Gå direkt till innehåll

Pressmeddelande -

Europeiska kommissionen godkänner Inrebic som behandling av vuxna patienter med nydiagnostiserad och tidigare behandlad myelofibros

  • Inrebic (fedratinib) är ett nytt oralt behandlingsalternativ som tas en gång dagligen och är det första nya behandlingsalternativet att godkännas inom EU på många år för patienter med myelofibros.
  • Inrebic har i studierna JAKARTA och JAKARTA2 visat sig ge en kliniskt betydelsefull respons hos patienter med myelofibros, naiva till JAK-hämmare alternativt där behandling med ruxolitinib ej har effekt eller tolereras.

    Bristol Myers Squibb meddelar att den Europeiska kommissionen har godkänt Inrebic (fedratinib) för behandling av sjukdomsrelaterad splenomegali eller symtom hos vuxna patienter med primär myelofibros, post-polycytemia vera myelofibros eller post-essentiell trombocytemi myelofibros som är Januskinas (JAK)-hämmarnaiva eller har behandlats med ruxolitinib.1 

    Fedratinib är den första orala behandlingen som tas en gång per dag och som visat en signifikant minskning av mjältstorleken och totala symtompoäng (TSS) hos patienter med myelofibros som är JAK-hämmarnaiva eller där behandling med ruxolitinib ej har effekt eller tolereras. Beslutet av EU-kommissionen innebär att fedratinib nu är godkänt för marknadsföring av denna nya indikation i alla EU:s medlemsländer, inklusive Norge, Island och Liechtenstein.* Fedratinib har sedan tidigare, precis som nu inom EU, tilldelats särläkemedelstatus i USA, och är också godkänt i USA1och Kanada.1

    - Europeiska kommissionens godkännande av fedratinib innebär det första godkännandet av ett nytt behandlingsalternativ för patienter med myelofibros på många år. På Bristol Myers Squibb strävar vi hela tiden efter att förbättra behandlingsresultaten för patienter med svårbehandlade hematologiska maligniteter, och vi kommer nu att samarbeta med lokala myndigheter i syfte att göra fedratinib tillgängligt för patienter i Sverige, säger Anna Åleskog, medicinsk direktör på Bristol Myers Squibb i Sverige.

    Godkännandet baserades på resultat från studierna JAKARTA och JAKARTA2, som inkluderade patienter från 14 länder inom EU. Den pivotala fas III-studien JAKARTA utvärderade effekten av oral dosering med fedratinib en gång per dag, jämfört med placebo hos 289 patienter med intermediär-2 eller högrisk myelofibros med splenomegali. Fas II-studien JAKARTA2 utvärderade effekten av oral dosering med fedratinib en gång per dag hos 97 patienter med intermediär eller högrisk primär myelofibros med splenomegali, och som tidigare behandlats med ruxolitinib.I de kliniska studierna, var de vanligaste icke-hematologiska biverkningarna diarré (67,5%), illamående (61,6%) och kräkningar (44,8%). De vanligaste hematologiska biverkningarna var anemi (99,0%) och trombocytopeni (68,5%). De vanligaste allvarliga biverkningarna hos MF-patienter var anemi (2,5%) och diarré (1,5%). I det kliniska utvecklingsprogrammet för fedratinib, som inkluderade 608 patienter, rapporterades fall av allvarlig och dödlig så kallad encefalopati, inklusive Wernickes encefalopati, hos patienter som behandlades med fedratinib. Rapporterade fall av dessa allvarliga biverkningar i kliniska prövningar med fedratinib var åtta (8/608;1,3%) samt ett dödsfall (1/608;0,16%).1

    * Storbritannien (England, Skottland och Wales) omfattats inte av detta marknadsgodkännande av EU-kommissionen.

    Om JAKARTA och JAKARTA2

    Det kliniska utvecklingsprogrammet för fedratinib består av flera studier (inklusive JAKARTA och JAKARTA2) som omfattar 608 patienter och som fick mer än en dos med fedratinib (30 mg till 800 mg), och av dessa hade 459 myelofibros, varav 97 hade behandlats med ruxolitinib.2 JAKARTA är en pivotal randomiserad, dubbelblind, multicenter och placebokontrollerad fas III-studie som utvärderar effekten av orala doser en gång dagligen av fedratinib, jämfört med placebo. I studien inkluderades patienter med intermediär-2 eller högrisk myelofibros (post-polycytemia vera myelofibros eller post-essentiell trombocytemi myelofibros) med splenomegali och trombocytvärde ≥ 50 x 109/l, och som tidigare inte behandlats med en JAK-hämmare. Studien inkluderade 289 patienter från 94 centra i över 24 länder som randomiserade till antingen fedratinib 500 mg (n=97) eller 400 mg (n=96) eller placebo (n=96).JAKARTA2 är en öppen, enarmad, multicenter, fas II-studie som inkluderade 97 patienter med myelofibros från tio länder och som från studiestart behandlades med fedratinib med 400 mg en gång dagligen.2 I studien inkluderades patienter som tidigare behandlats med ruxolitinib med en diagnos på intermediär-1 med symtom, intermediär-2 eller högrisk myelofibros, post-polycytemia vera myelofibros eller post-essentiell trombocytemi myelofibros med splenomegali och trombocytvärde ≥ 50 x 109/l.

    Det primära effektmåttet i de två studierna JAKARTA och JAKARTA2 var respons avseende minskning av mjältvolymen, definierad som andelen patienter som uppnådde en minskning av mjältvolymen med minst 35 procent från baslinjen till slutet av cykel 6 uppmätt med resonanstomografi (MR) eller datortomografi (DT). I JAKARTA-studien gjordes en uppföljande röntgen efter fyra veckor. Sekundära effektmått i de två studierna inkluderade andelen patienter med minst 50 procents minskning av symtom (TSS, total symptom score) från baslinjen till slutet av cykel 6. Minskningen av symtom utvärderades med symtompoäng enligt modifierad MFSAF v2.0 (Myelofibrosis Symptom Assessment Form)-dagbok2 (nattliga svettningar, klåda, obehag i buken, tidig mättnad, smärta under revbenen på vänster sida, ben- eller muskelsmärta).1,2

    Om myelofibros

    Myelofibros är en allvarlig och sällsynt benmärgssjukdom som stör kroppens normala produktion av blodkroppar. Benmärg ersätts gradvis med fibrös ärrvävnad, vilket begränsar benmärgens förmåga att bilda blodkroppar. Störningen kan leda till anemi, svaghet, trötthet och förstoring av mjälten och levern, bland andra symtom.3 Myelofibros tillhör gruppen myeloproliferativa sjukdomar, neoplasier, en grupp av sällsynta blodcancersjudomar som orsakas av mutationer i de blodbildande stamcellerna.4 Varje år får cirka 60 till 90 personer diagnosen myelofibros i Sverige och cirka 1 av 100 000 människor inom hela EU diagnostiseras årligen med sjukdomen.5 Män och kvinnor i alla åldrar kan få sjukdomen. Medianåldern för diagnos ligger kring 71 år i Sverige6, jämfört med mellan 60 till 67 år inom EU.7,8 Medianöverlevnad efter utsättning av dagens behandlingsalternativ är i allmänhet mellan sex månader till två år, vilket välkomnar nya behandlingsalternativ.9

    Om Inrebic

    Inrebic (fedratinib) är en oral så kallad proteinkinashämmare med aktivitet mot vildtyp och mutationsaktiverad Janus-associerad kinas 2 (JAK2) och FMS-liknande tyrosinkinas 3 (FLT3). Fedratinib är en JAK2-selektiv hämmare med högre hämmande aktivitet för JAK2 än familjemedlemmarna JAK1, JAK3 och TYK2. Onormal aktivering av JAK2 är associerad med myeloproliferativa neoplasmer, inklusive myelofibros och polycytemia vera. I cellmodeller som uttrycker mutationsaktivt JAK2 eller FLT3 reducerade fedratinib fosforylering av signalomvandlare och transkriptionsaktivator- (STAT3/5) proteiner, inhiberade cellproliferation och inducerade apoptotisk celldöd. I musmodeller av JAK2V617F-driven myeloproliferativ sjukdom blockerade fedratinib fosforylering av STAT3/5, ökade överlevnaden och förbättrade sjukdomsassocierade symtom, samt kunde visa en minskning av vita blodkroppar, hematokrit, splenomegali och fibros.1

    För mer information om Inrebic besök www.ema.europa.eu

    Bristol Myers Squibb – genom forskning och vetenskap förändrar vi cancerpatienters liv

    På Bristol Myers Squibb inspireras vi av en enda vision – att förändra patienters liv genom forskning och vetenskap. Målet med vår forskning är att förbättra livskvaliteten och den långsiktiga överlevnaden för patienter med cancer och att göra bot möjligt. Vi har under lång tid tillhandahållit ett brett spektrum av behandlingar till cancerpatienter och som för många har förändrat den förväntade överlevnaden. Vår forskning fokuserar på att studera nya områden inom precisionsmedicin och den personcentrerade vården för att med hjälp av innovativa digitala plattformar analysera data och generera nya kunskaper och öka träffsäkerheten i behandlingarna ytterligare. Vår djupa vetenskapliga expertis, avancerade teknologier och forskningsplattformar gör det möjligt att belysa cancer från alla vinklar. Cancer är en sjukdom som påverkar stora delar av patientens liv och Bristol Myers Squibb vill bidra till alla delar av vårdkedjan, från diagnos till överlevnad. Vi är ledande inom behandling av cancer och vi arbetar för att ge alla människor med cancer hopp och en bättre framtid.

    Bristol Myers Squibb är ett globalt biopharmaföretag som verkar för att upptäcka, utveckla och tillhandahålla innovativa mediciner som hjälper patienter att övervinna allvarliga sjukdomar. För mer information se www.bms.com/se. Följ oss på LinkedIn #BMSSverige och Twitter @BMSSverige

    Celgene och Juno Therapeutics är helägda dotterbolag till Bristol-Myers Squibb Company. I vissa länder med hänsyn till lokal lagstiftning benämns de två dotterbolagen som företag inom Bristol Myers Squibb-koncernen.

    För ytterligare information kontakta

    Anna Johansson, presskontakt och ansvarig för samhällskontakter, Governmental Affairs & Corporate Affairs Manager, Bristol Myers Squibb Sverige, anna.johansson@bms.com, 0702-08 17 86

    Anna Åleskog, medicinsk direktör på Bristol Myers Squibb Sverige, anna.aleskog@bms.com, 072-504 97 97

    Referenser

    1. Produktresumé för Inrebic blir tillgänglig på FASS inom kort. Finns på förfrågan.

    2. Clinical Trials.gov. Phase II, Open Label, Single Arm Study of SAR302503 In Myelofibrosis Patients Previously Treated With Ruxolitinib (JAKARTA2). Available at https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01523171. Accessed January 2021.

    3. Mayo Clinic. Myelofibrosis. Available at: https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/myelofibrosis/symptomscauses/syc-20355057. Accessed January 2021.

    4. Leukemia & Lymphoma Society. Myelofibrosis. Available at: https://www.lls.org/myeloproliferativeneoplasms/myelofibrosis. Accessed January 2021.

    5. Moulard O, et al. Epidemiology of myelofibrosis, essential thrombocythemia, and polycythemia vera in the European Union. European Journal of Haematology. 2013;92:289/297.

    6. Mesa RA, Silverstein MN, Jacobsen SJ, et al. Population-based incidence and survival figures in essential thrombocythemia and agnogenic myeloid metaplasia: an Olmsted County Study, 1976-1995. Am J Hematol. 1999;61(1):10-15.

    7. Nationellt kvalitetsregister för myeloproliferativa sjukdomar (MPN), diagnosår 2008-2019, https://statistik.incanet.se/mpn/

    8. Abdel-Wahab O and Levine R. Primary myelofibrosis: Updates on Definition, Pathogenesis and Treatment. Annual Review of Medicine. 2009;60:233-245.

    9. Harrison, C.N., Schaap, N. & Mesa, R.A. Management of myelofibrosis after ruxolitinib failure. Ann Hematol 99, 1177–1191 (2020). https://doi.org/10.1007/s00277-020-04002-9.

    Ämnen

    Taggar


    Om Bristol Myers Squibb

    Bristol Myers Squibb är ett globalt biopharmaföretag som verkar för att upptäcka, utveckla och leverera innovativa mediciner som hjälper patienter att övervinna allvarliga sjukdomar. 

    För mer information se www.bms.com/se. Följ oss på LinkedIn #BMSSverige och Twitter @BMSSverige

    Celgene och Juno Therapeutics är helägda dotterbolag till Bristol-Myers Squibb Company. I vissa länder med hänsyn till lokal lagstiftning benämns de två dotterbolagen som företag inom BMS-koncernen.

    Bristol Myers Squibb Cautionary Statement Regarding Forward-Looking Statements

    This press release contains “forward-looking statements” within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995 regarding, among other things, the research, development and commercialization of pharmaceutical products. All statements that are not statements of historical facts are, or may be deemed to be, forward-looking statements. Such forward-looking statements are based on historical performance and current expectations and projections about our future financial results, goals, plans and objectives and involve inherent risks, assumptions and uncertainties, including internal or external factors that could delay, divert or change any of them in the next several years, that are difficult to predict, may be beyond our control and could cause our future financial results, goals, plans and objectives to differ materially from those expressed in, or implied by, the statements. These risks, assumptions, uncertainties and other factors include, among others, that the outcome of pricing and reimbursement negotiations in individual countries in Europe may delay or limit the commercial potential of Inrebic® (fedratinib) for the additional indication described in this release, that continued approval of such product candidate for such additional indication described in this release may be contingent upon verification and description of clinical benefit in confirmatory trials, and whether such product candidate for such additional indication described in this release will be commercially successful. No forward-looking statement can be guaranteed. Forward-looking statements in this press release should be evaluated together with the many risks and uncertainties that affect Bristol Myers Squibb’s business and market, particularly those identified in the cautionary statement and risk factors discussion in Bristol Myers Squibb’s Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2019, as updated by our subsequent Quarterly Reports on Form 10-Q, Current Reports on Form 8-K and other filings with the Securities and Exchange Commission. The forward-looking statements included in this document are made only as of the date of this document and except as otherwise required by applicable law, Bristol Myers Squibb undertakes no obligation to publicly update or revise any forward-looking statement, whether as a result of new information, future events, changed circumstances or otherwise.


    Presskontakt

    Anna Johansson

    Anna Johansson

    Presskontakt Senior Manager Corporate Affairs, Bristol Myers Squibb Sverige 0702-08 17 86
    Anna Åleskog

    Anna Åleskog

    Medical Director Nordics 072-504 97 97

    Vår vision är att förändra patienters liv genom forskning och vetenskap

    Bristol Myers Squibb är ett globalt biopharmaföretag som verkar för att upptäcka, utveckla och tillhandahålla innovativa mediciner som hjälper patienter att övervinna allvarliga sjukdomar.

    För mer information: www.bms.com/se
    Twitter: @BMSSverige
    LinkedIn: #BMSsverige