Pressmeddelande -
Sanofis Teizeild rekommenderas för EU-godkännande av CHMP för patienter med Typ 1-diabetes i stadium 2
- Rekommendationen baseras på TN-10-studien, som visade att Teizeild kan fördröja övergången till Typ 1-diabetes i stadium 3 hos vuxna och barn med Typ 1-diabetes i stadium 2 jämfört med placebo.
- Om läkemedlet godkänns blir Teizeild den första sjukdomsmodifierande behandlingen i EU som är avsedd att fördröja debuten av Typ 1-diabetes i stadium 3 hos vuxna och barn från åtta års ålder med Typ 1-diabetes i stadium 2.
Europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommitté för humanläkemedel (CHMP) har utfärdat en positiv rekommendation för godkännande av Teizeild (teplizumab) för att fördröja övergången till Typ 1-diabetes i stadium 3 hos vuxna och barn från åtta års ålder med Typ 1-diabetes i stadium 2.
Den positiva rekommendationen baseras på resultat från den kliniska fas 2-studien TN-10, som visade att Teizeild signifikant bromsade utvecklingen av Typ 1-diabetes till stadium 3 jämfört med placebo. Medianfördröjningen till sjukdom i stadium 3 var cirka två år. Vid studiens slut var andelen patienter som fortfarande befann sig i stadium 2 dubbelt så hög i Teizeild-gruppen som i placebogruppen (57 % jämfört med 28 %). Säkerhetsprofilen var i linje med tidigare studier av Teizeild, där de vanligaste biverkningarna var blod- eller benmärgsrelaterade (övergående lymfopeni) samt hudrelaterade (utslag).
”Det positiva utlåtandet för stadium 2 av Typ 1-diabetes representerar ett viktigt steg mot att förändra det 100 år gamla behandlingsparadigmet för autoimmun Typ 1-diabetes,” säger Olivier Charmeil, Executive Vice President, General Medicines, Sanofi. ”Genom att rikta in sig på sjukdomen i ett tidigt skede kan Teizeild bidra till att bromsa den naturliga sjukdomsprogressionen och förlänga tiden då patienter kan leva utan behov av insulin.”
”Det finns ett stort medicinskt behov av behandlingar som kan bromsa sjukdomsprocessen vid typ 1-diabetes redan innan kliniska symtom uppstår. Detta är ett första, viktigt, steg i den riktningen! Möjligheten att fördröja sjukdomsdebuten med flera år kan ha stor betydelse, särskilt för barn och unga,” säger Helena Elding Larsson, forskargruppschef och professor i pediatrisk endokrinologi, Lunds universitet.
Teizeild (känt som Tzield utanför EU) är en CD3-riktad monoklonal antikropp. Teizeild är redan godkänt i USA, Storbritannien, Kina, Kanada, Israel, Saudiarabien, Förenade Arabemiraten och Kuwait för att fördröja övergången till Typ 1-diabetes i stadium 3 hos vuxna och barn från åtta års ålder med Typ 1-diabetes i stadium 2. Efter den positiva rekommendationen från CHMP och baserat på samtal med EMA kommer Sanofi i nuläget inte att gå vidare med sin ansökan för nyligen diagnostiserad typ 1-diabetes i stadium 3, och utvärderar nu nästa steg. Regulatoriska prövningar pågår i flera andra länder världen över.
Autoimmun Typ 1-diabetes
Typ 1-diabetes är en progressiv autoimmun sjukdom där kroppens egen immunreaktion gradvis förstör de insulinproducerande betacellerna, vilket leder till nedsatt förmåga att reglera blodsockret. Sjukdomsutvecklingen kan delas in i fyra stadier:
Stadium 1: Den autoimmuna attacken mot betacellerna har börjat, vilket kan upptäckas genom förekomsten av två eller fler autoantikroppar mot Typ 1-diabetes i blodet. Blodsockernivåerna är fortfarande normala (normoglykemi), och sjukdomen är ännu asymtomatisk.
Stadium 2 (även detta presymtomatiskt): Två eller fler autoantikroppar mot Typ 1-diabetes är fortfarande närvarande, men blodsockernivåerna är nu onormala (dysglykemi) på grund av fortsatt förlust av betaceller och försämrad funktion.
Stadium 3 (kliniskt stadium): En betydande andel av betacellerna har förstörts, blodsockret stiger till klinisk hyperglykemi (som definierar diabetes), och typiska symtom som ökad törst, frekvent urinering, oförklarlig viktnedgång, dimsyn och trötthet uppträder. Behandlingen i detta skede kräver daglig, livslång insulinbehandling.
Stadium 4: Långvarig autoimmun Typ 1-diabetes, ofta med tecken på kroniska komplikationer. Vid detta stadium finns mycket liten eller ingen kvarvarande betacellsfunktion (upp till 95 % av betacellsmassan kan vara förlorad). Typ 1-relaterade autoantikroppar kan ha försvunnit ur blodet, eftersom de flesta betaceller har förstörts.
Om TN-10
TN-10 (klinisk identifierare NCT01030861) var en avgörande fas 2-studie, randomiserad, placebokontrollerad och dubbelblind. Studien utvärderade Teizeilds förmåga att förebygga eller fördröja övergången till Typ 1-diabetes i stadium 3 hos personer med Typ 1-diabetes i stadium 2 (definierat som närvaro av minst två Typ 1-relaterade autoantikroppar och dysglykemi) som var släktingar till personer med autoimmun Typ 1-diabetes.
Totalt 76 deltagare i åldrarna 8–45 år inkluderades (Teizeild n = 44, placebo n = 32). Deltagarna randomiserades till att få en 14-dagars behandlingskur med antingen Teizeild eller placebo.
Det primära effektmåttet var tiden från randomisering till klinisk diagnos av autoimmun Typ 1-diabetes i stadium 3 (progression från stadium 2 till 3). Viktiga sekundära effektmått inkluderade säkerhet och tolerabilitet.
Sanofi kontaktuppgifter:
Kristian Mikkelsen, North Europe AT1D Medical Head
kristian.mikkelsen@sanofi.com
+46 76 142 21 70
Ämnen
Kategorier
Vi är ett globalt läkemedelsföretag som genom vår innovation strävar efter att uppnå vetenskapliga mirakel för att förbättra människors liv. Våra medarbetare i över 100 länder arbetar för att transformera läkemedelsbehandling och därmed göra det som tidigare var omöjligt möjligt. Vi skapar läkemedelsbehandlingar och vacciner som förbättrar och räddar miljontals liv världen över, med hållbarhet och socialt ansvarstagande i fokus.
