche.

Behandlingen godkändes av EU-kommission redan i mars 2019 och beslutet från TLV innebär att behandlingen nu är både regulatoriskt och hälsoekonomiskt utvärderat och ingår i högkostnadsskyddet .

Läs hela TLV:s subventionsbeslut här

Om Hemlibra

Hemlibra (emicizumab) är en monoklonal bispecifik antikropp som efterliknar funktionen hos den saknade koagulationsfaktorn (faktor VIII) i blodet. Läkemedlet är det första i klassen målinriktade antikroppsläkemedel, sk substitutionsläkemedel. Vilket kan ges med en subkutan injektion med en tunn nål direkt under huden (exempelvis i buk eller lår), en gång per vecka , en gång varannan vecka eller en gång var fjärde vecka. Behandlingen används som förebyggande behandling (profylax) för att förhindra och minska frekvensen av blödningsepisoder hos personer med hemofili A . Dagens förebyggande behandling vid svår hemofili A är så kallade faktor VIII-koncentrat och som ges i form av intravenösa injektioner vanligtvis flera gånger i veckan. För mer information läs Hemlibras produktresumé på www.fass.se.

Om hemofili A

Hemofili A är en ärftlig, allvarlig sjukdom där en persons blod inte koagulerar normalt. Sjukdomen kallas även blödarsjuka, och är den vanligaste och mest kända formen av hemofili. Den svåra och medelsvåra formen av sjukdomen ses nästan bara hos pojkar och män. Totalt finns hemofili hos cirka 7 av 100 000 personer. Hos personer med hemofili A finns en ärftlig brist på eller total avsaknad av faktor VIII. När en blödning uppstår hos en frisk person startas en process för att stoppa blödningen och där proteiner, som kallas faktorer VIII samt faktor IXa och faktor X, spelar en avgörande roll för att blodets ska kunna koagulera.

I Sverige lever cirka 750 pojkar och män med hemofili A. Sjukdomen delas in i mild, medelsvår eller svår. Cirka 50 procent har den medelsvåra eller svårare formen av sjukdomen och här uppstår spontana blödningar ofta om ingen behandling ges, speciellt i leder och muskler. Dessa blödningar är mycket smärtsamma och kan innebära en betydande hälsorisk eftersom de ofta förutom smärtan de orsakar kan leda till kronisk inflammation, svullnad, försämrad rörlighet och permanenta ledskador. Sverige har länge varit ett av de länder som är ledande när det gäller tidig förebyggande (profylaktisk) behandling av personer med hemofili A.