EU-kommissionen godkänner oral suspension av Orfadin®

Swedish Orphan Biovitrum (Sobi) (STO:SOBI) meddelade idag att EU-kommissionen, från och med den 19 juni 2015, godkänt den nya beredningsformen Orfadin® (nitisinon) oral suspension för behandling av ärftlig tyrosinemi typ 1 (HT-1), en sällsynt genetisk sjukdom som drabbar barn. Sjukdomen är progressiv och kan leda till lever- och njursvikt och kan vara dödlig om den lämnas obehandlad.

”Den Europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, har lagt fram en önskan om mer barnvänliga beredningsformer och den nya beredningsformen, Orfadin oral suspension, visar på Sobis engagemang för de behov som barn som får diagnos tidigt i livet har,” säger Birgitte Volck, Cheif Medical Officer på Sobi. ”Orfadin oral suspension kommer att underlätta noggrann dosering för spädbarn och små barn och bidra till att förbättra livskvaliteten för patienter och deras vårdgivare.”

Orfadin oral suspension kommer att göras tillgänglig för patienter i Europa under andra halvåret 2015.

Innan det fanns någon farmakologisk behandling tillgänglig överlevde mindre än en tredjedel av barn som diagnosticerats med HT-1 före två månaders ålder sin andra födelsedag.[1] I dag har medicinsk behandling med Orfadin, i kombination med en noggrann diet och mer utvecklade screeningprogram för att upptäcka sjukdomen tidigare, ändrat förloppet för HT-1 patienter.[2]

Orfadin kapslar är godkända inom Europa och flera andra länder för behandling av patienter med konstaterad ärftlig tyrosinemi typ 1 (HT-1) i kombination med en speciell diet där intag av tyrosin och fenylalanin begränsas.

---

Om Orfadin

Orfadin (nitisinon) hindrar nedbrytningen av tyrosin och minskar därmed mängden giftiga biprodukter i kroppen. Personer med ärftlig tyrosinemi typ 1 (HT-1) har svårigheter att bryta ner aminosyran tyrosin. Giftiga biprodukter bildas och ansamlas i kroppen vilket kan orsaka lever- och njursvikt samt neurologiska komplikationer. I den vanligast förekommande varianten av sjukdomen uppkommer symtom inom de första sex månader av ett barns liv. I kombination med Orfadin måste patienter följa en anpassad diet där intag av tyrosin och fenylalanin begränsas då tyrosin inte utsöndras från kroppen. Cirka 1 000 personer i världen har identifierats att de lever med HT-1 idag.

Orfadin ägs, utvecklas och marknadsförs av Sobi för en global marknad.

[1]van Spronsen FJ, Thomasse Y, Smit GP, et al. Hepatology. 1994;20(5):1187-1191

[2]Orfadin EPAR: Product information 25/07/2013 Orfadin -EMEA/H/C/000555 -IB/0045