CHMP rekommenderar villkorat godkännande av NINLARO (ixazomib) - den första orala proteasomhämmaren för behandling av patienter med multipelt myelom

− Rekommendationen baseras på TOURMALINE-MM1 studien, där NINLARO plus lenalidomid och dexametason visade 6 månaders förbättring av progressionsfri överlevnad jämfört med placebo plus lenalidomid och dexametason −

Stockholm, 19 september, 2016 – I fredags meddelade Takeda att Europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommitté (CHMP) rekommenderar villkorat godkännande för NINLARO^® (ixazomib) kapslar i kombination med lenalidomid och dexametason för behandling av vuxna patienter med multipelt myelom som har fått minst en tidigare behandling. Om EMA fastställer CHMPs rekommendation blir NINLARO den första och enda orala proteasomhämmaren som får marknadsgodkännande i hela Europeiska Ekonomiska Samarbetsområdet (EEA) vilket inkluderar alla medlemsländer i EU, samt Norge, Lichtenstein och Island.

“Det här är goda nyheter och en väldigt positiv utveckling för myelompatienter i Europa” säger Eric Low, verkställande chef för Myeloma UK, och styrelsemedlem i Myeloma Patients Europe. “Förbättringen av progressionsfri överlevnad i detta svårbehandlade stadium av myelom är signifikant. Utöver ixazomibs effekt hos patienter med recidiverande och/eller refraktärt multipelt myelom, har den en hanterbar biverkningsprofil och administreras oralt. Det gör ixazomib till ett väldigt efterlängtat nytt behandlingsalternativ för denna allvarliga och komplexa cancer. Det är viktigt att subventionsmyndigheter får all relevant information för att säkerställa deras godkännande av ixazomib.”

Resultatet från den pivotala fas 3 studien TOURMALINE-MM1 visade att tillägg av NINLARO till lenalidomid och dexametason ger en signifikant längre progressionsfri överlevnad jämfört med placebo plus lenalidomid och dexametason i denna patientpopulation. Patienterna i studien fortsätter med behandling fram till sjukdomsprogression med planerade ytterligare analyser av långsiktiga behandlingsresultat så som överlevnadsdata.

“Multipelt myelom är en heterogen sjukdom vilket innebär att det är väldigt viktigt för patienter och läkare att ha tillgång till en mängd olika behandlingsalternativ. Många läkare ser nu fram mot möjligheten att kunna lägga till NINLARO i vår behandlingsarsenal,” säger professor Philippe Moreau, Chef för Hematologikliniken, Universitetssjukhuset i Nantes, Frankrike. “Den kliniska datan stöder starkt användningen av NINLARO till patienter med recidiverande och/eller refraktärt multipelt myelom och har samtidigt fördelarna med en helt oral trippel regim. I TOURMALINE-MM1 studien, visade NINLARO-regimen en signifikant förbättring av progressionsfri överlevnad på 35 procent jämfört med placeboregimen.”

”Dagens positiva CHMP-rekommendation för ett villkorat godkännande av NINLARO är ett viktigt första steg i att tillhandahålla denna behandling till recidiverande och/eller refraktära patienter och därigenom möta ett stort medicinskt behov ", säger Christophe Bianchi, läkare och chef för Takeda Oncology. "De i nuläget godkända proteasomhämmarna finns endast tillgängliga som injektioner som ges två gånger i veckan eller som infusioner, vilket kan medföra en ökad logistisk belastning för patienter och vårdgivare, som redan har att göra med en svår sjukdom. Vi hoppas att effekten av denna innovativa behandling, dess enkelhet och hanterbara säkerhetsprofil kan möjliggöra för patienter att klara av en förlängd behandlingstid, vilket i slutändan har potential att förbättra behandlingsresultatet. Vi vill tacka patienter och kliniska prövare för deras deltagande i TOURMALINE-MM1 som hjälpt oss att få en ökad förståelse för fördelarna med NINLARO."

Det villkorade godkännandet innebär att Takeda är ålagda att skicka in uppdateringar kring säkerhet och effekt för TOURMALINE - MM1 samt från ett antal andra redan pågående studier för att följa långtidseffekterna av behandlingen.

NINLARO fick sitt första godkännande från amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) i november 2015 efter en accelererad godkännandeprocess. I USA har det samma indikation som CHMP rekommenderar i Europa. För närvarande är Ninlaro godkänt för användning i USA, Kanada, Israel och Venezuela, samt granskas av ett antal myndigheter runt om i världen. CHMPs rekommendation om villkorat godkännande av NINLARO kommer nu att granskas av Europeiska kommissionen.

Om multipelt myelom
Multipelt myelom är en blodcancer som drabbar plasmaceller som finns i benmärgen. Vid multipelt myelom blir en grupp av plasmaceller omvandlade till maligna myelomceller. Dessa myelomceller delar sig kraftigt så att antalet plasmaceller blir större än normalt. Eftersom plasmacellerna cirkulerar i kroppen kan de påverka skelett och orsaka patologiska frakturer, lytiska skelettlesioner och smärta relaterad till skelettskadorna. Multipelt myelom kan orsaka en rad allvarliga hälsoproblem som påverkar skelett, immunsystem, njurar och antalet röda blodkroppar. Några av de vanligare symtomen är skelettsmärta och trötthet, som är ett symtom på anemi. Multipelt myelom är en sällsynt cancerform som varje år drabbar 114 000 nya patienter globalt. I Sverige diagnostiseras över 500 nya fall av myelom varje år.[i]

Om NINLARO^®(ixazomib)
NINLARO® (ixazomib) är en oral proteasomhämmare, som studeras för behandling av patienter med multipelt myelom och systemisk AL-amyloidos. Det är den första orala proteasomhämmaren som genomgått kliniska fas3 prövningar och fått godkännande i länderna listade ovan.

Ixazomib beviljades särläkemedelsstatus för multipelt myelom i både USA och Europa 2011 och för AL-amyloidos i både USA och Europa 2012. Ixazomib fick även s.k. ”Breakthrough Therapy status” av FDA i USA 2014 för recidiverande eller refraktär AL-amyloidos.

Det omfattande kliniska utvecklingsprogrammet TOURMALINE förstärker ytterligare Takedas pågående arbete med att utveckla innovativa behandlingar för patienter med multipelt myelom och läkare som behandlar multipelt myelom världen över. TOURMALINE inkluderar totalt fem pivotala fas 3-studier- fyra som studerar multipelt myelom och en för AL-amyloidos.

• TOURMALINE-MM1, som undersöker ixazomib jämfört med placebo, i kombination med lenalidomid och dexametason vid recidiverande och/eller refraktärt multipelt myelom.
• TOURMALINE-MM2, som undersöker ixazomib jämfört med placebo i kombination med lenalidomid och dexametason hos patienter med nydiagnostiserat multipelt myelom.
• TOURMALINE-MM3, som undersöker ixazomib jämfört med placebo som underhållsbehandling hos patienter med nydiagnostiserat multipelt myelom efter induktionsbehandling och autolog stamcellstransplantation (ASCT).
• TOURMALINE-MM4, som undersöker ixazomib jämfört med placebo som underhållsbehandling hos patienter med nydiagnostiserat multipelt myelom som inte har genomgått ASCT.
• TOURMALINE-AL1, som undersöker ixazomib plus dexametason jämfört med en läkarvald behandling hos patienter med recidiverande eller refraktär AL-amyloidos.

  Utöver TOURMALINE-programmet stödjer Takeda ett stort antal prövarinitierade studier som utvärderar användningen av ixazomib i olika kombinationer för patienter världen över.

[i] https://www.cancerfonden.se/om-cancer/myelom, accessed 2015-12-07

Kontakt: Tf Medicinsk Direktör Takeda, Tobias Bäckström, tel: 08- 731 28 52.