Första läkemedlet mot interstitiell lungsjukdom vid systemisk skleros godkänt i Europa

Den Europeiska läkemedelsmyndigheten har den 17 april godkänt nintedanib (Ofev) för behandling av lungkomplikationen interstitiell lungsjukdom (ILD) vid systemisk skleros hos vuxna patienter. (1,2) Läkemedlet är sedan tidigare godkänt i USA som det första och enda läkemedlet för att bromsa en försämring av lungfunktionen hos patienter med ILD och systemisk skleros. Beslutet bygger på resultat från studien Senscis. (3)

Nintedanib är också sedan tidigare godkänt för behandling av idiopatisk lungfibros (IPF), den vanligaste formen av denna lungsjukdom.

Den Europiska läkemedelsmyndigheten har godkänt nintedanib för behandling av interstitiell lungsjukdom vid systemisk skleros (SSc-ILD) hos vuxna. (1,2) Sedan september 2019 är nintedanib godkänt av amerikanska läkemedelsmyndigheten (U.S. Food and Drug Administration, FDA) som det första och enda läkemedlet som bromsar en försämring av lungfunktionen hos patienter som lever med interstitiell lungsjukdom vid systemisk skleros. (4)

Systemisk skleros (SSc) som även kallas sklerodermi är en potentiellt dödlig, ovanlig autoimmun sjukdom med möjlig påverkan på både utseende samt inre organ som hindrar många från att leva ett normalt liv. (5,6,7) Sjukdomen kan leda till att det bildas ärrvävnad i flera olika organ inklusive lungorna, hjärta, magtarmkanalen och hos njurarna vilket kan leda till livshotande komplikationer. Om sjukdomen når lungorna kan det orsaka interstitiell lungsjukdom och kallas då SSc-ILD. (3,8) Denna komplikation är den vanligaste orsaken till dödligheten i sjukdomen och står för cirka 35 procent av dödsfallen. (9)

– Det finns ett mycket stort behov av bättre behandling vid systemisk skleros. Därför är det synnerligen efterlängtat att det nu godkänns behandling mot lungfibros associerad med systemisk skleros, en mycket besvärlig sjukdomsyttring både avseende livskvalitet och livslängd för en stor grupp av dessa patienter, säger Roger Hesselstrand, docent och överläkare i reumatologi vid Skånes universitetssjukhus, Lund.

Om studien Senscis

I fas III-studien Senscis ingick 576 sklerodermipatienter med ILD som behandlades med antingen nintedanib 150 mg två gånger dagligen eller placebo. Effektmåttet var försämringen under 52 veckor av FVC*, som är ett etablerat mått på̊ lungfunktion. Resultaten visar att nintedanib bromsade relativa försämringen med 44 procent jämfört med placebo. Den vanligaste biverkningen var diarré́.

Sekundära effektparametrar var absolut förändring i hudens tjocklek från baslinjen på skalan modified Rodnan skin score (mRSS) samt hälsorelaterad livskvalitet mätt på skalan St George’s Respiratory Questionnaire (SGRQ) vid vecka 52. (3)

Om systemisk skleros

Systemisk skleros även kallad sklerodermi är en sjukdom som innebär att immunförsvaret felaktigt riktar in sig mot kroppsegen vävnad. Vid sklerodermi produceras stora mängder bindväv i hud, blodkärl och inre organ vilket gör dem stela och mindre elastiska, så kallad fibrotisering. Hos patienter som utvecklar interstitiell lungsjukdom bildas ärrvävnad runt lungblåsorna. (10) Sjukdomen systemisk skleros är fyra gånger så vanlig hos kvinnor som män och sjukdomen debuterar oftast i vuxen ålder mellan 25 och 55 år. (11)

I Sverige beräknas minst 2 000 personer ha sjukdomen systemisk skleros och drygt 100 insjuknar varje år. Sjukdomen kan inte botas men symtomen lindras genom att dämpa inflammationen och förbättra cirkulationen. Det är viktigt med så tidig behandling som möjligt. (12)

Om nintedanib (Ofev)

Nintedanib är en antifibrotisk substans som verkar genom att minska ärrbildningen och den tilltagande stelheten i lungorna. Ofev är redan godkänt i mer än 70 länder för behandling av idiopatisk lungfibros (IPF). I dagsläget har över 80 000 patienter med IPF världen över behandlats med nintedanib. Läkemedlet är godkänt av FDA för progressiv interstitiell lungsjukdom. (13,14)

*FVC (forcerad vitalkapacitet) är den största volym luft en person kan andas ut med full kraft efter en maximal inandning och anges i liter.

Referenser:

1.Comission Implementing Decision of 17.4.2020, amending the marketing authorisation granted by Decision C(2015)234(final) for “Ofev - Nintedanib”, an orphan medicinal product for human use. https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2020/20200417147631/dec_147631_en.pdf

2.Fass.se, https://www.fass.se/LIF/product?userType=0&nplId=20140522000035 Besökt 2020-04-21

3.Distler O, et al. Nintedanib for systemic sclerosis-associated interstitial lung disease. N Eng J Med 2019;380:2518–28. http://dx.doi.org/10.1056/NEJMoa1903076. Besökt April 2020-04-21.

4.US Food and Drug Administration. Press release. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-group-progressive-interstitial-lung-diseases

5.Denton CP, Khanna D. Systemic sclerosis. Lancet 2017;390:1685–1699.

6.Cottin V, et al. Interstitial lung disease associated with systemic sclerosis (SSc-ILD). Respir Res 2019;20:13.

7.Kowal-Bielecka O, et al. Update of EULAR recommendations for the treatment of systemic sclerosis. Ann Rheum Dis 2017;76:1327–1339.

8.Solomon JJ, et al. European Respiratory Update: Scleroderma lung disease. Eur. Respir. Rev. 2013; 22: 127, 6–19.

9.Tyndall AJ, et al. Causes and risk factors for death in systemic sclerosis: a study from the EULAR Scleroderma Trials and Research (EUSTAR) database. Ann Rheum Dis 2010;69:1809–1815.

10.Pulmonary Fibrosis Foundation. Scleroderma-associated interstitial lung disease (SSc-ILD). https://www.pulmonaryfibrosis.org/docs/default-source/disease-education-brochures/pf-series---ssc-ild.pdf?sfvrsn=a1d29c8d_2

11.Scleroderma Foundation. What is scleroderma?http://www.scleroderma.org/site/PageNavigator/patients_whatis.html#.V%20hgSaPlViko. Besökt 2020-04-21.

12.Socialstyrelsen, https://www.socialstyrelsen.se/stod-i-arbetet/sallsynta-halsotillstand/systemisk-skleros/ Besökt 2020-04-21

13.US Food and Drug Administration. Press release. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-group-progressive-interstitial-lung-diseases

14.K.R. Flaherty, et al. Nintedanib in Progressive Fibrosing Interstitial Lung Disease, N Eng J Med; N Engl J Med 2019; 381:1718-1727, https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1908681 Besökt 2020-04-21

För vidare information, välkommen att kontakta:

Anna Johansson, kommunikationsansvarig, Boehringer Ingelheim AB

Telefon: 0730-535 641

E-post: anna.johansson.ext@boehringer-ingelheim.com

Medicinska frågor, välkommen att kontakta:

Peter Nilsson, Medicinsk rådgivare, Boehringer Ingelheim AB

Telefon: 0708 58 21 56

E-post: peter.nilsson@boehringer-ingelheim.com

Roger Hesselstrand, Docent och överläkare i reumatologi, Skånes universitetssjukhus.

Telefon: 0737 57 44 71

E-post: roger.hesselstrand@med.lu.se