Europeiska kommissionen godkänner Breyanzi – en CAR T-cellterapi för behandling av vissa former av recidiverande och refraktärt storcelligt B-cellslymfom

• Breyanzi (lisokabtagen-maraleucel) är en skräddarsydd CAR T-cellterapi som visat djupa och varaktiga svar och med en hanterbar säkerhetsprofil.
• Godkännandet baseras på resultat från studien TRANSCEND WORLD, och den pivotala internationella studien TRANSCEND NHL 001, som är den största pivotala studien som inkluderat patienter med recidiverande eller refraktärt diffust storcelligt B-cellslymfom efter två eller flera linjer av systemisk behandling, inklusive de med brett spann av histologi och högrisksjukdom.
• Breyanzi är Bristol Myers Squibbs andra CAR T-cellterapi med ett godkännande inom EU, och stärker därmed företagets målsättning att driva forskningen framåt och möjliggöra CAR T-cellbehandlingar för fler patienter.

Bristol Myers Squibb meddelar att den Europeiska kommissionen har beslutat om marknadsföringstillstånd för Breyanzi (lisokabtagen-maraleucel; liso-cel). Godkännande för Breyanzi gäller i alla EU:s medlemsländer*. Breyanzi är en chimär antigenreceptor

(CAR) T-cellsbehandling som riktar sig mot CD19. Breyanzi är godkänt för behandling av vuxna patienter med recidiverande eller refraktärt diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL), primärt mediastinalt storcelligt B-cellslymfom (PMBCL) och follikulärt lymfom av grad 3B (FL3B), efter två eller flera linjer av systemisk behandling.

Breyanzi ges som en individanpassad infusion som ges som en engångsdos. Behandling med Breyanzi har visat varaktiga kompletta svar hos en hög andel patienter med recidiverande eller refraktärt diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL), och med en hanterbar säkerhetsprofil.

- Europeiska kommissionens godkännande av Breyanzi är ett viktigt steg i vårt åtagande att ta fram nya innovativa behandlingar för att möta medicinska behov hos patienter som lever med cancer. Idag finns det begränsat med behandlingsmöjligheter som ger en långvarig remission för patienter med recidiverande eller refraktärt diffust storcelligt B-cellslymfom, och vi ser därför väldigt positivt på detta nya godkännande, säger Karin Andersson, medicinsk chef på Bristol Myers Squibb Sverige.

Diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL) är en aggressiv form av blodcancer. Det är den vanligaste formen av non-Hodgkins-lymfom (NHL), och utgör en tredjedel av alla diagnostiserade fall. Fler än två tredjedelar av patienterna med DLBCL kommer inte att svara på, eller kommer att få återfall, efter andra linjens behandling. För dessa patienter som får ytterligare behandling är responsgraden låg, där två till 15 procent uppnår kompletta svar. Trots vissa behandlingsframsteg på senare tid finns ett behov av att förbättra de långsiktiga behandlingsresultaten för denna typ av lymfom.

Godkännandet baseras på resultat från studien TRANSCEND NHL 001 som utvärderar Breyanzi hos vuxna patienter recidiverande eller refraktärt diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL), primärt mediastinalt storcelligt B-cellslymfom (PMBCL) och follikulärt lymfom av grad 3B (FL3B), inklusive de med brett spann av histologi och högrisksjukdom. Hos 216 patienter som behandlades med Breyanzi, och som utvärderas med avseende på effekt, uppnådde 73 procent av patienterna en respons (95% KI: 66,2 %-78,5 %), och där 53 procent av dessa visade minimalt eller inget detekterbart lymfom efter avslutad behandling (komplett respons [CR]; 95% KI: 46,4 %-60,0 %). Mediantiden för responsduration (DoR) var 20,2 månader hos alla som svarade (95% KI: 8,2 – ej uppnådd), och för patienter fick komplett respons (CR) var mediantiden 26,1 månader (95% KI: 23,1 – ej uppnådd).

Säkerhetsdata för Breyanzi baseras på fyra studier i en poolad analys (TRANSCEND NHL 001, TRANSCEND WORLD, PLATFORM och OUTREACH). 314 patienter med recidiverande eller refraktärt diffust storcelligt B-cellslymfom är inkluderade och som fått Breyanzi inom dosintervall 44-120 x 10⁶. Cytokinfrisättningssyndrom (CRS) inträffade hos 39 procent av patienterna, varav tre procent var grad 3 eller grad 4 CRS. Mediantiden till debut av CRS var fem dagar (intervall: 1-14 dagar) och mediandurationen var fem dagar (intervall: 1-17 dagar). Neurologisk toxicitet (NT) uppstod hos 26 procent av patienterna som fick Breyanzi varav 10 procent var av grad 3 eller 4. Mediantiden för första symtom av neurologisk toxicitet var nio dagar (intervall 1-66 dagar) och 99 procent av alla NT uppkom inom de första åtta veckorna efter infusion med Breyanzi. Mediandurationen för NT var tio dagar (intervall: 1-84 dagar).

De vanligaste rapporterade biverkningarna av grad ≥ 3 var neutropeni, anemi, trombocytopeni, leukopeni, infektion med en ospecificerad patogen och febril neutropeni. För fullständig information om speciella varningar, försiktighetsmått och biverkningar vid användning av Breyanzi, inklusive lämplig hantering, se produktresumén (SmPC).

*Ett marknadsföringstillstånd enligt EMA:s centrala procedur inkluderar inte Storbritannien (England, Skottland och Wales).

Om TRANSCEND NHL 001

TRANSCEND NHL 001 är en öppen, multi-center, pivotal fas I-studie genomförd i USA för att utvärdera säkerheten, antitumöraktiviteten och farmakokinetiken för Breyanzi som behandling av patienter med recidiverande eller refraktärt diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL), primärt mediastinalt storcelligt B-cellslymfom (PMBCL) och follikulärt lymfom av grad 3B (FL3B). De primära effektmåtten inkluderade behandlingsrelaterade biverkningar, dosbegränsande toxicitet, och total responsfrekvens (ORR). Sekundära effektmått för studien inkluderade komplett respons (CR), responsduration (DoR), progressionsfri överlevnad (PFS), och totalöverlevnad (OS). TRANSCEND är namnet på det breda kliniska forskningsprogram som utvärderar Breyanzi vid flera olika hematologiska indikationer och behandlingslinjer.

Om TRANSCEND WORLD

TRANSCEND WORLD är en enarmad, multi-kohort, multi-center, fas II-studie som utvärderar effekten och säkerheten av Breyanzi som behandling av patienter med aggressiva B-cellslymfom (NHL). Det primära effektmåttet var total responsfrekvens (ORR). Sekundära effektmått för studien inkluderade säkerhet, komplett respons (CR), händelsefri överlevnad (EFS), progressionsfri överlevnad (PFS), totalöverlevnad (OS), responsduration (DoR), farmakokinetik och hälsorelaterad livskvalitet. Studien genomfördes i Europa och Japan.

Om diffust storcelligt B-cellslymfom

Diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL) är en snabbväxande, aggressiv form av cancer. Det är den vanligaste formen av non-Hodgkins lymfom (NHL), och utgör en tredjedel av alla diagnostiserade fall. I Sverige diagnostiseras varje år cirka 600 nya fall av aggressiva B-cellslymfom, och merparten av dessa är diffust storcelligt B-cellslymfom. Fler än två tredjedelar av patienterna med DLBCL svarar inte alls, eller får återfall på andra linjens behandling.

Follikulärt lymfom (FL) är det vanligaste indolenta (lågmaligna) lymfomet, och står för cirka 20 procent av alla NHL. Även om de flesta patienter svarar på initial behandling, är återfall vanligt och för varje återfall blir sjukdomen svårare att behandla. Follikulärt lymfom kan i vissa fall vara aggressiv, så kallad FL av grad 3B (FL3B), eller transformeras till att bli DLBCL. Primärt mediastinalt storcelligt B-cellslymfom (PMBCL) är en ovanlig form av NHL och förekommer oftast hos ungdomar och unga vuxna och vid recidiverande eller refraktär sjukdom är prognosen dålig.

Om Breyanzi

Breyanzi är en chimär antigenreceptor (CAR) T-cellsbehandling som riktar sig mot CD19 med en definierad sammansättning och en 4-1BB (CD137) samstimulerande domän. För att minska variabiliteten av cellkomponenterna CD8- och CD4 innehåller Breyanzi en definierad sammansättning av dem i en renad form. 4-1BB förbättrar expansionen och uthålligheten hos CAR T-cellerna. Breyanzi är godkänd inom EU att ges som en infusion i en engångsdos. Måldosen är 100 x 10⁶ CAR-positiva viabla T-celler inom intervallet 44-120 x 10⁶ (med målförhållandet 1:1 av CD4 positiva och CD8 positiva celler) inom intervallet 44-120 × 10⁶CAR positiva viabla T-celler.

Breyanzi är godkänt av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för behandling av vuxna patienter med recidiverande eller refraktärt diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL), efter två eller flera linjer av systemisk behandling, inklusive höggradigt B-cellslymfom, primärt mediastinalt storcelligt B-cellslymfom (PMBCL), och follikulärt lymfom av grad 3B (FL3B). Breyanzi är också godkänt i Japan som tredje linjens behandling av patienter med diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL) och follikulärt lymfom.

För mer information om Breyanzi besök www.ema.europa.eu

Bristol Myers Squibb – genom forskning och vetenskap förändrar vi cancerpatienters liv

På Bristol Myers Squibb inspireras vi av en enda vision – att förändra patienters liv genom forskning och vetenskap. Målet med vår forskning är att förbättra livskvaliteten och den långsiktiga överlevnaden för patienter med cancer och att göra bot möjligt. Vi har under lång tid tillhandahållit ett brett spektrum av behandlingar till cancerpatienter och som för många har förbättrat den förväntade överlevnaden. Vår forskning fokuserar på att studera nya områden inom precisionsmedicin och den personcentrerade vården för att med hjälp av innovativa digitala plattformar analysera data och generera nya kunskaper och öka träffsäkerheten i behandlingarna ytterligare. Vår djupa vetenskapliga expertis, avancerade teknologier och forskningsplattformar gör det möjligt att belysa cancer frånolika vinklar. Cancer är en sjukdom som påverkar stora delar av patientens liv och Bristol Myers Squibb vill bidra till alla delar av vårdkedjan, från diagnos till överlevnad. Vi är ledande inom behandling av cancer och vi arbetar för att ge alla människor med cancer hopp och en bättre framtid.

Bristol Myers Squibb är ett globalt biopharmaföretag som verkar för att upptäcka, utveckla och tillhandahålla innovativa mediciner som hjälper patienter att övervinna allvarliga sjukdomar. För mer information se: www.bms.com/se. Följ oss på LinkedIn: #BMSSverige och Twitter: @BMSSverige

Celgene och Juno Therapeutics är helägda dotterbolag till Bristol-Myers Squibb Company. I vissa länder med hänsyn till lokal lagstiftning benämns de två dotterbolagen som företag inom Bristol Myers Squibb-koncernen.

Cautionary Statement Regarding Forward-Looking Statements

This press release contains “forward-looking statements” within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995 regarding, among other things, the research, development and commercialization of pharmaceutical products. All statements that are not statements of historical facts are, or may be deemed to be, forward-looking statements. Such forward-looking statements are based on historical performance and current expectations and projections about our future financial results, goals, plans and objectives and involve inherent risks, assumptions and uncertainties, including internal or external factors that could delay, divert or change any of them in the next several years, that are difficult to predict, may be beyond our control and could cause our future financial results, goals, plans and objectives to differ materially from those expressed in, or implied by, the statements. These risks, assumptions, uncertainties and other factors include, among others, that future study results will be consistent with the results to date, that Opdivo plus chemotherapy or Opdivo plus Yervoy may not receive regulatory approval for the additional indications described in this release in the currently anticipated timeline or at all, and if approved, whether Opdivo plus chemotherapy or Opdivo plus Yervoy for such additional indications described in this release will be commercially successful. No forward-looking statement can be guaranteed. Forward-looking statements in this press release should be evaluated together with the many risks and uncertainties that affect Bristol Myers Squibb’s business and market, particularly those identified in the cautionary statement and risk factors discussion in Bristol Myers Squibb’s Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2020, as updated by our subsequent Quarterly Reports on Form 10-Q, Current Reports on Form 8-K and other filings with the Securities and Exchange Commission. The forward-looking statements included in this document are made only as of the date of this document and except as otherwise required by applicable law, Bristol Myers Squibb undertakes no obligation to publicly update or revise any forward-looking statement, whether as a result of new information, future events, changed circumstances or otherwise.

corporatefinancial-news