Pressmeddelande -
Den Europeiska kommissionen godkänner Reblozyl som behandling av vuxna med transfusionsberoende anemi vid myelodysplastiskt syndrom respektive beta-talassemi
- Reblozyl (luspatercept) reglerar mognadsprocessen av röda blodkroppar i sent stadium för att potentiellt minska eller eliminera behovet av regelbundna transfusioner med röda blodkroppar
- Reblozyl är ett medel för erytroid mognad, och det första läkemedlet i sin klass att bli godkänt inom EU
Bristol Myers Squibb meddelade den 26 juni att den Europeiska kommissionen har godkänt Reblozyl (luspatercept) som behandling av vuxna patienter med transfusionsberoende anemi vid myelodysplastiskt syndrom (MDS) respektive beta-talassemi. Indikationerna för Reblozyl är följande:
- Vuxna patienter med transfusionsberoende anemi orsakad av myelodysplastiskt syndrom (MDS) med mycket låg, låg och medelhög risk, som har ringsideroblaster och som visat otillräcklig respons på eller som inte är lämpade för behandling med erytropoietin.
- Vuxna patienter med transfusionsberoende anemi förknippad med beta-talassemi.
– Anemi är det vanligaste problemet vid myelodysplastiskt syndrom (MDS) och ger en klart sämre livskvalité, som ytterligare påverkas av ett behov att få regelbundna blodtransfusioner på sjukhus, för de drabbade patienterna. Blodtransfusionerna ger på sikt också ett skadligt järnöverskott i kroppen. Läkemedel som förbättrar anemin och minskar behovet för blodtransfusioner är därför en viktig del i behandlingen av MDS. Hitintills har enbart erytropoietinbaserade behandlingar funnits att tillgå men dessa fungerar enbart under en viss tid eller inte alls. Dagens godkännande av Reblozyl innebär ett ytterst välkommet tillskott i behandlingsarsenalen för blodtransfusionskrävande MDS patienter och har visats inte bara kunna leda till ett minskat transfusionsbehov utan i vissa fall till och med ett transfusions-oberoende. Reblozyl ges var tredje vecka subkutant och tycks ha hanterbara biverkningar, säger Lars Nilsson, överläkare vid kliniken för hematologi, onkologi och strålningsfysik, Skåne universitetssjukhus.
– Godkännandet av Reblozyl är en mycket efterlängtad nyhet. Anemi är en allvarlig konsekvens av sjukdomen beta-talassemi, där det idag finns begränsat med behandlingsmöjligheter. Påverkan av anemi på livskvaliteten är stor och Reblozyls effekt på blodtransfusionsbehovet kan för dessa patienter bli betydelsefull, säger med dr Christian Kjellander, specialist i internmedicin och hematologi vid Capio S:t Görans sjukhus i Stockholm.
Reblozyl är ett medel för erytroid mognad, och är det första läkemedlet i sin klass som godkänts inom EU. Godkännandet baseras på resultat från de pivotala fas III-studierna MEDALIST och BELIEVE som utvärderar effekt och säkerhet av Reblozyl som behandling av anemi vid myelodysplastiskt syndrom (MDS) respektive beta-talassemi.
– Vi är mycket glada för detta godkännande av Reblozyl och vi kommer nu arbeta intensivt för att göra Reblozyl tillgängligt för dessa patienter i Sverige så snart som möjligt, säger Anna Åleskog, medicinsk direktör på Bristol Myers Squibb Sverige.
Om MEDALIST
MEDALIST är en randomiserad, dubbelblind, multi-center och placebokontrollerad fas III-studie som utvärderar säkerheten och effekten av Reblozyl och ”bästa stödjande vård ”(BSC) vid myelodysplastiskt syndrom (MDS), jämfört med placebo och BSC hos vuxna med mycket låg, låg- eller medelrisk MDS enligt IPSS-R. Alla patienter i studien var i behov av transfusioner med röda blodkroppar och antingen refraktära eller intoleranta mot dagens standardbehandling med erytropoesstimulerande (ESA) läkemedel, eller ESA-naiva med låg sannolikhet för behandlingssvar på grund av endogena serumnivåer av erytropoietin på ≥ 200 U/L. Patienterna i studien hade inte fått sjukdomsmodifierande behandling för MDS tidigare.
Studiens primära effektmått uppnåddes och behandling med Reblozyl visade en statistisk signifikant förbättring avseende minskat behov av transfusioner med röda blodkroppar under de första 24 veckorna av studien. 37,9 procent av patienterna som behandlades med Reblozyl var transfusionsfria i minst åtta veckor, jämfört med 13,2 procent av patienterna som fick placebo. Studiens sekundära effektmått uppnåddes också, vilket var transfusionsoberoende under minst 12 veckor inom de första 24 och 48 veckorna av studien, och uppnåddes hos en signifikant större andel patienter som fick Reblozyl jämfört med placebo.
Majoriteten av de behandlingsrelaterade biverkningarna (TEAE) var av grad 1-2. TEAE av grad 3 eller 4 rapporterades hos 42,5 procent av patienterna som fick Reblozyl och hos 44,7 procent av patienterna som fick placebo. Avbrott på grund av en biverkning (grad 1-4) inträffade hos 4,5 procent av patienterna som fick Reblozyl. De vanligaste (>10%) biverkningarna inkluderade trötthet, muskuloskeletal smärta, yrsel, diarré, illamående, överkänslighetsreaktioner, hypertoni, huvudvärk, övre luftvägsinfektion, bronkit och urinvägsinfektion.
Resultaten från fas III-studien MEDALIST presenterades för första gången på ”Plenary Session” på den årliga ASH-kongressen (American Society of Hematology) i december 2018 (ASH Abstract #001), och valdes ut som ”the Best of ASH” det året. I januari 2020 publicerades resultaten från MEDALIST-studien i New England Journal of Medicine.
OM MDS
Myelodysplastiskt syndrom (MDS) är en grupp nära besläktade blodcancersjukdomar som kännetecknas av ineffektiv produktion av friska röda blodkroppar, vita blodkroppar och blodplättar, vilket kan leda till anemi och frekventa eller allvarliga infektioner. MDS kan även med tiden utvecklas till akut myeloisk leukemi (AML). Patienter med MDS som utvecklar anemi behöver ofta regelbundna blodtransfusioner för att öka antalet friska röda blodkroppar i blodet. Dessa blodtransfusioner är förknippade med en ökad risk för transfusionsreaktioner, infektioner och järnöverskott. I Sverige lever omkring 3 200 personer med MDS och drygt 400 personer insjuknar årligen. Inom EU5, det vill säga de fem mest folkrika länderna i Västeuropa: Tyskland, Storbritannien, Frankrike, Italien och Spanien, lever cirka 50 000 patienter med MDS.
Om BELIEVE
BELIEVE är en randomiserad, dubbelblind, multi-center och placebokontrollerad fas III-studie som utvärderar Reblozyl och ”bästa stödjande vård ”(BSC) jämfört med placebo och BSC hos vuxna patienter med anemi orsakad av beta-talassemi som behöver regelbundna transfusioner med röda blodkroppar, så kallad transfusionskrävande beta-talassemi. I studien deltog patienter med transfusionsbehov om 6-20 enheter erytrocytkoncentrat inom 24 veckor utan någon transfusionsfri period längre än 35 dagar under denna tid.
Studiens primära effektmått uppnåddes då behandling med Reblozyl visade en statistisk signifikant förbättring avseende minskat behov av transfusioner med röda blodkroppar under veckorna 13 till 24 jämfört med baslinjens 12-veckors intervall före randomisering (21,4% för Reblozyl jämfört med 4,5% för placebo). Studiens sekundära effektmått uppnåddes också, vilket var en reduktion av transfusionsbördan på minst 33 procent (med en minskning av minst två enheter) under veckorna 37 till 48, vilket uppnåddes hos en signifikant större andel patienter som fick Reblozyl jämfört med placebo. Studien uppnådde också ett explorativt effektmått, där 70,5 procent av patienterna som behandlades med Reblozyl uppnådde en minskning med minst 33 procent om minst två enheter under 12 veckor i följd, jämfört med 12-veckors intervallet före behandlingen, jämfört med 29,5 procent av patienterna som fick placebo.
Majoriteten av de behandlingsrelaterade biverkningarna (TEAE) som rapporterades var av grad 1-2. Avbrott på grund av en biverkning (klass 1-4) inträffade hos 5,4 procent av patienterna som fick Reblozyl. De vanligaste biverkningarna (>10%) var huvudvärk, skelettsmärta, artralgi, trötthet, hosta, buksmärta, diarré och yrsel.
Resultaten från fas III-studien BELIEVE presenterades för första gången på ”Plenary Session” på den årliga ASH-kongressen (American Society of Hematolog) i december 2018, och valdes ut som ”the Best of ASH” det året. I mars 2020 publicerades resultaten från BELIEVE-studien i New England Journal of Medicine.
Om beta-talassemi
Beta-talassemi är en ärftlig blodsjukdom orsakad av en genetisk skada i proteinet hemoglobin. Sjukdomen är förknippad med ineffektiv erytropoes, vilket resulterar i produktion av färre och mindre friska röda blodkroppar. Detta leder ofta till svår anemi som i sig kan ge upphov till en rad allvarliga komplikationer. Behandlingsalternativen för anemi orsakad av beta-talassemi är begränsade, och består huvudsakligen av upprepade transfusioner av röda blodkroppar som potentiellt kan bidra till järnöverskott, vilket kan orsaka allvarliga komplikationer som skador på olika organ. Idag saknas säkra uppgifter om hur många personer i Sverige som har beta-talassemi, och antal transfusionsberoende personer med beta-talassemi uppskattas till cirka 100 personer. I USA, Tyskland, Storbritannien, Frankrike, Italien och Spanien, lever uppskattningsvis cirka 17 000 patienter med beta-talassemi.
Om Reblozyl
Reblozyl (luspatercept) är det första läkemedlet för erytroid mognad i sin klass, och som i djurmodeller visat sig stimulera mognadsprocessen av röda blodkroppar i sent stadium. Bristol Myers Squibb och Acceleron utvecklar Reblozyl tillsammans som en del av ett globalt samarbete. Reblozyl är sedan tidigare godkänt i USA
För mer information om Reblozyl, se www.ema.europa.eu
Bristol Myers Squibb – framsteg inom cancerforskningen
Patienten står i centrum för allt vi gör. Målet för vår forskning är att förbättra livskvalitén och den långsiktiga överlevnaden för patienter med cancer och göra bot möjligt. Genom att nyttja vår vetenskapliga erfarenhet, avancerade teknologier och forskningsplattformar arbetar vi med att upptäcka, utveckla och leverera vi nya behandlingar för patienter.
Våra forskare inriktar sig på de olika signalvägar som finns inom immunsystemet för att ännu bättre förstå interaktioner mellan tumörer, mikromiljön och immunsystemet. Målsättningen är att ytterligare förbättra hur patienter svarar på olika behandlingar. Att kombinera dessa processer är avgörande för att kunna utveckla nya, potentiella behandlingsalternativ vid cancer och adressera det växande problemet med resistensutveckling vid behandling med immunterapi. Förutom vår egen forskning sker även samarbete med akademi, myndigheter, patientföreningar och bioteknikföretag. Målet är att erbjuda nya behandlingsalternativ till patienter inom banbrytande områden, som till exempel immunonkologi.
Om Bristol Myers Squibb
Bristol Myers Squibb är ett globalt biopharmaföretag som verkar för att upptäcka, utveckla och leverera innovativa mediciner som hjälper patienter att övervinna allvarliga sjukdomar.
För mer information se www.bms.se. Följ oss på Twitter.
Celgene och Juno Therapeutics är helägda dotterbolag till Bristol-Myers Squibb Company. I vissa länder med hänsyn till lokal lagstiftning benämns de två dotterbolagen som företag inom Bristol Myers Squibb-koncernen.
Om Acceleron
Acceleron (www.acceleronpharma.com) är ett biopharmaföretag som fokuserar på forskning, utveckling och marknadsföring av läkemedel för behandling av allvarliga och sällsynta sjukdomar. Företaget är ledande när det gäller att förstå mekanismerna bakom gruppen av tillväxtfaktorer, kallad TGF-beta (-superfamiljen) och andra proteiner, i syfte att få fram innovativa substanser som kan påverka den egna kroppens förmåga att reglera cellers tillväxt och reparationssystem.
Acceleron fokuserar sitt forsknings- och utvecklingsarbete inom hematologi och lungsjukdomar. Reblozyl (luspatercept är framtagen av Acceleron tillsammans med Bristol Myers Squibb som global samarbetspartner. Reblozyl är det första och enda godkända läkemedlet för erytroid mognad. De två bolagen marknadsför Reblozyl tillsammans i USA för behandling av anemi vid vissa former av blodsjukdomar, och utvärderar vidare Reblozyl vid kronisk anemi hos patienter med myelodysplastiskt syndrom, beta-talassemi och myelofibros. Acceleron utvärderar även sotatercept vid pulmonell arteriell hypertension och nyligen rapporterades positiva topline-resultat från fas II-studien PULSAR.
Ämnen
Kategorier
Bristol Myers Squibb Cautionary Statement Regarding Forward-Looking Statements
This press release contains “forward-looking statements” within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995 regarding, among other things, the research, development and commercialization of pharmaceutical products. All statements that are not statements of historical facts are, or may be deemed to be, forward-looking statements. Such forward-looking statements are based on historical performance and current expectations and projections about our future financial results, goals, plans and objectives and involve inherent risks, assumptions and uncertainties, including internal or external factors that could delay, divert or change any of them in the next several years, that are difficult to predict, may be beyond our control and could cause our future financial results, goals, plans and objectives to differ materially from those expressed in, or implied by, the statements. These risks, assumptions, uncertainties and other factors include, among others, that the outcome of pricing and reimbursement negotiations in individual countries in Europe may delay or limit the commercial potential of Reblozyl for the indications described in this release, and whether such product candidate for such additional indicationsdescribed in this release will be commercially successful. No forward-looking statement can be guaranteed. Forward-looking statements in this press release should be evaluated together with the many risks and uncertainties that affect Bristol Myers Squibb’s business and market, particularly those identified in the cautionary statement and risk factors discussion in Bristol Myers Squibb’s Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2019, as updated by our subsequent Quarterly Reports on Form 10-Q, Current Reports on Form 8-K and other filings with the Securities and Exchange Commission. The forward-looking statements included in this document are made only as of the date of this document and except as otherwise required by applicable law, Bristol Myers Squibb undertakes no obligation to publicly update or revise any forward-looking statement, whether as a result of new information, future events, changed circumstances or otherwise.
Acceleron Cautionary Statement Regarding Forward-Looking Statements
This press release contains forward-looking statements about Acceleron’s strategy, future plans and prospects, including statements regarding the development and commercialization of Acceleron’s compounds, the timeline for clinical development and regulatory approval of Acceleron’s compounds, the expected timing for reporting of data from ongoing clinical trials, and the potential of Reblozyl® (luspatercept-aamt) as a therapeutic drug. The words "anticipate," "believe," "could," "estimate," "expect," "goal," "intend," "may," "plan," "potential," "project," "should," "target," "will," "would," and similar expressions are intended to identify forward-looking statements, although not all forward-looking statements contain these identifying words.
Actual results could differ materially from those included in the forward-looking statements due to various factors, risks and uncertainties, including, but not limited to, that the results of any clinical trials may not be predictive of the results or success of other clinical trials, that regulatory approval of Acceleron’s compounds in one indication or country may not be predictive of approval in another indication or country, that the development of Acceleron’s compounds will take longer and/or cost more than planned, that Acceleron or its collaboration partner, Bristol Myers Squibb Corporation (“BMS”), will be unable to successfully complete the clinical development of Acceleron’s compounds, that Acceleron or BMS may be delayed in initiating, enrolling or completing any clinical trials, and that Acceleron’s compounds will not receive regulatory approval or become commercially successful products. These and other risks and uncertainties are identified under the heading “Risk Factors” included in Acceleron’s most recent Annual Report on Form 10-K, Quarterly Report on Form 10-Q, and other filings that Acceleron has made and may make with the SEC in the future.
The forward-looking statements contained in this press release are based on management's current views, plans, estimates, assumptions, and projections with respect to future events, and Acceleron does not undertake and specifically disclaims any obligation to update any forward-looking statements.
