XELJANZ (tofacitinib) godkänt för aktiv psoriasisartrit i EU

Pressmeddelanden   •   Jun 29, 2018 08:35 CEST

Xeljanz, den första orala JAK-hämmaren för behandling av vuxna med måttlig till svår reumatoid artrit, har nu även godkänts för psoriasisartrit i EU

EU-Kommissionen har godkänt XELJANZ (tofacitinib) 5 mg två gånger om dagen i kombination med metotrexat för behandling av aktiv psoriasisartrit (PsA) hos vuxna patienter som haft otillräcklig respons på eller biverkan av tidigare sjukdomsmodifierande läkemedel (DMARD).1 XELJANZ är den första och enda JAK-hämmaren som godkänns inom EU för behandling av vuxna med aktiv PsA. 2017 godkändes XELJANZ inom EU för behandling av måttlig till svår aktiv reumatoid artrit hos vuxna patienter med otillräckligt respons på, eller som var intoleranta mot, ett eller flera DMARD läkemedel.2

- Personer med psoriasisartrit kan drabbas av många olika symtom, vilket gör sjukdomen särskilt svår att diagnosticera och behandla. Som praktiserande reumatolog ser jag behovet av nya behandlingsalternativ för de personer som lever med psoriasisartrit, säger Petra Neregård, reumatolog och medicinsk rådgivare inom inflammation och immunologi på Pfizer.

EU-Kommissionens godkännande baserades på omfattande data från det kliniska Fas 3-programmet Oral Psoriatic Arthritis Trials (OPAL), som bestod av två pivotala studier, OPAL Broaden och OPAL Beyond, samt tillgängliga data från en pågående långsiktig förlängningsstudie, OPAL Balance.3,4,5

- Psoriasisartrit är en kronisk inflammatorisk sjukdom och i Sverige har ca 0,2 procent av den vuxna befolkningen (ca 15 000) diagnostiserad psoriasisartrit. Psoriasisartrit orsakar ledsmärta och svullnad som så småningom kan leda till bestående ledskador om sjukdomen inte diagnosticeras och behandlas effektivt på ett tidigt stadium. Godkännandet av XELJANZ innebär ytterligare ett oralt behandlingsalternativ för patienter med psoriasisartrit som behöver hjälp att hantera sin sjukdom, säger Petra Neregård.

Om psoriasisartrit
Psoriasisartrit (PsA) är en kronisk, autoimmun inflammationssjukdom som kan ha manifestationer i både stora och små leder, inklusive rygg, senor, ligament och hud.6 PsA kan ge en rad olika symtom som ledsmärta och stelhet, svullna tår och/eller fingrar och begränsad rörlighet.6,7,8

Om XELJANZ (tofacitinib)
XELJANZ är en JAK-hämmare som först godkändes i USA och som nu är godkänd i mer än 80 länder runt om i världen för behandling av måttlig till svår aktiv reumatoid artrit. XELJANZ är även godkänd i USA, EU och ytterligare länder för behandling av aktiv psoriasisartrit. Pfizer är som utvecklare av XELJANZ engagerad i att utveckla vetenskapen kring JAK-hämmare och öka förståelsen av XELJANZ genom robusta kliniska utvecklingsprogram för behandling av immunmedierade inflammatoriska tillstånd.

Fullständig förskrivningsinformation för XELJANZ finns på www.fass.se

Referenser

1. Pfizer. Data on file. European Commission Approval letter

2. XELJANZ Summary of Product Characteristics. Available at:https://www.medicines.org.uk/emc/product/2500/smpc. Accessed June 28, 2018.

3. Mease P, Hall S, FitzGerald O, et al. Tofacitinib or Adalimumab versus Placebo for Psoriatic Arthritis. New England Journal of Medicine. 2017;377(16):1537-1550.

4. Gladman D, Rigby W, Azevedo V, et al. Tofacitinib in Psoriatic Arthritis in Patients with an Inadequate Response to TNF Inhibitors. New England Journal of Medicine. 2017;377(16):1525-1536.

5. Nash P, Coates LC, Kivitz AJ, Mease PJ, et al. Safety and Efficacy of Tofacitinib, an Oral Janus Kinase Inhibitor, in Patients with Active Psoriatic Arthritis: Interim Data from OPAL Balance, an Open Label, Long-Term Extension Study [ACR 2017. Abstract #64778]

6. Strauss, EJ. Orthopedic Manifestations and Management of Psoriatic Arthritis. American Journal of Orthopedics. 2008;37(3):138-47.

7. National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS) National Institutes of Health. Psoriatic Arthritis Overview. https://www.niams.nih.gov/health-topics/psoriatic-arthritis.Accessed June 28, 2018.

8. Arthritis Foundation. Psoriatic Arthritis Symptoms. http://www.arthritis.org/about-arthritis/types/psoriatic-arthritis/symptoms.php. Accessed June 28, 2018.

Som ett av världens ledande läkemedels-, egenvårds- och vaccinföretag vill vi på Pfizer bidra till att skapa fler år till livet och mer liv till åren. Vår vision i Sverige är att i samverkan upptäcka nya vägar för en världsledande svensk hälso- och sjukvård. Fokus för vår globala forskning och utveckling ligger inom områden där det finns ett stort behov av behandlingsalternativ t ex inom cancer, immunologi och inflammation, kardiovaskulära och metaboliska sjukdomar, smärta, sällsynta sjukdomar och vacciner. www.pfizer.se, www.pfizer.com och www.älskaattåldras.se

Xeljanz, den första orala JAK-hämmaren för behandling av vuxna med måttlig till svår reumatoid artrit, har nu även godkänts för psoriasisartrit i EU

Läs vidare »

Pfizer under Almedalsveckan 2018

Nyheter   •   Jun 26, 2018 12:36 CEST

Data visar på fortsatt varaktiga responser med BAVENCIO (avelumab)

Pressmeddelanden   •   Jun 13, 2018 07:41 CEST

På årets cancerkongress ASCO (American Society of Clinical Oncology) i Chicago, presenterades uppföljande data efter två år med BAVENCIO hos patienter med metastatiskt Merkelcellskarcinom (mMCC), en ovanlig och aggressiv typ av hudcancer.1

Vid denna tvåårsuppföljning av den pivotala studien visar BAVENCIO fortsatt kliniskt varaktiga responser och stabil andel progressionsfri överlevnad (PFS) och total överlevnad (OS) jämfört med tidigare analyser av patienter som svarat på denna behandling. Klinisk aktivitet observerades i alla undergrupper av patienter, oberoende av expression av PD-L1 i tumörvävnad eller Merkel Cell Polyomavirusstatus. Säkerhetsprofilen för BAVENCIO i denna studie har inte förändrats med längre uppföljning och överensstämmer fortsatt med den som observerats i det övergripande kliniska utvecklingsprogrammet JAVELIN.

I JAVELIN Merkel 200 – en singelarmad open-label fas II-studie – gavs patienter med histologiskt bekräftad mMCC, vars sjukdom hade fortskridit vid eller efter behandling med kemoterapi administrerad för metastatisk sjukdom, BAVENCIO 10mg/kg intravenöst varannan vecka fram till sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet. Totalt 88 patienter följdes under en mediantid av 29,2 månader (spann 24,8 – 38,1 månader). Bekräftad tumörrespons (overall response rate) på 33 % (95 % konfidensintervall [CI] 23,2 -43,8; komplett respons i 11,4 %) förblev oförändrad jämfört med tidigare analyser som rapporterats både vid ett år och vid 18 månader. Responserna fortsatte hos 19 av 29 patienter som svarade på behandlingen, däribland 12 patienter med varaktighet av responsen överstigande två år. Varaktiga responser ledde till stabil andel PFS (29 % vid 12 månader, 29 % vid 18 månader och 26 % vid 24 månader). Medianvärdet för OS var 12,6 månader (95 % CI 7,5-17,1) och den uppskattade andelen OS vid två år var 36 % (50 % vid 12 månader och 39 % vid 18 månader). Med en minsta uppföljningstid på två år identifierades inga nya säkerhetssignaler för BAVENCIO och säkerheten överensstämde med tidigare rapporter. Sextiosju patienter (76,1 %) hade någon behandlingsrelaterad biverkan, 10 patienter (11,4 %) hade en biverkan av grad 3 eller lägre och 20 patienter (22,7 %) hade en immunrelaterad biverkan. Inga behandlingsrelaterade dödsfall inträffade.

- Dessa resultat utgör en avgörande milstolpe för patienter med mMCC, då cytostatika historiskt sett varit det enda behandlingsalternativet för denna förödande sjukdom, säger Markus Finzsch, Medical Director på Merck. Dessa data, tillsammans med de ytterligare real-world data som också presenteras vid ASCO, stärker vår tro på BAVENCIO som ett behandlingsalternativ för denna sällsynta och aggressiva hudcancer”.

Om avelumab
Avelumab är en human antikropp mot proteinet PD-L1 (programmed death ligand-1). Avelumab har i prekliniska modeller visats engagera både det adaptiva och det medfödda immunförsvaret. Genom att blockera interaktionen mellan PD-L1 och PD-L1-receptorerna har avelumab visats frigöra suppression av den T-cell-medierade antitumörresponsen i prekliniska modeller.2-4 Avelumab har också visats inducera NK cell-medierad direkt tumörlysis via antikroppsberoende cellmedierad cytotoxicitet (ADCC) in vitro. 4-6 I november 2014 tillkännagav Merck och Pfizer en strategisk allians för att gemensamt utveckla och kommersialisera avelumab.

Godkänd indikation i EU
EU-kommissionen godkände avelumab (BAVENCIO®) för behandling av patienter med metastatiskt Merkelcellskarcinom (mMCC) i september. I Sverige fick Bavencio rekommendation av NT-rådet för användning i den indikationen sedan mars 2018.

Om alliansen Merck-Pfizer
Immuno-onkologi är ett område med högsta prioritet för Merck och Pfizer. Den globala strategiska alliansen mellan Merck och Pfizer gör det möjligt för bolagen att dra nytta av varandras styrkor och förmågor och ytterligare utforska den terapeutiska potentialen hos avelumab, en anti-PD-L1 antikropp som ursprungligen upptäcktes och utvecklades av Merck. Inom immuno-onkologialliansen kommer vi tillsammans att utveckla och kommersialisera avelumab och föra Pfizers PD-1 antikropp framåt. Alliansens fokus är att utveckla högprioriterade internationella kliniska program för prövning av avelumab, såväl som monoterapi som i kombinationsbehandlingar, och strävar efter att hitta nya sätt att behandla cancer.

Referenser

1 Nghiem P. Two-year efficacy and safety update from JAVELIN Merkel 200 part A: a phase 2 study of avelumab in metastatic Merkel cell carcinoma progressed on chemotherapy. Abstract 9507. To be presented at ASCO 2018, June 1-4, 2018. Chicago, IL.

2 Dolan DE, Gupta S. PD-1 pathway inhibitors: changing the landscape of cancer immunotherapy. Cancer Control 2014;21(3):231–7.

3 Dahan R, Sega E, Engelhardt J, et al. FcγRs modulate the anti-tumor activity of antibodies targeting the PD-1/PD-L1 axis. Cancer Cell 2015;28(3):285–95.

4 Boyerinas B, Jochems C, Fantini M, et al. Antibody-dependent cellular cytotoxicity activity of a novel anti-PD-L1 antibody avelumab (MSB0010718C) on human tumor cells. Cancer Immunol Res 2015;3(10):1148-57.

5 Kohrt HE, Houot R, Marabelle A, et al. Combination strategies to enhance antitumor ADCC. Immunotherapy 2012;4(5):511–27.

6 Hamilton G, Rath B. Avelumab: combining immune checkpoint inhibition and antibody-dependent cytotoxicity. Expert Opin Biol Ther 2017;17(4):515–23.

Som ett av världens ledande läkemedels-, egenvårds- och vaccinföretag vill vi på Pfizer bidra till att skapa fler år till livet och mer liv till åren. Vår vision i Sverige är att i samverkan upptäcka nya vägar för en världsledande svensk hälso- och sjukvård. Fokus för vår globala forskning och utveckling ligger inom områden där det finns ett stort behov av behandlingsalternativ t ex inom cancer, immunologi och inflammation, kardiovaskulära och metaboliska sjukdomar, smärta, sällsynta sjukdomar och vacciner. www.pfizer.se, www.pfizer.com och www.älskaattåldras.se

På årets cancerkongress ASCO (American Society of Clinical Oncology) i Chicago, presenterades uppföljande data efter två år med BAVENCIO hos patienter med metastatiskt Merkelcellskarcinom (mMCC), en ovanlig och aggressiv typ av hudcancer

Läs vidare »

Studie som analyserat observationsdata visar att pneumokockvaccinet Prevenar 13 är associerat med minskad risk för sjukhusinläggning på grund av samhällsförvärvad lunginflammation hos äldre vuxna.

Pressmeddelanden   •   Jun 12, 2018 00:12 CEST

I den amerikanska studien har Prevenar 13 studerats i klinisk verklighet hos vuxna 65 år och äldre.

Resultat från en studie i USA som analyserat sjukhusinläggningsdata visar att pneumokockvaccinet Prevenar 13 var associerat med en minskning av risken för sjukhusinläggning orsakad av samhällsförvärvad lunginflammation av vaccinserotyp med 73% (95% CI: 12,8-91,5%) hos vuxna som är 65 år och äldre.1 Viktigt att notera är att Prevenar 13 (PCV13) användes under verkliga förhållanden, dvs under förhållanden där personer gavs pneumokockvaccination enligt råd från sin vårdgivare och många hade underliggande medicinska tillstånd som ökar risken för lunginflammation orsakad av pneumokocker.1 Resultaten har publicerats i Clinical Infectious Diseases.

Studien, som genomfördes i samarbete mellan University of Louisville School of Medicine och Pfizer, var utformad som en fall-kontrollstudie med test-negativ design och stödjer resultaten från den tidigare randomiserade studien Community-Acquired Pneumonia Immunization Trial in Adults (CAPiTA).1 CAPiTA var en av de största studier av effekten av vaccin som någonsin genomförts med äldre vuxna och visade på en signifikant minskning på 45,6% (95,2% CI: 21,8-62,5; p<0,001) i samhällsförvärvad lunginflammation orsakad av pneumokocker av vaccinserotyp hos vuxna som vaccinerats med Prevenar 13.2 CAPiTA exkluderade personer med medicinska högrisktillstånd.2 Säkerhetsprofilen hos Prevenar 13 i CAPiTA överensstämde med studier som tidigare genomförts med vuxna.2

- Dessa nya data från en real-world population ger ytterligare underlag och stärker det vi vet från randomiserad klinisk prövning att vaccination av vuxna 65 år eller äldre mot lunginflammation orsakad av pneumokocker med Prevenar 13 bidrar till att undvika sjukhusinläggningar och rädda liv, säger Andreas Palmborg, medicinsk rådgivare, Pfizer i Sverige.

Streptococcus pneumoniae, även kallad pneumokocker, är den vanligaste bakteriella orsaken till samhällsförvärvad lunginflammation.3,4 Lunginflammation orsakad av pneumokocker kan klassificeras som icke-invasiv, då bakterier orsakar infektion i lungorna men inte återfinns i blodet, eller invasiv, då bakterier också kommer in i blodomloppet (bakteremisk lunginflammation) eller på någon annan plats i kroppen som normalt är steril.5 För varje fall av invasiv lunginflammation orsakad av pneumokocker hos vuxna beräknas minst tre fall av icke-invasiv sjukdom inträffa.6 Medan icke-invasiva former av pneumokocksjukdom är vanligare så är de invasiva formerna i allmänhet allvarligare.7

- Dessa resultat kompletterar CAPiTA-studien och pekar på att Prevenar 13 är effektivt under de verkliga förhållandena för ett vaccinationsprogram, som inkluderar en andel personer med högrisktillstånd som exkluderades från CAPiTA-analysen, säger Andreas Palmborg. Dessa fynd, liksom den fortsatta förekomsten av serotyper som ingår i Prevenar 13, bekräftar vikten av vaccination i denna åldersgrupp.

Om fall-kontrollstudien med äldre vuxna
Studien nischades inom en populationsbaserad övervakningsstudie av vuxna i Louisville, Kentucky, USA, som lagts in på sjukhus med samhällsförvärvad lunginflammation. Den populationsbaserade övervakningsstudien rekryterade prospektivt vuxna i Louisville, Kentucky som lagts in med samhällsförvärvad lunginflammation på ett av nio sjukhus för akut vård av vuxna mellan 7 oktober 2013 och 30 september 2016. Den nischade fall-kontrollstudien analyserade en undergrupp av patienter med samhällsförvärvad lunginflammation rekryterade mellan 1 april 2015 och 30 april 2016. Studien använde ett etablerat mått på vaccineffektivitet kallat en test-negativ design. I studien utfördes rutinkulturer och urinantigentester på patienter inlagda med samhällsförvärvad lunginflammation för att fastställa om de hade infektioner med de pneumokockserotyper som ingår i vaccinet Prevenar 13. Patienter med lunginflammation orsakade av pneumokockserotyper som ingår i Prevenar 13 betraktades som ”fall” medan ”kontroller” var patienter med samhällsförvärvad lunginflammation som testade negativt för Prevenar 13 serotyper.1

Att tänka på kring användningen Real World Data
Studier som analyserar data från verklig klinisk vardag (real-world data) har potential att komplettera randomiserade prövningar genom att ge ytterligare information om hur ett läkemedel uppträder i klinisk rutinanvändning. Kliniska studier som analyserar real-world data har dock många begränsningar. Till exempel kan källan och typen av data som används begränsa generaliserbarheten av resultaten och effektmålen. På grund av dessa begränsningar används i allmänhet inte analyser av real-world data som enda bevis för att validera effekt och/eller säkerhet av en behandling.

Under studieperioden skedde totalt 2 034 inläggningar på grund av samhällsförvärvad lunginflammation, medianåldern var 76 år. Forskare identifierade Prevenar 13 serotyper hos 68 (3,3 %) av dessa patienter, vilka utgjorde ”fallen”. Fallen hade mindre sannolikhet att ha fått Prevenar 13 jämfört med ”kontrollerna” (4,4% respektive 14,5%), P=0,02). Detta indikerade att användning av Prevenar 13 i vuxna 65 år och äldre kan förebygga 73 % av samhällsförvärvad lunginflammation orsakad av Prevenar 13 serotyper.1

Ytterligare information om studiepopulationen
88 % hade minst en underliggande riskfaktor för lunginflammation orsakad av pneumokocker, bland annat KOL (53 %), kranskärlssjukdom (35 %), hjärtsvikt (32 %) och diabetes (32 %).1

46 % hade nedsatt immunförsvar, med kronisk njursjukdom (23 %) och cancer (19 %) som de vanligaste tillstånden.1

21 % hade tidigare fått ett annat pneumokockvaccin, PPSV23, under de senaste fem åren. Effektiviteten hos Prevenar 13 påverkades inte av tidigare användning av PPSV23.1 Som påpekas i Prevenar 13s produktresumé resulterar föregående vaccination med PPSV23 under det senaste året i minskat immunsvar för PCV13 jämfört med PPSV23-naiva personer.8

Mediantiden för sjukhusvistelsen för samhällsförvärvad lunginflammation var 6 dagar.1

6,5 % av patienterna med samhällsförvärvad lunginflammation avled under den första sjukhusvistelsen och 12,7% avled inom 30 dagar.1

Rekommendationer om pneumokockvaccin
Under 2016 kom Folkhälsomyndigheten med nya rekommendationer om att riskgrupper bör vaccineras mot pneumokocker. Som riskgrupper räknas bland annat personer som är 65 år och äldre, personer med vissa kroniska sjukdomar samt rökare och personer med alkoholmissbruk3. Nu ska regeringen ta ställning till om Folkhälsomyndighetens rekommendationer också ska omfattas av ett nationellt program om vaccination för riskgrupper.

Idag ingår Prevenar 13 i högkostnadsskyddet med begränsning.

Om Prevenar 13
Prevenar 13 är godkänt för barn i åldern 6 veckor till 17 år och skyddar mot invasiv sjukdom (bakterier i blodet), pneumoni (lunginflammation) och akut öroninflammation orsakad av Streptococcus pneumoniae

Prevenar 13 är också godkänt för vuxna ≥ 18 år och äldre för att skydda mot sjukdomar som pneumoni (lunginflammation), och invasiv sjukdom (bakterier i blodet) orsakad av Streptococcus pneumoniae

Prevenar 13 är ett konjugerat pneumokockvaccin och ger skydd mot tretton serotyper av pneumokockbakterien, inklusive serotyperna 3, 6A och 19A. Pneumokockserotypen 19A uppmärksammas särskilt eftersom den ökat kraftigt i många delar av världen och är också associerad med risk för resistensutveckling mot en eller flera typer av de antibiotika som vanligen används.

Prevenar 13 är det enda konjugerade pneumokockvaccinet som godkänts för barn mellan 5 och 17 år samt vuxna över ≥18 år och äldre.

För fullständig förskrivningsinformation för Prevenar 13, se www.fass.se

Referenser
1 McLaughlin J, Jiang Q, Isturiz RE, et al. Effectiveness of 13-Valent Pneumococcal Conjugate Vaccine Against Hospitalization for Community-Acquired Pneumonia in Older US Adults: A Test-Negative Design. Clinical Infectious Diseases. doi: 10.1093/cid/ciy312. https://academic.oup.com/cid/article-lookup/doi/10.1093/cid/ciy312 (link is external). Accessed May 22, 2018.

2 Bonten MJM, Huijts SM, Bolkenbaas M, et al. Polysaccharide Conjugate Vaccine against Pneumococcal Pneumonia in Adults. N Engl J Med. 2015;372(12):1114-1125. doi:10.1056/NEJMoa1408544.

3 World Health Organization. International travel and health. Pneumococcal disease. http://www.who.int/ith/diseases/pneumococcal/en/ (link is external). Accessed May 22, 2018.

4 Welte T, Torres A, Nathwani D. Clinical and economic burden of community-acquired pneumonia among adults in Europe. Thorax. 2012;67(1):71-79.

5 Centers for Disease Control and Prevention. MMWR Recommendations and Reports. Prevention of pneumococcal disease: Recommendations of the Advisory Committee on Immunization Practices (ACIP). 1997;46(RR-8):1-24.

6 Said MA, Johnson HL, Nonyane BAS, et al. Estimating the burden of pneumococcal disease among adults: a systematic review and meta-analysis of diagnostic techniques. PLoS ONE. 2013;8(4):e60273.

7 World Health Organization. Immunization, vaccines and biologicals. Pneumococcal vaccines. Available at: http://archives.who.int/vaccines/en/pneumococcus.shtml (link is external). Accessed May 22, 2018.

8 Prevenar 13 Produktresumé 03/2018: http://www.fass.se/LIF/product?userType=0&nplId=20090211000016&docType=6&scrollPosition=1369

Som ett av världens ledande läkemedels-, egenvårds- och vaccinföretag vill vi på Pfizer bidra till att skapa fler år till livet och mer liv till åren. Vår vision i Sverige är att i samverkan upptäcka nya vägar för en världsledande svensk hälso- och sjukvård. Fokus för vår globala forskning och utveckling ligger inom områden där det finns ett stort behov av behandlingsalternativ t ex inom cancer, immunologi och inflammation, kardiovaskulära och metaboliska sjukdomar, smärta, sällsynta sjukdomar och vacciner. www.pfizer.se, www.pfizer.com och www.älskaattåldras.se

Resultat från en studie i USA som analyserat sjukhusinläggningsdata visar att pneumokockvaccinet Prevenar 13 var associerat med en minskning av risken för sjukhusinläggning orsakad av samhällsförvärvad lunginflammation av vaccinserotyp med 73% (95% CI: 12,8-91,5%) hos vuxna som är 65 år och äldre.

Läs vidare »

Dacomitinib visar mer än sju månaders förbättring av total överlevnad jämfört med en etablerad behandling vid avancerad EGFR-mutationspositiv icke-småcellig lungcancer

Pressmeddelanden   •   Jun 08, 2018 07:00 CEST

Data för total överlevnad (overall survival, OS) från den jämförande Fas 3-studien ARCHER 1050 som jämför dacomitinib med gefitinib presenteras vid ASCO 2018.

Vid onkologikongressen ASCO presenterades data för total överlevnad (overall survival, OS) från studien ARCHER 1050, en randomiserad, öppen Fas 3-prövning som utvärderar dacomitinib som första linjens behandling för patienter med lokalt avancerad eller metastatisk icke-småcellig lungcancer (NSCLC) med EGFR-aktiverande mutationer jämfört med gefitinib. Studien visar ett medianvärde för OS på 34,1 månader för patienter som får dacomitinib (95 % KI: 29,5; 37,7) vilket innebär en förbättring på mer än sju månader jämfört med 26,8 månader med gefitinib (95% KI: 23,7; 32,1). Dessa OS data från ARCHER 1050 presenterades vid American Society of Clinical Oncology, ASCOs, 54:e årliga möte i Chicago [Abstract #9004] och publiceras samtidigt i Journal of Clinical Oncology.

”Overall survival är ett viktigt mått för att utvärdera effekten av läkemedel under utveckling. De data som presenteras idag är speciellt viktiga då dacomitinib är den första EGFR tyrosinkinashämmaren som i en jämförande Fas 3-prövning av två tyrosinkinashämmare visar en förbättring av total överlevnad”, säger professor Tony Mok, Chair of Department of Clinical Oncology, The Chinese University of Hong Kong. ”Jag ser fram emot att ha dacomitinib som ett första linjens behandlingsalternativ för patienter med icke-småcellig lungcancer med EGFR-aktiverande mutationer”.

De biverkningar som observerades med dacomitinib i studien överensstämde med fynden i tidigare dacomitinib-studier. De vanligaste biverkningarna var diarré (87 %), nagelförändringar (62 %), hudutslag/akneliknande dermatit (49 %) och munsår (44 %). De vanligaste biverkningarna av grad 3 med dacomitinib var hudutslag (14 %) och diarré (8 %). Biverkningar av grad 4 förekom hos 2 % av patienterna som behandlades med dacomitinib. Det fanns ett fall av diarré av grad 5 och ett fall av leversjukdom av grad 5. Andelen avbrutna behandlingar på grund av behandlingsrelaterade biverkningar var 10 procent för dacomitinib jämfört med 7 procent för gefitinib.

I april 2018 beviljade US Food and Drug Administration (FDA) ”priority review” av dacomitinib som första linjens behandling för patienter med lokalt avancerad eller metastatisk icke-småcellig lungcancer med EGFR-aktiverande mutationer. FDAs måldatum enligt Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) är september 2018. Den europeiska läkemedelsmyndigheten har också accepterat ansökan om marknadstillstånd för dacomitinib för samma indikation.

Om dacomitinib
Dacomitinib är ett läkemedel under utveckling, en oral, en gång om dagen, irreversibel pan-EGFR TKI. Den har ännu inte godkänts av något lands läkemedelsmyndighet.

Om icke-småcellig lungcancer
Lungcancer är den främsta orsaken till död i cancer runt om i världen.1 Icke-småcellig lungcancer (NSCLC) svarar för cirka 85 procent av lungcancerfallen och är fortfarande svår att bota, särskilt vid metastaserande sjukdom.2 I Sverige drabbas fler än 3000 patienter av NSCLC varje år. Biomarkörbehandlingar har förändrat vården av patienter med metastatisk NSCLC på ett dramatiskt sätt. Cirka 75 procent av NSCLC-patienterna diagnosticeras sent med metastatisk eller avancerad sjukdom där överlevnadsgraden efter fem år är endast fem procent.2,3,4

EGFR är ett protein som hjälper celler att växa och dela sig. När EGFR-proteinet är muterat kan det orsaka att cancerceller bildas. EGFR-mutationer förekommer i 10 till 35 procent av NSCLC-tumörerna i hela världen. Överlevnadsgraden i sjukdomen är låg och sjukdomsprogressionen utgör fortfarande en utmaning.5,6

Om Pfizer Oncology
Pfizer Oncology har ett stort engagemang för att utveckla innovativa behandlingar som har en betydelsefull påverkan på dem som lever med cancer. Vår växande pipeline av biologiska läkemedel, små molekyler och immunterapier är fokuserad på att identifiera de viktigaste vetenskapliga genombrotten och omvandla dessa till kliniska applikationer för patienter inom många olika typer av solida tumörer och hematologiska cancertyper. Idag har vi 10 godkända cancerläkemedel och 14 under klinisk utveckling. Genom att maximera våra interna vetenskapliga resurser och samarbeta med andra företag, myndigheter och akademiska institutioner samt ideella och professionella organisationer för vi samman de mest kompeteneta personerna för att ta oss an de svåraste cancerformerna. Tillsammans kan vi påskynda banbrytande behandlingar för patienter runt om i världen och omdefiniera liv med cancer.

Referenser

1 The International Agency for Research on Cancer, the World Health Organization, GLOBOCAN 2008, Available at: http://globocan.iarc.fr/Pages/fact_sheets_cancer.aspx (link is external) (select “Lung” from the drop-down menu). Accessed May 2018.

2 Reade CA, Ganti AK. EGFR targeted therapy in non-small cell lung cancer: potential role of cetuximab. Biologics. 2009; 3: 215–224.

3 Yang P, Allen MS, Aubry MC, et al. Clinical features of 5,628 primary lung cancer patients: experience at Mayo Clinic from 1997 to 2003. Chest. 2005;128(1):452–462.

4 American Cancer Society. Detailed Guide: Lung Cancer (Non-Small Cell). Available at: http://www.cancer.org/cancer/lungcancer-non-smallcell/detailedguide/non-... (link is external). Accessed May 2018.

5 Pao W, Miller VA. Epidermal growth factor receptor mutations, small-molecule kinase inhibitors, and non-small-cell lung cancer: current knowledge and future directions. J Clin Onc. 2005; 23:2556-2568.

6 Lovly CM, Horn L. Molecular profiling of lung cancer. My Cancer Genome; 2016. Available at: https://www.mycancergenome.org/content/disease/lung-cancer/ (link is external). Accessed May 2018.

Som ett av världens ledande läkemedels-, egenvårds- och vaccinföretag vill vi på Pfizer bidra till att skapa fler år till livet och mer liv till åren. Vår vision i Sverige är att i samverkan upptäcka nya vägar för en världsledande svensk hälso- och sjukvård. Fokus för vår globala forskning och utveckling ligger inom områden där det finns ett stort behov av behandlingsalternativ t ex inom cancer, immunologi och inflammation, kardiovaskulära och metaboliska sjukdomar, smärta, sällsynta sjukdomar och vacciner. www.pfizer.se, www.pfizer.com och www.älskaattåldras.se

Data för total överlevnad (overall survival, OS) från den jämförande Fas 3-studien ARCHER 1050 som jämför dacomitinib med gefitinib presenteras vid ASCO 2018.

Läs vidare »

NT-rådet rekommenderar BESPONSA (inotuzumabozogamicin) för behandling av recidiverande eller refraktär akut lymfatisk leukemi av B-cellstyp

Pressmeddelanden   •   Maj 18, 2018 07:50 CEST

NT-rådets rekommendation till landstingen är att BESPONSA (inotuzumabozogamicin) kan användas vid akut lymfatisk leukemi (ALL) till patienter som är planerade för fortsatt behandling med transplantation av hematopoetiska stamceller. Målet med behandlingen är att patienten ska uppnå god respons inför stamcellstransplantation och 2 behandlingscykler av BESPONSA rekommenderas. BESPONSA ska inte användas till patienter som redan genomgått stamcellstransplantation eller till patienter som inte är aktuella för stamcellstransplantation.1

– Rekommendationen är betydelsefull då den ger en patientgrupp med mycket dålig prognos tillgång till en viktig behandling, säger Thomas Wahlgren, Nordisk medicinsk direktör Pfizer Onkologi.

Läs hela NT-rådets beslut här samt det hälsoekonomska underlag från TLV som rekommendationen baseras på här.

Om akut lymfatisk leukemi (ALL)
ALL är en aggressiv form av leukemi som kan leda till döden inom bara några månader om den inte behandlas.2 Målet för behandling av recidiverande eller refraktär (behandlingsresistent) ALL är att uppnå fullständig remission utan allt för hög toxicitet så att patienterna kan gå vidare till ytterligare behandling, i första hand stamcellstransplantation som är det mest erkända alternativet för att förlänga överlevnaden, underhållsterapi eller annan terapi.3 För vuxna med recidiverande eller refraktär ALL är mediantiden för total överlevnad bara tre till sex månader. 4,5,6 Den nuvarande standardbehandlingen är intensiv kemoterapi 7, som är effektiv i mindre än 50 procent av patienterna med recidiverande eller refraktär sjukdom och associerad med dålig långsiktig överlevnad, hög toxicitet, långvarig sjukhusvistelse och utdragen infusion.8

Om BESPONSA® (inotuzumabozogamicin)
BESPONSA är ett antikroppskonjugat bestående av en monoklonal antikropp som riktar sig mot CD22, ett antigen som finns på ytan av cancercellerna hos nästan alla B-ALL patienter, och ett cytostatikum.9 När BESPONSA binder till CD22-antigenet på B-cellerna internaliseras det i cellen, där cytostatikasubstansen calicheamicin frisätts för att förstöra cellen.10

BESPONSA är resultatet av ett samarbete mellan Pfizer och Celltech, numera UCB. Pfizer har ansvaret för all tillverkning och allt kliniskt utvecklingsarbete för denna molekyl. Pfizer har också samarbetat med SFJ Pharmaceuticals Group kring registreringsprogrammet (INO-VATE ALL) för BESPONSA.

Referenser
1.http://www.janusinfo.se/Documents/Nationellt_inforande_av_nya_lakemedel/Inotuzumab-ozogamicin-(Besponsa)-180516.pdf

2. National Cancer Institute: Adult Acute Lymphoblastic Leukemia Treatment (PDQ®) – General Information About Adult Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL). Available at: http://www.cancer.gov/cancertopics/pdq/treatment/adultALL/HealthProfessional/page1. Accessed May 08, 2018.

3.Gokbuget N. et al. Outcome of relapsed adult lymphoblastic leukemia depends on response to salvage chemotherapy, prognostic factors, and performance of stem cell transplantation. Blood. 2012; 120(10): 2032-2041.

4. Advani AS. New immune strategies for the treatment of acute lymphoblastic leukemia: Antibodies and chimeric antigen receptors. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2013;131-7.

5. Tavernier E et al. Outcome of treatment after first relapse in adults with acute lymphoblastic leukemia initially treated by the LALA-94 trial. Leukemia. 2007 Sep;21(9):1907-14. Epub 2007 Jul 5.

6. Fielding AK et al. Outcome of 609 adults after relapse of acute lymphoblastic leukemia (ALL); an MRC UKALL12/ECOG 2993 study. Blood. 2007 Feb 1;109(3):944-50. Epub 2006 Oct 10.

7. American Cancer Society: Typical treatment of acute lymphocytic leukemia. Available at: http://www.cancer.org/cancer/leukemia-acutelymphocyticallinadults/detailedguide/leukemia-acute-lymphocytic-treating-typical-treatment. Accessed May 08, 2018.

8. Alan K. Burnett. Treatment of acute myeloid leukemia: are we making progress? School of Medicine, Cardiff University, Cardiff, United Kingdom. Hematology 2012.

9. Leonard J et al. Epratuzumab, a Humanized Anti-CD22 Antibody, in Aggressive Non-Hodgkin’s Lymphoma: a Phase I/II Clinical Trial Results. Clinical Cancer Research. 2004; 10: 5327-5334.

10. DiJoseph JF. Antitumor Efficacy of a Combination of CMC-544 (Inotuzumab Ozogamicin), a CD22-Targeted Cytotoxic Immunoconjugate of Calicheamicin, and Rituximab against Non-Hodgkin’s B-Cell Lymphoma. Clin Cancer Res. 2006; 12: 242-250

Som ett av världens ledande läkemedels-, egenvårds- och vaccinföretag vill vi på Pfizer bidra till att skapa fler år till livet och mer liv till åren. Vår vision i Sverige är att i samverkan upptäcka nya vägar för en världsledande svensk hälso- och sjukvård. Fokus för vår globala forskning och utveckling ligger inom områden där det finns ett stort behov av behandlingsalternativ t ex inom cancer, immunologi och inflammation, kardiovaskulära och metaboliska sjukdomar, smärta, sällsynta sjukdomar och vacciner. www.pfizer.se, www.pfizer.com och www.älskaattåldras.se

NT-rådets rekommendation till landstingen är att BESPONSA (inotuzumabozogamicin) kan användas vid akut lymfatisk leukemi (ALL) till patienter som är planerade för fortsatt behandling med transplantation av hematopoetiska stamceller. Målet med behandlingen är att patienten ska uppnå god respons inför stamcellstransplantation och 2 behandlingscykler av BESPONSA rekommenderas.

Läs vidare »

Utökad indikation för BOSULIF - godkänt för behandling av nydiagnosticerad Ph+ kronisk myeloisk leukemi

Pressmeddelanden   •   Apr 27, 2018 07:52 CEST

EU-kommissionen har godkänt BOSULIF (bosutinib) för behandling av vuxna med nydiagnosticerad kronisk fas Philadelphiakromosom-positiv kronisk myeloisk leukemi (Ph+ KML). BOSULIF har för närvarande villkorat marknadsgodkännande i Europa för behandling av vuxna med Ph+ KML som tidigare behandlats med en eller flera tyrosinkinashämmare och för vilka imatinib, nilotinib och dasatinib inte anses vara lämpliga behandlingsalternativ.

- Dagens godkännande av en utökad indikation för BOSULIF i Europa innebär att läkare kommer att ha fler alternativ för att potentiellt förbättra utfallet för patienter med en ovanlig form av blodcancer – kronisk myeloisk leukemi, säger Thomas Wahlgren, Nordisk medicinsk direktör Pfizer Onkologi.

KML är en sällsynt typ av blodcancer som startar i benmärgen men ofta sprids till blodet.1 Forskare uppskattar att år 2020 kommer mer än 412 000 personer runt om i världen att ha diagnosen leukemi (alla typer).2 I Europa utgör KML cirka 15 procent av alla leukemifall och uppträder med en incidens av cirka 1 – 1,5/100 000.3 I Sverige får varje år ca 85 patienter diagnosen KML.4

Europeiska kommissionens godkännande av BOSULIF för nydiagnosticerad Ph+ KML baseras på resultat från BFORE (Bostuinib trial in first line chronic myelogenous leukemia treatment), en randomiserad, multinationell, öppen Fas 3 multicenterstudie där BOSULIF 400 mg jämfördes med imatinib 400 mg, en av dagens standardbehandlingar.

För fullständig säkerhetsinformation, se produktresumén för EU, tillgänglig på http://www.ema.europa.eu.

Om BOSULIF (bosutinib)
BOSULIF® (bosutinib) är en oral tyrosinkinashämmare som ges en gång om dagen och hämmar det Bcr-Abl-kinas som främjar KML. Det är också en hämmare av kinaser i Src-familjen.

I Europa är BOSULIF godkänt för behandling av vuxna med nydiagnosticerad kronisk fas Philadelphiakromosom-positiv kronisk myeloisk leukemi (Ph+ KML). Dessutom har BOSULIF villkorat marknadsgodkännande i Europa för behandling av vuxna med Ph+ KML som tidigare behandlats med en eller flera tyrosinkinashämmare och för vilka imatinib, nilotinib och dasatinib inte anses vara lämpliga behandlingsalternativ.

Om Pfizer Oncology
Pfizer Oncology har ett stort engagemang för att utveckla innovativa behandlingar som har en betydelsefull påverkan på dem som lever med cancer. Vår växande pipeline av biologiska läkemedel, små molekyler och immunterapier är fokuserad på att identifiera de viktigaste vetenskapliga genombrotten och omvandla dessa till kliniska applikationer för patienter inom många olika typer av solida tumörer och hematologiska cancertyper. Idag har vi 10 godkända cancerläkemedel och 17 under klinisk utveckling. Tillsammans med andra företag, myndigheter och akademiska institutioner samt ideella och professionella organisationer kan vi påskynda banbrytande behandlingar för patienter runt om i världen och omdefiniera liv med cancer.

1 American Cancer Society. What is Chronic Myeloid Leukemia? http://www.cancer.org/acs/groups/cid/documents/webcontent/003112-pdf.pdf. Accessed August 2017.

2 GLOBOCAN Online Analysis/Prediction.

http://globocan.iarc.fr/old/burden.asp?selection_pop=224900&Text-p=World&selection_cancer=12280&Text-c=Leukaemia&pYear=8&type=0&window=1&submit=%C2%A0Execute. Accessed December 2017.

3 European Treatment and Outcome Study. https://www.eutos.org/content/registry/index_eng.html. Accessed January 24, 2018.

http://www.internetmedicin.se

Som ett av världens ledande läkemedels-, egenvårds- och vaccinföretag vill vi på Pfizer bidra till att skapa fler år till livet och mer liv till åren. Vår vision i Sverige är att i samverkan upptäcka nya vägar för en världsledande svensk hälso- och sjukvård. Fokus för vår globala forskning och utveckling ligger inom områden där det finns ett stort behov av behandlingsalternativ t ex inom cancer, immunologi och inflammation, kardiovaskulära och metaboliska sjukdomar, smärta, sällsynta sjukdomar och vacciner. www.pfizer.se, www.pfizer.com och www.älskaattåldras.se

EU-kommissionen har godkänt BOSULIF (bosutinib) för behandling av vuxna med nydiagnosticerad kronisk fas Philadelphiakromosom-positiv kronisk myeloisk leukemi (Ph+ KML).

Läs vidare »

EU-kommissionen godkänner MYLOTARG för behandling av tidigare obehandlad CD33-positiv akut myeloisk leukemi i kombination med kemoterapi

Pressmeddelanden   •   Apr 25, 2018 07:55 CEST

MYLOTARG är den första och enda AML-behandlingen godkänd inom EU som riktar sig mot CD33, ett antigen som uttrycks på AML-celler i upp till 90 procent av patienterna.1,2,3

EU-kommissionen har godkänt MYLOTARG (gemtuzumab ozogamicin) i kombination med daunorubicin och cytarabin för behandling av patienter 15 år och äldre med tidigare obehandlad CD33-positiv akut myeloisk leukemi (AML), med undantag för akut promyeloisk leukemi (APL). Godkännandet baserades på data från en prövarledd, randomiserad, öppen Fas 3-studie (ALFA-0701) med tidigare obehandlade patienter.

Produktresumén för EU kommer att finns tillgänglig på http://www.ema.europa.eu.

- Godkännandet av MYLOTARG innebär tillskott av ett mycket välbehövligt behandlingsalternativ som ger nytt hopp för många patienter med akut myeloisk leukemi i Europa, säger Thomas Wahlgren, Nordisk medicinsk direktör Pfizer Onkologi.

AML är en snabbt framskridande, livshotande cancer i blod och benmärg.4 Om sjukdomen inte behandlas kommer patienter med AML att dö av sin sjukdom inom några månader eller veckor. AML är den vanligaste typen av akut leukemi hos vuxna och står för cirka 80 procent av alla fall av akut leukemi.5 I Sverige insjuknar cirka 350 personer i AML varje år.6 Målet med AML-behandling är att patienten ska få en komplett, långvarig remission. En längre period av remission innan återfall av sjukdomen är associerat med bättre långtidsutfall för patienterna. Läkemedel som förlänger tiden innan sjukdomen återkommer och förlänger livet kan därför ge meningsfulla kliniska fördelar.

Om MYLOTARG (gemtuzumab ozogamicin)
MYLOTARG är ett antikropps-läkemedelskonjugat bestående av den cytotoxiska substansen kalicheamicin fäst vid en monoklonal antikropp riktad mot CD33, ett antigen uttryckt på ytan av myeloblaster hos upp till 90 procent av AML-patienterna.1,2,3 När MYLOTARG binder till CD33-antigenet på cellytan absorberas det in i cellen och kalicheamicin utlöses och orsakar celldöd.2,3

Viktig säkerhetsinformation för MYLOTARG (gemtuzumab ozogamicin) inom EU
Den övergripande säkerhetsprofilen för MYLOTARG är baserad på data från patienter med akut myeloisk leukemi från kombinationsterapistudien ALFA-0701, från monoterapistudier, och från erfarenheter efter marknadsintroduktion.

Levertoxicitet, inklusive livshotande och ibland dödlig leversvikt och VOD/SOS, har rapporterats i patienter som behandlats med MYLOTARG. Andra speciella varningar och försiktighetsåtgärder omfattar myelosuppression och infusionsrelaterade reaktioner.

MYLOTARG är resultatet av ett samarbete mellan Pfizer och Celltech, numera UCB.

Om Pfizer Oncology
Pfizer Oncology har ett stort engagemang för att utveckla innovativa behandlingar som har en betydelsefull påverkan på dem som lever med cancer. Vår växande pipeline av biologiska läkemedel, små molekyler och immunterapier är fokuserad på att identifiera de viktigaste vetenskapliga genombrotten och omvandla dessa till kliniska applikationer för patienter inom många olika typer av solida tumörer och hematologiska cancertyper. Idag har vi 10 godkända cancerläkemedel och 17 under klinisk utveckling. Genom att maximera våra interna vetenskapliga resurser och samarbeta med andra företag, myndigheter och akademiska institutioner samt ideella och professionella organisationer för vi samman de intelligentaste och mest företagsamma personerna för att ta oss an de svåraste cancerformerna. Tillsammans kan vi påskynda banbrytande behandlingar för patienter runt om i världen och omdefiniera liv med cancer.

Referenser

[1] Griffin JD, Linch D, Sabbath K, et al: A monoclonal antibody reactive with normal and leukemic human myeloid progenitor cells. Leuk Res 8: 521-534, 1984 CrossRefMedline.

2 Tanaka M, Kano Y, et al. The Cytotoxic Effects of Gemtuzumab Ozogamicin (Mylotarg) in Combination with Conventional Antileukemic Agents by Isobologram Analysis In Vitro. Anticancer Research. 2009; 29: 4589-4596.

3 O’Hear C, Heiber JF, Schubert I, Fey G, Geiger TL. Anti-CD33 chimeric antigen receptor targeting of acute myeloid leukemia. Haematologica. 2015;100(3):336-344.

4 Orpha.net. The portal for rare diseases and orphan drugs. Accessed December 2017. http://www.orpha.net/consor4.01/www/cgi-bin/OC_Exp.php?lng=EN&Expert=519

5 Leukemia & Lymphoma Society, Acute Myeloid Leukemia Booklet. Developed 2011. Accessed July 2017. https://www.lls.org/sites/default/files/file_assets/aml.pdf

6 Akut myeloisk leukemi (AML) – kvalitetsrapport från Nationella AML-registret för diagnosår 1997-2014, Regionala Cancercentrum i Samverkan https://www.cancercentrum.se/globalassets/cancerdiagnoser/blod-lymfom-myelom/aml/aml-arsrapport-2016_20170206.pdf

För mer information, kontakta Thomas Wahlgren, Nordisk medicinsk direktör Pfizer Onkologi, e-post: thomas.wahlgren@pfizer.com, tel: 076 889 29 47

Som ett av världens ledande läkemedels-, egenvårds- och vaccinföretag vill vi på Pfizer bidra till att skapa fler år till livet och mer liv till åren. Vår vision i Sverige är att i samverkan upptäcka nya vägar för en världsledande svensk hälso- och sjukvård. Fokus för vår globala forskning och utveckling ligger inom områden där det finns ett stort behov av behandlingsalternativ t ex inom cancer, immunologi och inflammation, kardiovaskulära och metaboliska sjukdomar, smärta, sällsynta sjukdomar och vacciner. www.pfizer.se, www.pfizer.com och www.älskaattåldras.se

MYLOTARG är den första och enda AML-behandlingen godkänd inom EU som riktar sig mot CD33, ett antigen som uttrycks på AML-celler i upp till 90 procent av patienterna

Läs vidare »

Genterapi vid Duchennes muskeldystrofi - ny studie från Pfizer

Pressmeddelanden   •   Apr 18, 2018 07:00 CEST

Pfizer har startat en klinisk fas Ib-studie med genterapi för pojkar med Duchennes muskeldystrofi (DMD). Den 22 mars gavs den första infusionen av mini-dystrofigenen till en pojke med DMD vid Duke University Medical Center, USA.

Rekrytering av patienter till studien fortsätter vid fyra forskningscenter i USA. Preliminära resultat från studien beräknas komma under första halvåret 2019 då alla patienter har blivit utvärderade efter ett års behandling.

Denna öppna, icke-randomiserade multicenterstudie, med en enda infusion av substansen
PF-06939926, kommer att inkludera cirka 12 pojkar med DMD i åldern 5 till 12 år. Förutom utvärdering av säkerhet och tolerans kommer studien att analysera mätningar av dystrofin samt muskelstyrka och muskelfunktion. Studiedeltagarna kommer även att testas för att utesluta att de har antikroppen AAV9 som gör genterapin verkningslös.

­Det finns ett stort behov av behandlingsalternativ vid muskelsjukdomen Duchennes muskeldystrofioch i denna studie vill vi undersöka möjligheterna med genterapi för att behandla de bakomliggande orsakerna, säger Christian Gerdesköld, medicinsk rådgivare på Pfizer i Sverige.

Bakgrund om Duchennes muskeldystrofi
Duchennes muskeldystrofi (DMD) är orsakat av en brist/nedsatt funktion av proteinet dystrofin på grund av mutationer (förändringar) i dystrofingenen. DMD ger en fortlöpande svaghet i musklerna. DMD förekommer nästan bara hos pojkar och män och symtom brukar uppstå i tidig barndom mellan 3 och 5 år. DMD påverkar olika typer av muskelceller, t.ex. skelettmuskulatur och/eller hjärtmuskelceller och ger symtom från vitt skilda delar av kroppen. Runt 10 pojkar per år i Sverige får diagnosen DMD.

Pfizers program för genterapi
Denna studie är den första i Pfizers AAV (adeno-associated virus)-baserade genterapiprogram. Genom stora investeringar i forskning och tillverkning inom genterapi har Pfizer även pågående fas I/II studier inom hemofili A och B (blödarsjuka) och amyotrofisk lateralskleros (ALS).

Pfizer Rare Disease
”Sällsynta sjukdomar” omfattar några av de allra mest allvarliga sjukdomarna och drabbar miljoner patienter runt om i världen. Pfizers fokus på sällsynta sjukdomar bygger på mer än två decenniers erfarenheter, en speciell forskningsenhet som fokuserar på sällsynta sjukdomar, och en global portfölj med en mängd läkemedel inom ett antal kliniska områden, bland andra hematologi, neurovetenskap och ärftliga metabola sjukdomar.

Som ett av världens ledande läkemedels-, egenvårds- och vaccinföretag vill vi på Pfizer bidra till att skapa fler år till livet och mer liv till åren. Vår vision i Sverige är att i samverkan upptäcka nya vägar för en världsledande svensk hälso- och sjukvård. Fokus för vår globala forskning och utveckling ligger inom områden där det finns ett stort behov av behandlingsalternativ t ex inom cancer, immunologi och inflammation, kardiovaskulära och metaboliska sjukdomar, smärta, sällsynta sjukdomar och vacciner. www.pfizer.se, www.pfizer.com och www.älskaattåldras.se

Pfizer har startat en klinisk fas Ib-studie med genterapi för pojkar med Duchennes muskeldystrofi (DMD). Den 22 mars gavs den första infusionen av mini-dystrofigenen till en pojke med DMD vid Duke University Medical Center, USA.

Läs vidare »

Pfizer rapporterar positiva resultat från fas 3-studie med tafamidis för patienter med kardiomyopati orsakad av transthyretinamyloidos

Pressmeddelanden   •   Apr 05, 2018 07:00 CEST

I den globala studien visade tafamidis en statistiskt signifikant minskning av kombinationen mortalitet och förekomst av hjärt-kärlrelaterade sjukhusinläggningar.
Det finns för närvarande inga godkända läkemedelsbehandlingar för kardiomyopati orsakad av transthyretinamyloidos.

Fas 3-studien ATTR-ACT, där tafamidis utvärderades efter 2,5 års behandling av kardiomyopati orsakad av transthyretin amyloidos, har uppnått sitt primära resultatmål och visade en statistiskt signifikant minskning av kombinationen mortalitet och förekomst av hjärt-kärlrelaterade sjukhusinläggningar jämfört med placebo. Preliminära säkerhetsdata visade att tafamidis generellt var väl tolererat i denna population och inga nya signaler kring säkerhet påvisades.

ATTR-ACT-studien var utformad för att bedöma kliniskt relevanta resultat av användningen av tafamidis för behandling av patienter med kardiomyopati orsakad av transthyretinamyloidos, ett ovanligt, dödligt och underdiagnosticerat tillstånd associerat med progressiv hjärtsvikt.1,2 Den genomsnittliga förväntade återstående livslängden för patienter med kardiomyopati orsakad av transthyretinamyloidos är tre till fem år efter diagnosen.3 Prevalensen av transtyretinamyloidos är för närvarande okänd, men det uppskattas att mindre än en procent av de personer som har sjukdomen är diagnostiserade. Det finns idag inga godkända läkemedelsbehandlingar som är specifikt indikerade för behandling av kardiomyopati orsakad av transthyretinamyloidos.4

- Dessa resultat är viktiga för patienter med kardiomyopati orsakad av transthyretinamyloidos och tar oss ett steg närmare möjligheten till en ny behandling för patienter där det idag inte finns någon tillgänglig läkemedelsbehandling, säger Kaire Kiplok, medicinsk rådgivare på Pfizer.

Om ATTR-ACT-studien
ATTR-ACT är en internationell fas 3 multicenterstudie i tre delar med 441 patienter, dubbelblind, placebo-kontrollerad och randomiserad. Studien undersöker effekt, säkerhet och tolererbarhet av en oral daglig dos av 20 mg eller 80 mg tafamidis meglumine kapslar jämfört med placebo. Studien har inkluderat både patienter med den ärftliga formen av sjukdomen och patienter med den icke-ärftliga formen som kan uppkomma när personer åldras. Den primära analysen av studien jämförde tafamidis med placebo gällande kombinationen mortalitet och förekomst av hjärt-kärlrelaterade sjukhusinläggningar under en 30-månadersperiod hos patienter med kardiomyopati orsakad av transthyretinamyloidos.

För mer information om ATTR-ACT-studien, besök www.clinicaltrials.gov. Dessa resultat är preliminära data som kommer att analyseras ytterligare. Fullständiga data och detaljerade resultat kommer att presenteras vid en kommande vetenskaplig konferens och publiceras i en vetenskaplig tidskrift.

Tafamidis för behandling av kardiomyopati orsakad av transthyretinamyloidos är i utvecklingsfas och har ännu inte godkänts för denna indikation.

Pfizer Rare Disease
”Sällsynta sjukdomar” omfattar några av de allra mest allvarliga sjukdomarna och drabbar miljoner patienter runt om i världen5. Pfizers fokus på sällsynta sjukdomar bygger på mer än två decenniers erfarenheter, en speciell forskningsenhet som fokuserar på sällsynta sjukdomar, och en global portfölj med en mängd läkemedel inom ett antal kliniska områden, bland andra hematologi, neurovetenskap och ärftliga metabola sjukdomar.

Pfizer Rare Disease kombinerar banbrytande vetenskap och djup förståelse för hur sjukdomar fungerar med insikter från innovativa strategiska samarbeten med akademiska forskare, patienter och andra företag för att skynda på utvecklingen av banbrytande läkemedel och hopp om att kunna bota sjukdomar.

Tafamidis för behandling av patienter med familjär transthyretinamyloidos med polyneuropati, TTR-FAP, i Sverige även kallad Skelleftesjukan, är godkänt i Europa sedan 2011.

Referenser
[1] Data on file. Pfizer Inc. New York, NY.

[2] THAOS - Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey. Disease Background - transthyretin amyloidosis. https://www.thaos.net/Physicians/DiseaseBackground.cfm. Accessed March 13, 2018.

[3] Connors LH, Doros G, Sam F, Badiee A, Seldin DC, Skinner M. Clinical features and survival in senile systemic amyloidosis: comparison to familial transthyretin cardiomyopathy. Amyloid. 2011;18(sup1):157-159. doi:10.3109/13506129.2011.574354059

[4] Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Guideline of transthyretin-related hereditary amyloidosis for clinicians. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2013;8(1):31. doi:10.1186/1750-1172-8-31.

[5] Pfizer Inc. Rare disease. http://www.pfizer.com/health-and-wellness/health-topics/rare-diseases/areas-of-focus. Accessed March 9, 2018.

Som ett av världens ledande läkemedels-, egenvårds- och vaccinföretag vill vi på Pfizer bidra till att skapa fler år till livet och mer liv till åren. Vår vision i Sverige är att i samverkan upptäcka nya vägar för en världsledande svensk hälso- och sjukvård. Fokus för vår globala forskning och utveckling ligger inom områden där det finns ett stort behov av behandlingsalternativ t ex inom cancer, immunologi och inflammation, kardiovaskulära och metaboliska sjukdomar, smärta, sällsynta sjukdomar och vacciner. www.pfizer.se, www.pfizer.com och www.älskaattåldras.se

I den globala studien visade tafamidis en statistiskt signifikant minskning av kombinationen mortalitet och förekomst av hjärt-kärlrelaterade sjukhusinläggningar. Det finns för närvarande inga godkända läkemedelsbehandlingar för kardiomyopati orsakad av transthyretin amyloidos.

Läs vidare »

Kontaktpersoner 2 kontaktpersoner

  • Presskontakt
  • Corporate Affairs Director
  • ggkexwrsnztidrpgn.falcduk@pfizagfuerow.com
  • 0768892968

  • Presskontakt
  • Kommunikationschef
  • vjepulppaqsvriulidka.goosswibnens@wsscpfsoizktcnermj.com
  • 0768-892957
Ulrika Goossens är kommunikationschef på Pfizer AB.

Om Pfizer Sverige

Fler år till livet och mer liv till åren

Som ett av världens ledande läkemedels-, egenvårds- och vaccinföretag vill vi på Pfizer bidra till att skapa fler år till livet och mer liv till åren. Vår vision i Sverige är att i samverkan upptäcka nya vägar för en världsledande svensk hälso- och sjukvård. Fokus för vår globala forskning och utveckling ligger inom områden där det finns ett stort behov av behandlingsalternativ t ex inom cancer, immunologi och inflammation, kardiovaskulära och metaboliska sjukdomar, neurovetenskap och smärta, sällsynta
sjukdomar och vacciner.