Genterapi ny forskningstrend

Hjärt-Lungfonden får allt fler ansökningar om anslag till forskning om genterapi. Fondens vetenskapliga råd initierade nyligen en genomgång av forskningsläget som ska ligga till grund för årets utdelning. Genterapi är ett högaktuellt forskningsområde, och den informationsdag Hjärt-Lungfondens vetenskapliga råd arrangerade i mars samlade ett 30-tal ledande forskare från hela landet. Tanken var att rådet nu ska stå redo att fatta beslut om årets forskningsanslag (förra året uppgick de till omkring 70 miljoner kronor). – Vi vill också stimulera samverkan, inte hindra konkurrens. Därför är en sådan här utfrågning bra, sammanfattade professor Lars Rydén, ordförande i vetenskapliga rådet. För fonden är det avgörande inom hur kort tid man kan komma fram till kliniska försök. Vi har tidigare stött stamcellsforskning i blygsam omfattning, men nu får vi in allt fler ansökningar på det området och därför vill vi sätta oss in i frågan. Vad är genterapi? Genterapi kan användas vid genetiska sjukdomar. Egentligen skulle forskarna vilja laga trasiga gener, men den tekniken finns inte. I stället tillför de ett anlag i den sjuka genen som visserligen sällan hamnar rätt, men som ändå kan ha en positiv effekt. Det vanligaste sättet i dag är att använda virus som bärare av nya gener. Oftast används ett retrovirus, som vi har tusentals sorter av i kroppen. Problemet med virus är dock att många människor kan vara immuna. Andra sätt att tillföra gener är att injicera DNA, skjuta in guldpartiklar klädda med DNA eller använda magnetiska partiklar. De så kallade stamcellerna är centrala för genterapin. En stamcell ska kunna göra en kopia av sig själv, men också kunna förvandlas till en annan sorts cell. Den ultimata stamcellen är det befruktade ägget som kan utvecklas till alla sorters celler. Det befruktade ägget är därför en totipotent stamcell, till skillnad från den unipotenta stamcellen, vilken enbart kan skapa en sorts cell, som till exempel hud. Däremellan finns pluripotenta, multipotenta och oligopotenta stamceller. Förutom i det befruktade ägget, finns stamceller också på andra ställen i kroppen, som i musklerna, hjärtat, tarmarna och i nervsystemet. Många celltyper kan odlas fram i laboratoriet. I dag studeras de för att se hur cellbildning fungerar. Förhoppningen är att de i framtiden ska kunna användas vid terapeutisk kloning (cellkärnsöverföring). Det innebär att läkaren ska kunna ta en cellkärna från en sjuk person, och stoppa in cellkärnans arvsmassa i ett donerat obefruktat ägg som har tömts på sitt eget arvsanlag. När ägget delat på sig och växt till ett embryo, kan embryot användas för produktion av stamceller. Målet är att stamcellerna ska kunna bilda precis den sorts vävnad som den sjuka personen behöver (till exempel en ny njure). Det svenska forskningsläget Vetenskapliga rådets genomlysning visade att den önskvärda patientnära forskningen ännu inte kommit igång. Ännu handlar det mycket om grundforskning, det vill säga forskarna försöker förstå hur stamceller fungerar och hur man ska kunna lita på att de gör det de förväntas göra. • Lunds universitet deltar i ett stort europeiskt stamcellssamarbete som döpts till EuroStemCell. Tanken är att utveckla en bioindustri som kan konkurrera med USA och Japan. Målet är klinisk behandling av framför allt neurologiska sjukdomar, blodsjukdomar och cancer. • Vid Umeå universitet är forskningen inriktad på ES-celler (embryonala stamceller från åtta-nio veckor gamla foster), samt tillverkning av hjärtmuskler, lungceller och blodstamsceller. • Uppsala universitet är med i ett brett nordiskt samarbete med produktion av virus som kan göra gener. • Vid Karolinska universitetssjukhuset Huddinge genomförs två kliniska studier som studerar om adenovirus är en effektiv behandlingsmodell. • I Göteborg finns en intressegrupp för kardiell stamcellsforskning. Även där arbetar man främst med mänskliga embryonala stamceller, och har odlat fram 24 stamcellslinjer. I ett forskningsprojekt ingår tjugo patienter som ska kranskärlsopereras. • Vid Sahlgrenska universitetssjukhuset i Göteborg har man nyligen visat att fysisk aktivitet ökar förmågan hos hjärnans stamceller att bilda nya nervceller. Det är de kroppsegna endorfinerna som ligger bakom nybildningen. Fotnot: Retrovirus: Samlingsnamn för en virusgrupp som utnyttjar omvänd transkription för sin förökning. Det innebär att de vid infektion skriver om sin arvsmassa rNA till DNA. Adenovirus: Ett icke-höljebärande dubbelsträngat DNA-virus. Tillhör en familj av smittoämnen som förorsakar sjukdomar hos både människor och djur. Fakta Utökad forskning på embryon förelås Regeringen vill tillåta forskning på befruktade ägg för andra ändamål än för provrörsbefruktning, enligt den lagrådsremiss som lades fram i mars 2004. Under förutsättning att forskningen prövas etiskt, föreslår regeringen också att det ska vara möjligt att utföra cellkärnsöverföring för forskningsändamål.