Dags att blicka västerut: Senaste nytt från FDA

Det finns många och goda skäl även för små bolag att tidigt närma sig FDA. Bara ett exempel är möjligheten att optimera sin patenttid genom att starta utveckling i USA i tid. Många kanske oroas av höga kostnader i USA, men det är värt att påpeka att man i utvecklingsfas inte betalar några avgifter till FDA, varken för ansökningar eller rådgivning.

Under senare år har FDA publicerat en mindre tsunami av godkännanden, nya riktlinjer och andra nyheter. Jobbar man med mer än en produkttyp behöver dessutom flera olika delar av FDA bevakas (Offices, Centers, Divisions). Och vill man ligga i framkant räcker det inte ens med att följa med i det flödet.

Jag bevakar själv till exempel legala/juridiska informationskanaler med stort intresse. Det är ett spännande gränsland inte minst för att ha en färsk förståelse för dispyter kring områden som data-exklusivitet och orphan drug-exklusivitet.

Några nyheter för dig som vill till USA 👇

Uppdaterad lagstiftning med tungvrickande förkortning; PDUFA VII

Slutet av 2022 var extra händelserikt för en regulatory-nörd. En av anledningarna stavas PDUFA VII, en tungvrickande förkortning som står för Prescription Drug User Fee Act. Det är en lagstiftning i USA som måste förnyas vart 5:e år, och det skedde senast i slutet av september 2022. Varje förnyelse kommer alltid med ett antal nyheter och olika initiativ som FDA ska införa och driva under de kommande 5 åren. PDUFA VII är inget undantag.

Ytterligare möjligheter till bra interaktioner med FDA

Några nyheter som ytterligare kan förbättra möjligheterna till bra interaktioner med FDA är:

• Införande av ”typ D-möten” – i de fall man har en eller max två problemställningar där man behöver råd och där ett begränsat antal FDA-experter behöver involveras.
• INTERACT, eller så kallade ’’pre-pre-IND möten’’. Dessa har funnits som en möjlighet hos CBER sedan 2018, men ska nu göras tillgängliga även för produkter reglerade av CDER (t.ex. småmolekyler).
• En tydligare process för eventuella uppföljnings-frågor, där FDA ska förväntas svara inom ett visst antal dagar. Särskilt värdefullt i de fall man har fått skriftliga svar, och inte haft möjlighet till diskussion i ett möte.

Blir gradvis möjligt att träffas fysiskt igen

Från och med den 13 februari 2023 har FDA även öppnat för möjligheten att ha fysiska möten igen. Inledningsvis begränsas det till vissa typer av möten (s.k. critical path) och i form av det man kallar hybridmöten. Det betyder att en del av deltagarna, både från myndighetens sida och företagets, inte ska närvara fysiskt utan delta digitalt. Alltså inte tillbaka till tiderna när både företagen och FDA hade långa listor med deltagare.

När deltagarna var många ledde det till att alla behövde klura ut hierarkin kring vilka som var de viktigaste talarna och därför fick ta plats vid bordet, och vilka som fick sitta på de bakre raderna. Detsamma kommer att gälla nu, med skillnaden att bak-radarna snarare får stanna hemma och inte stiga på planet till Washington. Helt rimligt och bra ur ett hållbarhetsperspektiv.

Sakområdesspecifika initiativ

Utöver detta så driver FDA sedan tidigare en lång rad specifika initiativ, s.k. piloter, på olika sakområden. Listan är lång och lite överväldigande men väl värd att ha koll på om man eventuellt har ett projekt som passar in i något av dessa initiativ. För att nämna ett enda exempel som tillkommer med PDUFA VII kan vi ta RDEA, Rare Disease Endpoint Advancement Pilot, avsedd att uppmuntra fortsatt innovationshöjd rörande sällsynta sjukdomar. Skulle man ta sig genom nålsögat till den piloten så ska man få stora möjligheter till guidning från FDA, utöver de vanliga mötesformerna.

Ambition att förbättra kommunikationen inom CMC

De som är experter på CMC-frågor kan glädja sig åt att FDA har specifika ambitioner att förbättra kommunikation och tydlighet på det området. Speciellt för produkter med någon form av ”accelerated development”, där man vill undvika att CMC-aspekter försenar viktiga produkter att nå fram till patienterna.

Ny lagstiftning: Food and Drug Omnibus Reform Act

Och har man väl lärt sig säga PDUFA, så kan man också prova med FDORA. Detta står för ”Food and Drug Omnibus Reform Act”, lagstiftning som antogs den 29 december förra året. Även denna sätter upp mål och riktlinjer för hur FDA ska jobba och prioritera och fångar upp några områden som inte kom med i PDUFA. Ett exempel är förtydliganden kring hur s.k. Accelerated Approvals ska hanteras.

FDA måste inte längre kräva säkerhetsstudier i djur

Slutligen något som gör gott i ett 3R*-hjärta. Alldeles i slutet av 2022 antogs en ny lag som gör att FDA inte längre måste kräva säkerhetsstudier i djur innan studier i människa inleds. Det kommer säkerligen dröja innan detta leder till några stora förändringar, men är ändå en viktig signal att man även rent legalt öppnar för andra metoder att säkerhetstesta läkemedel.

*En internationell förkortning för orden replace (ersätta), reduce (minska) och refine (förfina). Alla som arbetar med försöksdjur ska sträva efter att göra det enligt 3R-principerna

Åsa Holmgren

Principal Consultant, Strategic Regulatory Affairs.