Kolhydrater ger hopp om nya läkemedel för genterapi

Genläkemedel som baseras på naturliga kolhydrater, s.k. chitosaner, kan bli alternativ till de mer eller mindre toxiska system som idag prövas för genterapi. Det visar Magnus Köping-Höggård på institutionen för farmaci i sin avhandling. Genterapi har under det senaste årtiondet testats i fler än 600 kliniska studier världen över för behandling av genetiskt betingade och förvärvade sjukdomar. Genom att ge patienter läkemedel som består av DNA och bärare för DNA så försöker man få patientens egna celler att tillverka den verksamma substansen för behandling av sjukdomen. Men trots att framsteg för behandling av vissa sjukdomar har uppnåtts med genterapi (ex. vid behandling mot immunbristsjukdomen SCID) så begränsas användningen av dagens genläkemedel av stora risker för patienten p.g.a. biverkningar. Dessa är i hög grad beroende av vilken DNA-bärare man använder. Därför finns det ett behov av att utveckla effektiva genläkemedel som baseras på bärare som är naturliga för kroppen och som inte är giftiga för patienten. I sin avhandling presenterar Magnus Köping-Höggård utveckling av nya genläkemedel som baseras på naturliga kolhydrater, som renas fram ur skalen från skaldjur. Dessa s.k. chitosaner används bl.a. som tillsatsämnen i matprodukter. Magnus Köping-Höggårds forskning visar att man genom att variera egenskaperna hos chitosanerna, som t.ex. storlek och laddning, så kan man utveckla nya ogiftiga genläkemedel som är lika effektiva som några av dagens mest lovande genläkemedel. Genom att målstyra genläkemedlen till de celler som skall behandlas så kan effektiviteten av de kolhydratbaserade genläkemedlen ytterligare förbättras. Den forskning som presenteras i avhandlingen kan på sikt resultera i att nya genläkemedel utvecklas som ger mindre biverkningar hos patienter som behandlas med genterapi. Avhandlingen kan läsas på: http://publications.uu.se/theses/abstract.xsql?dbid=3771 Namn: Magnus Köping-Höggård Avhandlingens titel: Chitosan Polyplexes as Non-Viral Gene Delivery Systems: Structure-Property Relationships and In Vivo Efficiency Institution: Institutionen för farmaci Opponent: Professor Jean-Paul Behr, Laboratoire de Chimie Génétique associé, CNRS/Université Louise Pasteur de Strasbourg, France. Disputationen äger rum: Torsdagen 11 december, kl. 10.15 i sal B21, vid BMC, Uppsala. Magnus Köping-Höggård kan nås på 018-471 4465 eller via e-post Magnus.Koping@farmaci.uu.se