Blincyto – immunterapi mot svår leukemi nu godkänd i Europa

Akut lymfatisk leukemi, ALL, är en aggressiv form av blodcancer. Blincyto är ett nytt leukemiläkemedel som stimulerar kroppens eget immunsystem att attackera cancerceller. Nu har Europakommissionen beslutat att godkänna Blincyto i Europa.

– Det finns ett trängande behov av effektiva behandlingar att sätta in när patienterna inte längre är hjälpta av befintliga läkemedel, säger docent Heléne Hallböök, ordförande i Svenska ALL-gruppen.

Akut lymfatisk leukemi, ALL, är en elakartad cancersjukdom som varje år drabbar drygt hundra personer i Sverige. Sjukdomen utgår från omogna lymfocyter, en typ av vita blodkroppar, i benmärgen. Att leukemin är akut innebär att den kan förvärras snabbt och, om behandling inte sätts in, leda till döden inom bara någon eller ett par månader. Tack vare bättre behandling kan majoriteten av drabbade barn och ungdomar numera botas, men för vuxna patienter är risken för återfall alltjämt högre och prognosen sämre. Även vuxna med ALL svarar i de flesta fall bra på inledande behandling med cellgifter, men uppemot hälften får återfall och många svarar sedan dåligt på cellgiftsbehandling. I dessa fall, då sjukdomen betecknas som relapsed/refractory (recidiverande/refraktär), är prognosen dyster. Det är för patienter med en särskild sorts ALL, så kallad Philadelphiakromosomnegativ B-prekursor ALL (B-ALL), som fått återfall i sin sjukdom eller inte svarar på cellgiftsbehandling som Europakommissionen nu beslutat att godkänna Blincyto.

Blincyto – en ny typ av immunterapi
Blincyto (blinatumomab) är en bispecifik antikropp som binder dels till CD19, en ytmarkör på B-celler, dels till CD3 som finns på T-celler, en typ av celler som spelar en central roll i immunförsvaret. I de allra flesta fall uttrycker leukemicellerna hos patienter med B-ALL CD-19. Blincyto kopplar således ihop leukemicellen med T-cellen och på så sätt stimuleras T-cellerna att attackera de CD19-positiva leukemicellerna. CHMP, den europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga nämnd, anförde i sin rekommendation om godkännande att Blincyto förmår öka andelen patienter som uppnår fullständig remission/molekylär remission, ett tillstånd där inga tumörceller längre kan detekteras och som är förknippat både med förlängd tid utan återfall och med förlängd total överlevnad. Vidare är det känt att patienter som genomgår stamcellstransplantation när de befinner sig i remission har påtagligt bättre chans att bli botade.

– Studieresultaten är mycket lovande. Omkring hälften av patienterna i den största studien uppnådde fullständig remission och hos 80 procent av dessa lyckades man inte med mycket känslig PCR-teknik hitta några spår av kvarvarande sjukdom, säger Heléne Hallböök, som också är överläkare vid Akademiska Sjukhuset i Uppsala. I de fas II-studier som ligger till grund för det europeiska godkännandet av Blincyto, studie ’206 respektive ‘211, har man bland annat visat att:

42,9 procent av de patienter som kunde utvärderas uppnådde fullständig remission (CR = Complete Remission), ett tillstånd där inga tumörceller längre kan detekteras, eller fullständig remission med partiell hematologisk återhämtning (CR/CRh* = Complete Response with partial Hematologic recovery).

82,2 procent av dem som uppnått CR/CRh* uppnådde också djup molekylär remission eller MRD-respons (MRD = Minimal Residual Disease, minimal kvarvarande sjukdom). MRD betecknar ett tillstånd då sjukdomen finns kvar efter behandling, men att andelen leukemiceller är mycket låg.

EU-kommissionens godkännande av Blincyto (blinatumomab) avser behandling av vuxna patienter som fått återfall i Philadelphiakromosomnegativ B-prekursor akut lymfatisk leukemi, ALL, eller som inte svarar på sin behandling.

Resultaten av Study ‘206 har publicerats i Journal of Clinical Oncology: Phase II Trial of the Anti-CD19 Bispecific T Cell–Engager Blinatumomab Shows Hematologic and Molecular Remissions in Patients With Relapsed or Refractory B-Precursor Acute Lymphoblastic Leukemia

Resultaten av Study ‘211 har publicerats i the Lancet: Safety and activity of blinatumomab for adult patients with relapsed or refractory B-precursor acute lymphoblastic leukaemia: a multicentre, single-arm, phase 2 study

De allvarligaste biverkningarna som förekom i studierna var infektioner (31,7 procent), neurologiska händelser (16,4 procent), neutropeni/febril neutropeni (15,3 procent), cytokinfrisättningssyndrom (0,5 procent) och tumörlyssyndrom (0,5 procent). För mer uttömmande säkerhetsinformation, se internationellt pressmeddelande (på engelska).

För ytterligare information, kontakta:
Maria Eriksson Svensson, medicinsk chef, Amgen, tel: 076–109 94 40