Pragmatiska studier kan göra vården mer patientcentrerad

Genom det som kallas pragmatiska studier kan behandlingar utformas så att de ger största möjliga nytta för patienten. Forskningen kan också inkludera patientgrupper som inte brukar få delta i traditionella studier, som exempelvis barn. Ett nytt Whitepaper om cancerforskningsstrategier efterlyser nu fler studier av denna typ. Det är också vad satsningen FORCE som Barncancerfonden deltar i ska åstadkomma.

Pragmatiska kliniska studier görs för att besvara praktiska frågor som hur man utformar en behandling på bästa sätt för patienten - hur biverkningar kan minskas, hur doser kan justeras eller i vilken ordning olika behandlingar ska ges. Pragmatiska studier kan också inkludera patientgrupper som vanligtvis inte får delta i traditionella kliniska studier, till exempel barn, vilket kan göra tillgång till optimerade behandlingar mer jämlik.

Optimera behandlingen

I ett nytt White Paper, ”Embedding Treatment Optimisation and Pragmatic Clinical Trials in EU Cancer Research Policy”, efterlyser den europeiska patientorganisationen för cancer, Cancer Patients Europe (CPE), tillsammans med European Organisation for Research and Treatment of Cancer (EORTC) ett paradigmskifte inom cancerforskningen. Fokusförflyttningen de vill se är att parallellt med utvecklingen av nya behandlingar öka andelen forskning som optimera användningen av befintliga och nya behandlingar i vården. Det senare brukar benämnas pragmatiska kliniska studier.

Patienternas behov ska stå i fokus

Pragmatiska kliniska studier fokuserar på resultat som är viktiga för patienterna, som livskvalitet och förmåga att fungera i vardagen. Då studierna genomförs i verkliga kliniska miljöer kan resultaten också snabbare omsättas i praktisk vård. De pragmatiska kliniska studierna kan också inkludera grupper som ofta är underrepresenterade i traditionella kliniska prövningar, till exempel barn, äldre eller patienter med flera sjukdomar, vilket gör resultaten mer relevanta ur ett patientperspektiv.

Kerstin Sollerbrant, senior forskningsexpert på Barncancerfonden, tycker att pragmatiska studier tillför ett mervärde och särskilt för barn som idag ofta får vänta flera år på att läkemedel godkända för vuxna prövas på barn.

– Genom att designa studier som speglar verkliga kliniska situationer kan vi möjliggöra att också barn med ovanliga eller svårbehandlade cancerformer får ta del av de många forskningsframsteg vi ser inom vuxencancerområdet.

FORCE ska finansiera pragmatiska studier

Barncancerfonden har redan gått med i ett europeiskt samarbete som ska bidra till fler pragmatiska kliniska studier. Genom satsningen FORCE (Fostering Oncology Research by Charities in Europe) initierar Barncancerfonden tillsammans med 13 andra partnerorganisationer ett europeiskt program för pragmatiska, patientcentrerade kliniska studier. Till skillnad från traditionella industridrivna studier finansieras dessa prövningar av ideella cancerorganisationer och syftet är att fylla kritiska kunskapsluckor för ovanliga och/eller svårbehandlade cancerformer där kommersiella incitament saknas.

– Ideellt finansierad forskning har en unik roll att spela, menar Kerstin Sollerbrant. Målet är inte ekonomisk vinst, utan framsteg. FORCE ska hjälpa till att definiera och starta gränsöverskridande kliniska prövningar som besvarar de frågor patienter och kliniker verkligen ställer, det kan handla om livskvalitet, långtidseffekter och hur avancerade terapier används effektivt och rättvist.

Anpassa läkemedelslagstiftningen

För att fler pragmatiska studier ska göras och komma patienterna till godo behöver även den nya EU-lagstiftningen för läkemedel ta höjd för denna typ av studier. Regelverket behöver möjliggöra flexibel och patientcentrerad prövningsdesign, inklusive post‑licensstudier, små patientgrupper och tvärnationella samarbeten. Finansieringsvägar och regulatoriska incitament måste anpassas så att ideella organisationer kan driva studier där kommersiella aktörer inte ser en lönsam marknad – med patientens behov och medicinsk nytta i centrum.

– Såväl rekommendationerna i White Paper som forskningsprogrammet FORCE kan, om vi lyckas med våra föresatser, bidra till att Europas cancerforskning bli mer relevant och jämlik, och, inte minst viktigt, tar ett tydligare avstamp i patienternas behov, avslutar Kerstin Sollerbrant.

Läs hela White paper:

https://cancerpatientseurope.org/wp-content/uploads/2025/09/CPE_CTA-Treatment-Optimisation.pdf

Cancer Patients Europe (CPE)

Cancer Patients Europe är en europeisk paraplyorganisation för patientorganisationer inom cancer. Organisationen arbetar för att förbättra livskvaliteten för cancerpatienter i hela Europa, genom att påverka policy, främja patientcentrerat beslutsfattande och öka patienters delaktighet i forskning och vård.

European Organisation for Research and Treatment of Cancer (EORTC)

EORTC är en oberoende, icke-statlig och icke-vinstdrivande organisation som samordnar internationell klinisk och translationell forskning för att förbättra cancerbehandlingen.