Nobelprisbelönade CRISPR/Cas9-tekniken av stor betydelse för behandling av blindhet

Gensaxen CRISPR/Cas9 har haft stor relevans för att forskare vid S:t Eriks Ögonsjukhus och Karolinska Institutet ska kunna förfina framställningen av näthinneceller från embryonala stamceller för behandling av blindhet hos äldre. I går beslutade Kungl. Vetenskapsakademien att dela ut Nobelpriset i kemi 2020 till Emmanuelle Charpentier och Jennifer A. Doudna för upptäckten av CRISPR-tekniken.

Forskare vid S:t Eriks Ögonsjukhus och Karolinska Institutet har använt gensaxen CRISPR/Cas9-tekniken för att framgångsrikt kunna producera näthinneceller för behandling av åldersförändringar i gula fläcken (makuladegeneration), den vanligaste orsaken till blindhet hos äldre. CRISPR-tekniken har gjort det möjligt att skräddarsy så kallade hESC-RPE-celler så att de inte känns igen av immunsystemet, vilket förhindrar avstötning efter transplantation.

Anders Kvanta, överläkare vid S:t Eriks Ögonsjukhus och professor vid Karolinska Institutet, som tillsammans med forskaren Fredrik Lanner vid Karolinska Institutet står bakom forskningen, är mycket positiv till att CRISPR-tekniken nu belönas.

– Först och främst innebär tekniken ett fantastiskt genombrott för våra möjligheter att genetiskt skräddarsy celler för olika ändamål. Vår forskning fokuserar på att utveckla terapier mot ärftlig- och åldersblindhet där näthinnans celler dör. CRISPR-tekniken möjliggör framställning av näthinneceller som efter transplantation inte kan avstötas av immunsystemet något vi redan visat fungerar i djurmodeller. Det innebär i sin tur att patienterna som behandlas kan slippa immundämpande läkemedel, säger han.

Enligt Anders Kvanta kommer sannolikt CRISPR-tekniken i framtiden göra det möjligt att rätta till genetiska fel i näthinnans celler och på så sätt helt förebygga ärftlig blindhet.

Läs Fredrik Lanners med flera KI-forskares kommentarer om Nobelpriset
Läs mer om forskningen kring näthinneceller och makuladegeneration
Läs pressmeddelande från Kungl. Vetenskapsakademien om Nobelpriset 2020

Text: Helena Mayer

Denna text och bild får inte återpubliceras utanför Mynewsdesk utan att S:t Eriks Ögonsjukhus anges som källa.