Biotech-Firma mit Fokus auf Übergewicht: Wir streben einen Vertragsabschluss innerhalb weniger Jahre an

Das in Dänemark gegründete Biotech-Unternehmen Pila Pharma verfolgt das Ziel, in den kommenden Jahren eine Partnerschaft einzugehen oder übernommen zu werden. Kurzfristig liegt der Fokus auf der Weiterentwicklung eines vielversprechenden neuen Arzneimittelkandidaten zur Behandlung von Übergewicht und Diabetes.

Innerhalb weniger Jahre strebt das Unternehmen entweder eine Übernahme oder eine Partnerschaft mit einem starken Partner an – idealerweise mit einem Akteur, der die Forschung an TRPV1-Hemmern zur Behandlung von Übergewicht und weiteren Zivilisationskrankheiten weiterführt und zur Marktreife bringt. Ziel ist es, sicherzustellen, dass das von Pila Pharma entwickelte Schlankheitsmittel in Tablettenform möglichst rasch auf den Markt gelangt.

„Wir verfügen über einen vielversprechenden Arzneimittelkandidaten mit einem gänzlich anderen Nebenwirkungsprofil als vergleichbare Mittel, die derzeit entwickelt werden oder bereits auf dem Markt sind. Unser Ziel ist es, diesen Kandidaten in den kommenden Jahren gezielt weiterzuentwickeln, um ihn anschließend an einen größeren Akteur zu übergeben, der ihn auf die nächste Stufe bringen kann. Der globale Markt verlangt nach effektiven Behandlungen gegen Übergewicht – insbesondere nach skalierbaren Tablettenlösungen. Wir sind überzeugt, dass wir in dieser Entwicklung eine potenzielle Schlüsselrolle einnehmen können“, erklärt Geschäftsführer Gustav H. Gram und ergänzt:

„Seit der Entdeckung im Jahr 1999 und der Gründung des Unternehmens 2014 haben wir einen weiten Weg zurückgelegt und zahlreiche Daten gesammelt, die darauf hindeuten, dass wir uns auf dem richtigen Kurs befinden. Der nächste entscheidende Schritt ist der Nachweis eines Proof of Concept im Bereich der Gewichtsreduktion. Wir sind derzeit die Einzigen am Markt, die mit dieser spezifischen Klasse von Molekülen – den TRPV1-Hemmern – arbeiten. Sie eröffnen einen völlig neuen therapeutischen Ansatz zur Behandlung von Übergewicht und anderen Zivilisationskrankheiten. Sollte uns diese Mission gelingen, bin ich überzeugt, dass wir ein ernstzunehmender und attraktiver Kandidat für eine Partnerschaft oder Übernahme sein werden.“

Skalierbare Tablettenlösung mit anderen Nebenwirkungen

Pila Pharma wurde von der ehemaligen Novo-Nordisk-Forscherin Dorte X. Gram gegründet. Während ihrer Zeit im dänischen Bagsværd war sie die Erste, die auf das Molekül hinwies, aus dem später Semaglutid wurde – heute bekannt als der Wirkstoff in den äußerst erfolgreichen Novo-Nordisk-Produkten Ozempic und Wegovy.

Während ihrer Zeit bei Novo Nordisk identifizierte sie – durch die Blockierung des TRPV1-Rezeptors – unter anderem einen möglichen neuen Mechanismus zur Behandlung von Stoffwechselkrankheiten. Mit der Entwicklung von GLP-1 betritt Pila Pharma einen Markt mit intensivem Wettbewerb, in dem besondere Eigenschaften über den entscheidenden Vorsprung entscheiden können.

„Im Rahmen unserer Entwicklungs- und Analysearbeit legen wir den Fokus auf den Nachweis klinischer Ergebnisse in Bezug auf Sicherheit und Effizienz von XEN-D0501 zur Behandlung von Übergewicht und damit verbundenen Erkrankungen wie Diabetes. Ein effektiver Gewichtsverlust durch eine Tablettenbehandlung – ohne die typischen Nebenwirkungen wie Erbrechen, Übelkeit oder Durchfall – stößt bei Patienten, Ärzten und der Industrie auf großes Interesse. Wenn es uns gelingt, dieses Ziel mit einer oralen Lösung zu erreichen, die auf große Marktvolumina skalierbar ist, sehen wir einer Zukunft entgegen, in der mehr Patientinnen und Patienten verbesserte Möglichkeiten erhalten, ihr Gewicht wirksam zu reduzieren und langfristig zu halten“, erklärt Dorte X. Gram und ergänzt:

„Rund ein Drittel der Patientinnen und Patienten weltweit, die GLP-1-Medikamente wie etwa Wegovy zur Behandlung von starkem Übergewicht verwenden, brechen die Therapie nach kurzer Zeit ab – häufig aufgrund von Nebenwirkungen, hohen Kosten oder mangelnder Verfügbarkeit. Für uns wäre es daher ein klarer Vorteil, wenn wir – als Alternative zur Behandlung in Form von Injektionen – eine skalierbare Tablettenlösung auf der Grundlage kleiner Moleküle anbieten können, die die Verfügbarkeit erhöht und die langfristige Behandlung der Patienten unterstützt.“

Großes Potenzial für medikamentöse Behandlung von Fettleibigkeit in Tablettenform

Professor Jens Juul Holst vom Biomedizinischen Institut an der Universität Kopenhagen war 1986 an der Entdeckung des GLP-1- Hormons beteiligt, das die Insulinsekretion der Bauchspeicheldrüse stimulieren kann. Heute dienen sogenannte GLP-1-Rezeptoragonisten als Wirkstoffe in verschiedenen Medikamenten zur Behandlung von Typ-2-Diabetes und starkem Übergewicht.

Insbesondere in bestimmten Märkten sieht er großes Potenzial für die medikamentöse Behandlung von Fettleibigkeit in Tablettenform.

„In einigen Regionen der Welt kann die Behandlung mit einer Spritze problematisch sein – hier bietet eine Tablette klare Vorteile. Das gilt insbesondere für Märkte in Asien und Afrika, in denen eine regelrechte Nadelphobie herrscht. Dadurch eröffnet sich ein riesiges Marktpotenzial. Dieser Umstand ist für Pharmaunternehmen von großem Interesse. Viele von ihnen wagen sich aus wirtschaftlichen Gründen überhaupt nicht an Injektionspräparate heran“, erklärtJens Juul Holst.

Er sagt auch voraus, dass der Preis in Zukunft eine entscheidende Rolle spielen wird:

„Mit mehreren neuen Medikamenten am Horizont, die, wenn sie ihre Versprechen einlösen, große Erfolge erzielen könnten, stehen die sogenannten Small Molecules in Tablettenform kurz davor, ein großer Erfolg zu werden. Ein entscheidender Grund dafür ist, dass sie zu einem deutlich niedrigeren Preis verkauft werden können als biologische Medikamente, die eine komplexere Herstellung erfordern“, sagt Jens Juul Holst.

Das Kernasset von Pila Pharma ist der TRPV1-Hemmer mit dem Namen XEN-D0501 – eine Tablette zur oralen Behandlung, die sich in Phase 2 der klinischen Entwicklung befindet. Ende 2024 gab das Unternehmen bekannt, dass es in Kontakt mit den Gesundheitsbehörden tritt, um den optimalen Ansatz für die nächste klinische Studie zu Übergewicht und Diabetes zu definieren.