Nytt läkemedel mot sällsynt cancer – myelofibros

Myelofibros är en ovanlig och livshotande typ av tumörsjukdom med begränsade behandlingsmöjligheter. Nu presenteras två studier med ett helt nytt cancerläkemedel, ruxolitinib, som visar signifikant bättre resultat än befintliga behandlingar. Novartis, som satsar på forskning kring ovanliga cancersjukdomar, kommer nu att ansöka om godkännande av ruxolitinib för behandling av myelofibros.

Myelofibros är en ovanlig och livshotande typ av blodcancer som kännetecknas av att det utvecklas bindväv i benmärgen som stör blodbildningen, förstorad mjälte, kraftlöshet och smärta. I Sverige insjuknar ett 40-tal personer per år.

Många patienter med myelofibros har en muterad gen (JAK) som driver på sjukdomens utveckling. Det nya läkemedlet, ruxolitinib, är en så kallad JAK-hämmare och blockerar den sjukliga processen. Nu presenteras två studier som visar god effekt vid behandling av myelofibros.

En fas III-studie, COMFORT-II visade efter 48 veckor att behandling med ruxolitinib minskade mjältens storlek med minst 35 procent hos 28,5 procent av patienterna med myelofibros, jämfört med 0 procent hos patienterna i den studiegrupp som fick den bästa godkända behandlingen (p<0,0001). Studien visade dessutom en markant förbättring av total livskvalitet, funktionsförmåga och andra sjukdomssymtom som trötthet och smärta.

Resultaten betecknas som en framgång inom en sjukdom med stora ouppfyllda medicinska behov.

– Studien visar att ruxolitinib medför en avsevärd förbättring för patienter som har myelofibros, säger professor Jan Palmblad vid Karolinska Institutet, ledande expert på området.

I en annan fas III-studie, COMFORT-I, jämfördes ruxolitinib med placebo i 24 veckor. Resultaten visar att 41,9 procent av patienterna som fick ruxolitinib uppnådde minst 35 procents minskning av mjältens storlek 24 veckor efter studiestart jämfört med 0,7 procent av patienterna som fick placebo (p<0,0001).

– Genom att rikta in sig på signalvägen för JAK som aktiveras hos patienter med myelofibros – även de som inte har den vanligaste JAK-mutationen – uppnås en snabb och varaktig minskning av mjältens storlek hos patienterna, säger Jan Palmblad, som har lång erfarenhet av ovanliga former av blodcancer.

Novartis satsar stora forskningsresurser för att ta fram läkemedel till små patientgrupper med ovanliga cancersjukdomar. Det medicinska studieprogrammet, COMFORT, är det största som någonsin utförts för patienter med den ovanliga cancerformen myelofibros.

Resultaten av COMFORT-studierna presenterades på EHA-kongressen (European Hematology Association) i London i juni 2011.

Faktablad om studierna:
http://www.mynewsdesk.com/se/pressroom/novartis_onkologi/document/list