Positivt CHMP-utlåtande för JASCAYD (nerandomilast) vid behandling av IPF och PPF

•  Idiopatisk lungfibros (IPF) och progressiv lungfibros (PPF) är livshotande, fortskridande lungsjukdomar som kräver tidig och långsiktig behandling. (1, 2)

•  CHMP:s positiva utlåtande baseras på resultat från fas III-programmet FIBRONEER, som utvärderade effekt och säkerhet för nerandomilast vid IPF och PPF. (3, 4)

• JASCAYD (nerandomilast) är den första och enda orala, selektiva PDE4B-hämmaren som är godkänd för användning vid IPF och PPF i USA, Kina, Förenade Arabemiraten och Japan, samt den första nya behandlingen för IPF på mer än ett decennium.

CHMP, den vetenskapliga kommittén för läkemedel vid europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA), har rekommenderat nerandomilast för behandling av vuxna med idiopatisk lungfibros (IPF) och vuxna med progressiv lungfibros (PPF). Rekommendationen till EU-kommissionen för beslut utgör ett viktigt steg mot att göra den första selektiva PDE4B-hämmaren tillgänglig för patienter som lever med dessa fortskridande och livshotande lungsjukdomar inom EU.

- Det positiva CHMP-utlåtandet för JASCAYD speglar en växande insikt om att meningsfull effekt i kombination med god tolerabilitet är avgörande för att möjliggöra långvarig behandling vid IPF och PPF. Detta är viktigt för att bromsa den irreversibla och livshotande skadan på lungorna samt för att möta det stora medicinska behovet hos patienter vars prognos är sämre än vid många vanliga cancerformer, säger Shashank Deshpande, styrelseordförande och chef för Human Pharma vid Boehringer Ingelheim. Om JASCAYD godkänns i EU skulle det innebära det första nya behandlingsalternativet för IPF i Europa på mer än ett decennium.

Det positiva utlåtandet från CHMP stöds av resultat från FIBRONEER, det hittills största kliniska studieprogrammet inom IPF och PPF. (3, 4) Båda fas III-studierna, FIBRONEER-IPF och FIBRONEER-ILD, uppfyllde sitt primära effektmått och visade att nerandomilast bromsade försämringen av lungfunktionen, mätt som absolut förändring i forcerad vitalkapacitet (FVC – ett mått på lungfunktion), från baslinje till vecka 52 jämfört med placebo. (3, 4)

Även om det viktiga sekundära effektmåttet inte uppnåddes i någon av studierna,* observerades en numerisk minskning av mortaliteten i båda studierna, med nominell statistisk signifikans i FIBRONEER-ILD. (5) Nerandomilast uppvisade en säkerhets- och tolerabilitetsprofil utan krav på leverövervakning. Vid användning som monoterapi var behandlingsavbrottsfrekvensen jämförbar med placebo. (3, 4)

*Det sekundära effektmåttet var tiden till första akuta exacerbation av IPF/ILD, första sjukhusinläggning av respiratorisk orsak eller död under studiens gång.

- Nuvarande behandlingar för IPF och PPF, inklusive hos patienter vars PPF är kopplad till underliggande autoimmuna reumatiska sjukdomar, har välkända begränsningar. Det är därför avgörande att utveckla behandlingar med nya verkningsmekanismer och bättre tolerabilitet för att förbättra hur vi hanterar dessa komplexa sjukdomar, säger Anna Maria Hoffmann Vold, professor i reumatologi vid Universitetet i Zürich och Oslo universitetssjukhus samt prövare i FIBRONEER-programmet. I FIBRONEER-studierna tolererades nerandomilast väl och bromsade försämringen av lungfunktionen, vilket stödjer dess potential för långvarig användning. Detta är avgörande vid tillstånd som IPF och PPF, inklusive hos patienter med associerad autoimmun reumatisk sjukdom, där sjukdomen kan försämras plötsligt och oförutsägbart. Att bevara lungfunktionen under längre tid kan därför göra en meningsfull skillnad i klinisk praxis.

IPF och PPF drabbar sammantaget fler än 500 000 personer inom EU. (6) Båda tillstånden kännetecknas av irreversibel ärrbildning av lungvävnaden, som förvärras över tid och begränsar människors förmåga att andas. Cirka hälften av dem som diagnostiseras med IPF eller PPF avlider inom fem år (7, 8, 9) – en prognos som är sämre än vid många cancerformer (8, 10, 11) Trots den höga dödligheten väntar många med att påbörja befintliga behandlingar eller avbryter behandlingen i förtid på grund av biverkningar såsom illamående, ljuskänslighet och diarré. (12, 13) Vid IPF avbryter cirka hälften av patienterna behandlingen inom sex månader. (14)

Om IPF och PPF

Idiopatisk lungfibros (IPF) och progressiv lungfibros (PPF) är båda tillstånd som kännetecknas av en irreversibel ansamling av ärrvävnad i lungorna, vilket påverkar lungornas förmåga att ta upp och överföra syre till blodbanan. (15, 16, 17) När lungfunktion väl gått förlorad är förlusten permanent. Tecken och symtom vid IPF och PPF inkluderar ihållande torrhosta, andfåddhet, trötthet samt trumpinnefingrar och tår (förstoring och avrundning av fingertoppar och tår). (2, 17)

Vid IPF är den bakomliggande orsaken till lungfibros okänd. (14) Sjukdomen drabbar främst personer över 50 år och är vanligare hos män än hos kvinnor. (18)

Vid PPF kan ärrbildningen i lungorna vara kopplad till ett underliggande tillstånd (t.ex. reumatoid artrit eller systemisk skleros), uppstå till följd av exponering för inandade ämnen (t.ex. asbest eller mögel) eller bero på en okänd orsak (idiopatisk) och förvärras trots behandling av grundsjukdomen. (16)

Tillsammans kan IPF och PPF drabba upp till 9,2 miljoner människor globalt. (6, 19) Cirka hälften av personer med IPF eller PPF avlider inom fem år efter diagnos (7, 8, 9) – en högre dödlighet än vid många cancerformer. (8, 10, 11)

Om nerandomilast

JASCAYD (nerandomilast) är en oral, selektiv PDE4B-hämmare som tas två gånger dagligen och har antifibrotiska och immunmodulerande effekter. Läkemedlet är godkänt i USA, Kina, Förenade Arabemiraten och Japan för behandling av vuxna med IPF samt för behandling av vuxna med PPF.

Regulatoriska ansökningar för nerandomilast vid IPF och PPF granskas även i Storbritannien och andra länder, med ytterligare godkännanden förväntade under 2026.

Boehringer Ingelheim undersöker även potentialen för nerandomilast vid två reumatiska sjukdomar: systemisk skleros (SSc) och myosit (IIM).

Referenser:

(1) Hoyer N, et al. Respir Res. 2019;20(1).

(2) Grant-Orser A, et al. BMJ Open Respir Res. 2024;11:e002333.

(3) Richeldi, et al. NEJM. 2025;392:2193-2202.

(4) Maher T, et al. N Engl J Med. 2025;392(22):2203-2214.

(5) Oldham JM, et al. ERS International Congress; 2025. Poster.

(6) Cottin V, et al. Front Med (Lausanne). 2022;9:799912.

(7) Zheng Q et al. ERJ Open Res. 2022;8(1):00591-2021

(8) Cen Z, et al. Ann Med. 2024;56(1):2406439.

(9) Nasser M, et al. Respir Res 2021;22:162.

(10) Siegel RL, et al. A Cancer Journal for Clinicians. 2024;74(1):12–49.

(11) Vancheri C, et al. Eur Respir J. 2010;35(3):496–504.

(12) Esbriet SmPC — Roche, 2014.

(13) Ofev SmPC — Boehringer Ingelheim, 2025 (Last updated: Oct 2025).

(14) Levra S et al. Biomedicines. 2022;10(12):3229.

(15) Upagupta C, et al. Eur Respir Rev. 2018;27:180033.

(16) Kondoh Y, Inoue Y. Adv Ther. 2025;42(7):2988–3001.

(17) van Cleemput, J, et al. Adv Ther. 2019;36, 298–317.

(18) Wang J, et al. MedComm (2020). 2024;5(10):e744.

(19) Podolanczuk A, et al. Eur Respir J. 2023;614).

MPR-SE-100630

För vidare information, välkommen att kontakta:

Susanne E Andersson, Kommunikationschef, Boehringer Ingelheim AB

Telefon: 070-858 21 10

E-post: susanne.andersson@boehringer-ingelheim.com

Medicinska frågor, välkommen att kontakta:

Josefin Skogsberg, Medicinsk direktör, Boehringer Ingelheim AB

Telefon: 070-858 21 37

E-post: josefin.skogsberg@boehringer-ingelheim.com

Roger Hesselstrand, Medicinsk rådgivare, Boehringer Ingelheim AB

Telefon: 070-858 21 56

E-post: roger.hesselstrand@boehringer-ingelheim.com