Pressmeddelande -
Den första enzymersättningsterapin Adzynma (rekombinant ADAMTS13) för cTTP nu tillgänglig i Sverige
Stockholm, Sverige, 24 juni – Takeda meddelar att Adzynma (rekombinant ADAMTS13) nu är tillgänglig i Sverige för behandling av ADAMTS13-brist hos barn och vuxna patienter med kongenital (medfödd) trombotisk trombocytopen purpura (cTTP).3 Rekombinant ADAMTS13 är enenzymersättningsterapi specifikt avsedd för behandling av cTTP.3,4
cTTP är en ultrasällsynt (<1:50.000 personer), kronisk blodproppssjukdom som orsakas av brist på ADAMTS13-enzymet.1 Sjukdomen är associerad med akuta händelser och försvagande kroniska symtom eller manifestationer av trombotisk trombocytopen purpura (TTP), som kan innefatta trombocytopeni, mikroangiopatisk hemolytisk anemi, njurpåverkan, stroke och buksmärta.1,2,5 Utan behandling har akuta TTP-händelser en dödlighet på över 90 procent.1,2
Den exakta incidensen och prevalensen av cTTP i Sverige är inte fullt kartlagd, men utifrån den globala förekomsten, som uppskattas till cirka ett diagnostiserat fall per miljon invånare, lever uppskattningsvis 10–12 svenskar med sjukdomen.1,6,11 Förekomsten förefaller variera regionalt, då det kan finnas lokala anhopningar av vissa mutationer.1,6 Den förvärvade formen av TTP är nästan 10 gånger vanligare än cTTP.11
- Vi är glada att meddela att Adzynma (rekombinant ADAMTS13) nu är tillgängligt i Sverige som behandling av kongenital trombotisk trombocytopen purpura (cTTP). Denna sällsynta sjukdom orsakas av en kritisk enzymbrist, vilket leder till betydande sjukdomsbörda, med akuta episoder och långvarig organskada. Tidig diagnos är avgörande för att förhindra allvarliga komplikationer och för att kunna förbättra patienternas vård. Tillgången till Adzynma markerar ett stort framsteg hos patienter med cTTP och reflekterar Takedas åtagande att utveckla innovativa terapier som gör skillnad för patienter, säger Annika Alterius, Medical Director Takeda Sverige.
Rekombinant ADAMTS13 godkänt av Europeiska kommissionen
Rekombinant ADAMTS13 godkändes i EU i augusti 2024, för behandling av ADAMTS13-brist hos barn och vuxna med cTTP.3
Godkännandet bygger på en analys av effekt-, farmakokinetik-, säkerhets- och tolerabilitetsdata från den första randomiserade, kontrollerade, öppna överkorsningsstudier i fas 3 för cTTP, samt säkerhets- och effektdata från uppföljningsstudien. Data från fas 3-studien (NCT03393975) publicerades i The New England Journal of Medicine i maj 2024. Rekombinant ADAMTS13 är också godkänt av den amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) och det japanska hälsoministeriet (MHLW) för både förebyggande och behovsstyrd behandling av cTTP.
För information om beslutet, se här.
Om cTTP
cTTP är en ultrasällsynt (<1:50.000 personer), kronisk och försvagande koagulationssjukdom som är associerad med livshotande akuta händelser och allvarliga kroniska symtom eller manifestationer av TTP.6,7 Även om den exakta förekomsten av cTTP är okänd, uppskattas prevalensen vara 0,5–2 diagnostiserade fall per miljon invånare.8 Sjukdomen utvecklas på grund av en brist på ADAMTS13, ett enzym som klyver von Willebrandfaktorn (VWF). Denna brist leder till en ansamling av ultrastora VWF-multimerer i blodet6, vilket i sin tur orsakar okontrollerad trombocytaggregering och adhesion.5,7 Detta kan resultera i onormal blodproppsbildning i kroppens små blodkärl och är associerat med mikroangiopatisk hemolytisk anemi samt låga trombocytvärden (trombocytopeni).5
cTTP omfattar såväl akuta händelser som kroniska manifestationer, inklusive stroke, njursjukdom och hjärt-kärlsjukdom. Om sjukdomen lämnas obehandlad har akuta TTP-händelser en dödlighet på över 90 procent.1,2,5cTTP kan även orsaka utbredd organskada och andra samsjukligheter som uppstår till följd av ADAMTS13-brist.2,7,9,10
Referenser:
- Van Dorland H et al. Haematologica. 2019;104:2107-16.
- Joly BS et al. Blood. 2017;129(21):2836–2846.
- ADZYNMA (recombinant ADAMTS13) Summary of Product Characteristics; 2024. Hämtad från: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o588.htm
- Scully M et al. Blood. 2017; 130:2055-63.
- Chiasakul T and Cuker A. Am Soc Hematol. 2018;2018(1):530–538.
- Alwan F et al. Blood. 2019;133:1644-51.
- Kremer Hovinga JA et al. Nat Rev Dis Primers. 2017;3:17020.
- Kremer Hovinga JA and George JN. Hereditary Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. N Engl J Med. 2019;381(17):1653-1662.
- Zheng XL et al. J Thromb Haemost. 2020;18(10):2486-95.
- Sukumar S et al. J Clin Med. 2021;10:536.
- Socialstyrelsen. Trombotisk trombocytopen purpura [Internet]. Sällsynta hälsotillstånd; 2018 [uppdaterad 2025-02-12; hämtat 2025-02-25]. Hämtad från: https://www.socialstyrelsen.se/kunskapsstod-och-regler/omraden/sallsynta-halsotillstand/om-kunskapsdatabasen/sok-bland-sallsynta-halsotillstand/trombotisk- trombocytopen-purpura/
För ytterligare information, vänligen kontakta:
Annika Alterius, medicinsk direktör Sverige Telefon: +46 (0)76 723 1938
e-post: annika.alterius@takeda.com
Henry Werner, Head of Communications Sweden & Nordics Telefon: +46 (0)70-970 22 27
e-post: henry.werner@takeda.com
Om Takeda
Takeda är ett internationellt läkemedelsbolag med rötterna i Japan och med en 240-årig historia. Vi kom till Sverige för drygt 50 år sedan och är idag ett av de tre största läkemedelsföretagen i Sverige, med ett hundratal medarbetare. Vi arbetar med forskning, utveckling, tillverkning och tillgängliggörande av läkemedel inom områdena sällsynta hälsotillstånd, gastroenterologi, centrala nervsystem, cancer samt även blodplasmabaserade terapier och vacciner. Vi har alltid patientens och samhällets bästa för ögonen. Det gör att vi, tillsammans med vården, utvecklar lösningar som banar väg för livsomvälvande behandlingar och metoder. Det är så vi kommit att bli ett av världens ledande läkemedelsföretag och det är så vi vill fortsätta utvecklas även de kommande århundraden. Varje patient är viktig.
För ytterligare information, besök www.takeda.se
Ämnen
Kategorier
Takeda är ett internationellt läkemedelsbolag med en 240-årig historia som japanskt företag. Vi kom till Sverige för drygt 50 år sedan, men har tagit med oss den stabila värdegrund och den höga etiska standard som lett företaget genom seklerna. Detta är vår bas för att förstå och möta behoven inom svensk sjukvård och vara en engagerad och pålitlig partner till vården.
Vår verksamhet är fokuserad på att forska fram, utveckla, tillverka och tillgängliggöra innovativa läkemedel inom sällsynta hälsotillstånd, gastroenterologi, centrala nervsystemet, cancer samt blodplasmabaserade terapier och vacciner.
För ytterligare information, besök www.takeda.se