EU godkänner Astellas EVRENZO™ den första HIF-PH-hämmaren för oral behandling av symtomatisk anemi hos vuxna patienter med kronisk njursjukdom

EVRENZO (roxadustat) är det första godkända läkemedlet i oral form som hämmar hypoxi-inducerbar faktor (HIF) prolylhydroxylas (PH) för behandling av symtomatisk anemi hos vuxna patienter med kronisk njursjukdom inom EU.

Astellas Pharma Inc. och FibroGen Inc meddelade den 20 augusti att den Europeiska kommissionen har godkänt EVRENZO (roxadustat) för behandling av symtomatisk anemi hos vuxna patienter med kronisk njursjukdom (CKD).

– Vi är mycket glada för detta godkännande av EVRENZO som är ett viktigt framsteg för patienter med symtomatisk anemi vid kronisk njursjukdom oavsett om de behöver dialys eller inte. Vi kommer nu arbeta intensivt för att göra denna första orala HIF-PH-hämmare tillgängligt för patienter i Sverige så snart som möjligt, säger Elinor Cockburn, senior medicinsk rådgivare vid Astellas Pharmas nordiska kontor.

Var tionde person i hela världen uppskattas ha kronisk njursjukdom (CKD), och var femte av dessa har anemi.^1,2 Anemi vid kronisk njursjukdom är förknippat med en ökad risk för kardiovaskulära händelser och kan påverka patientens livskvalitet negativt.^3,4,5

– Anemi är en tidig och vanlig komplikation vid kronisk njursjukdom, och där svårighetsgraden och förekomst av anemi ökar när sjukdomen försämras, vilket kan göra dagliga aktiviteter extremt utmanande. Detta godkännande innebär att dessa patienter kan erbjudas ett behandlingsalternativ för att upprätthålla och bibehålla målvärden för hemoglobinnivåerna, vilket minimerar anemins negativa påverkan på patientens livskvalitet, säger Jonathan Barratt, Ph.D., FRCP, specialist inom nefrologi och The Mayer Professor of Renal Medicine at the University of Leicester, Storbritannien.

Roxadustat är det första HIF-PH-hämmaren att godkännas inom EU. Roxadustat höjer hemoglobinnivåerna (Hb) via en verkningsmekanism som skiljer sig från erytropoesstimulerande läkemedel (ESA), och som vanligtvis ges samtidigt med intravenöst järn. Som en HIF-PH-hämmare aktiverar roxadustat kroppens naturliga försvarsmekanismer för att minska syrehalterna i blodet. Detta behandlingssvar involverar reglering av många komplementära processer som främjar en koordinerad bildning av röda blodkroppar och ökar blodets förmåga att transportera syre, vilket möjliggör behandling av anemi med minskad användning av intravenöst järn.

Godkännandet av Europeiska kommissionen följer efter den Europeiska läkemedels-myndigheten EMA:s rådgivande kommittés (CHMP) positiva utlåtande i juni.⁶ Det positiva utlåtandet baseras på resultaten från det pivotala och jämförande fas III-programmet för roxadustat, som omfattar åtta multi-center och randomiserade studier med 9 600 patienter från hela världen.^7-11Resultaten från detta program visar att roxadustat ger en normalisering, samt upprätthåller och bibehåller målvärden av hemoglobinnivåerna (10-12 g/dL) hos patienter med symtomatisk anemi vid kronisk njursjukdom oavsett om de behöver dialys eller inte, eller behandlats med erytropoesstimulerande läkemedel (ESA).^7-12 Säkerhetsprofilen för roxadustat i studieprogrammet överensstämmer med tidigare rapporter i studier med patienter med kronisk njursjukdom, och var jämförbar med ESA-läkemedel.^7-12

EU-kommissionen har behörighet att godkänna läkemedel för medlemsländerna i EU, samt Island, Norge och Liechtenstein.¹³

Om kronisk njursjukdom (CKD) och järnbristanemi

Kronisk njursjukdom (CKD) är en progressiv sjukdom som kännetecknas av en gradvis försämring av njurfunktionen, vilket kan leda kan leda till njursvikt eller svår njursjukdom som kräver dialys eller njurtransplantation. ¹⁴Vid kronisk njursjukdom ökar risken för kardiovaskulära komplikationer som kan leda till att patienten avlider, och detta sker ofta innan patienten drabbas av den allvarligaste formen av sjukdomen.^14,15 Var tionde person i hela världen uppskattas ha kronisk njursjukdom, och år 2040 uppskattas sjukdomen vara den femte vanligaste dödsorsaken globalt.^1,16

Anemi är en vanlig och tidig komplikation vid kronisk njursjukdom, och cirka 20 procent av dessa patienter har anemi.² Vid anemin har patienter brist på röda blodkroppar, vilket leder till minskad syrekänslighet och ökad hepcidin- och järnbrist. Anemi vid kronisk njursjukdom ökar risken för sjukhusvistelse, kardiovaskulära händelser och död, samt kan påverka patientens livskvalitet negativt.^4,18 Blodtransfusioner används för behandling av svår anemi. Blodtransfusioner kan minska patientens möjlighet till njurtransplantation och kan öka risken för infektion och/eller komplikationer som hjärtsvikt och allergiska reaktioner.^19,20

Om roxadustat

Roxadustat ges oralt och är den första i en ny klass av läkemedel som kallas HIF-PH-hämmare. Dessa läkemedel stimulerarar erytropoes, eller produktion av röda blodkroppar genom ökad endogen produktion av erytropoietin; förbättrad järnabsorption och mobilisering; och nedreglering av hepcidin. Roxadustat utvärderas även i fas III som behandling av anemi hos patienter med myelodysplastiskt syndrom (MDS) och i fas II som behandling av kemoterapiinducerad anemi (CIA).

Roxadustat är sedan den 20 augusti 2021 godkänt inom EU och Island, Norge och Liechtenstein. Sedan tidigare är roxadustat även godkänt i Japan, Kina, Chile och Sydkorea som behandling av anemi vid kronisk njursjukdom (CKD) hos dialysberoende (DD) patienter, och icke-dialysberoende (NDD) patienter.

Astellas och FibroGen samarbetar inom utveckling och marknadsföring av roxadustat som en potentiell behandling av anemi i Japan, Europa, OSS (Oberoende Staters Samvälde), Mellanöstern och Sydafrika.

För mer information om roxadustat besök www.ema.europa.eu²¹

Om Astellas

Astellas Pharma är ett företag som fokuserar på att förbättra människors hälsa runt om i världen genom att tillhandahålla innovativa och tillförlitliga läkemedel. Vi är främst verksamma inom sjukdomsområdena urologi och onkologi. Astellas vision är att ligga i framkant av vårdutvecklingen och skapa värde för patienter genom innovativ forskning och vetenskap. Med det nordiska huvudkontoret i Köpenhamn finns Astellas representerat i hela Norden. För mer information, besök vår hemsida www.astellas.se

För mer information kontakta

Elinor Cockburn, senior medicinsk rådgivare, Astellas Pharma, elinor.cockburn@astellas.com, +45 4343 0355

Referenser

1. Nephrology ISo. Chronic kidney disease. Global kidney health atlas 2019 [Accessed August 2021]. Available from: https://www.theisn.org/wp-content/uploads/2021/05/GKHAtlas_2019_WebFIle-1.pdf.

2. Dmitrieva O, de Lusignan S, Macdougall IC, Gallagher H, Tomson C, Harris K, et al. Association of anaemia in primary care patients with chronic kidney disease: cross sectional study of quality improvement in chronic kidney disease (QICKD) trial data. BMC Nephrol. 2013;14:24.

3. Wong MMY, Tu C, Li Y, Perlman RL, Pecoits-Filho R, Lopes AA, et al. Anemia and iron deficiency among chronic kidney disease Stages 3-5ND patients in the Chronic Kidney Disease Outcomes and Practice Patterns Study: often unmeasured, variably treated. Clin Kidney J. 2020;13(4):613-24.

4. Schmidt RJ, Dalton CL. Treating anemia of chronic kidney disease in the primary care setting: cardiovascular outcomes and management recommendations. Osteopath Med Prim Care. 2007;1:14.

5. Stauffer ME, Fan T. Prevalence of anemia in chronic kidney disease in the United States. PLoS One. 2014;9(1):e84943.

6. European Medicines Agency. Meeting highlights from the Commitee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) June 2021 [Accessed August 2021]. Available from: https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-21-24-june-2021.

7. Clinicaltrials.Gov. Roxadustat in the Treatment of Anemia in End Stage Renal Disease (ESRD) Patients on Stable Dialysis (Pyrenees). NCT02278341. [Accessed August 2021]. Available from: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02278341.

8. Shutov E, Sułowicz W, Esposito C, Tataradze A, Andric B, Reusch M, et al. Roxadustat for the treatment of anemia in chronic kidney disease patients not on dialysis: a phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled study (ALPS). Nephrol Dial Transplant. 2021.

9. Coyne DW, Roger SD, Shin SK, Kim SG, Cadena AA, Moustafa MA, et al. Roxadustat for CKD-related Anemia in Non-dialysis Patients. Kidney Int Rep. 2021;6(3):624-35.

10. Provenzano R, Shutov E, Eremeeva L, Korneyeva S, Poole L, Saha G, et al. Roxadustat for anemia in patients with end-stage renal disease incident to dialysis. Nephrol Dial Transplant. 2021.

11. Fishbane S, El-Shahawy MA, Pecoits-Filho R, Van BP, Houser MT, Frison L, et al. Roxadustat for Treating Anemia in Patients with CKD Not on Dialysis: Results from a Randomized Phase 3 Study. J Am Soc Nephrol. 2021;32(3):737-55.

12. Barratt J, Andric B, Tataradze A, Schömig M, Reusch M, Valluri U, et al. Roxadustat for the treatment of anaemia in chronic kidney disease patients not on dialysis: a phase 3, randomised, open-label, active-controlled study (DOLOMITES). Nephrol Dial Transplant. 2021.

13. European Medicines Agency. Authorizations of Medicines [Accessed August 2021]. Available from: https://www.ema.europa.eu/abou...

14. Ojo A. Addressing the global burden of chronic kidney disease through clinical and translational research. Trans Am Clin Climatol Assoc. 2014;125:229-43; discussion 43-6.

15. Subbiah AK, Chhabra YK, Mahajan S. Cardiovascular disease in patients with chronic kidney disease: a neglected subgroup. Heart Asia. 2016;8(2):56-61.

16. Institute for Health Metrics and Evaluation (IHME). Findings from the Global Burden of Disease Study 2017 2018 [Accessed August 2021]. Available from: http://www.healthdata.org/sites/default/files/files/policy_report/2019/GBD_2017_Booklet.pdf.

17. National Kidney Foundation. Anemia and Chronic Kidney Disease [Accessed August 2021]. Available from: https://www.kidney.org/atoz/content/what_anemia_ckd.

18. Eriksson D, Goldsmith D, Teitsson S, Jackson J, van Nooten F. Cross-sectional survey in CKD patients across Europe describing the association between quality of life and anaemia. BMC Nephrol. 2016;17(1):97.

19. Disease NIoDaDaK. Anemia in Chronic Kidney Disease: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease; [Accessed August 2021]. Available from: https://www.niddk.nih.gov/health-information/kidney-disease/anemia.

20. Sahu S, Hemlata, Verma A. Adverse events related to blood transfusion. Indian J Anaesth. 2014;58(5):543-51.

21. Data on file. Northbrook, III. Astellas Pharma Inc.

EVZ_2021_0003_SE 08.2021