EU-godkännande för Pfizer och OPKOs NGENLA, långtidsverkande tillväxthormon för behandling av barn och ungdomar med tillväxthormonbrist

EU-kommissionen har godkänt nästa generations långtidsverkande rekombinant humant tillväxthormon NGENLA (somatrogon), som ges som en injektion en gång per vecka för att behandla barn och ungdomar från 3 års ålder med tillväxtstörning på grund av otillräcklig insöndring av tillväxthormon. NGENLA erbjuder barn och ungdomar och deras vårdgivare ett nytt behandlingsalternativ för tillväxthormonbrist som minskar frekvensen av nödvändiga injektioner från en gång om dagen till en gång i veckan.

- Tillväxthormonbrist innebär en stor börda för barn och deras föräldrar som har behövt ta dagliga injektioner under flera år, säger Kaire Kiplok, medicinsk rådgivare inom området sällsynta sjukdomar på Pfizer i Sverige. NGENLA erbjuder ett nytt långverkande alternativ som påtagligt minskar behandlingsbördan från injektioner en gång om dagen till en gång i veckan.

Tillväxthormonbrist är en sällsynt sjukdom som kännetecknas av otillräcklig insöndring av tillväxthormon, somatropin, från hypofysen. Idag behandlas ca 1200 – 1400 barn i Sverige för tillväxthormonbrist. Sjukdomen kan orsakas av genetiska mutationer eller förvärvas efter födseln.¹ Utan behandling kommer barnen att lida av bestående tillväxthämning och mycket kort längd som vuxna, puberteten kan också försenas.[1] Barnen kan också uppleva andra problem med fysisk hälsa och psykiskt välbefinnande.^4,[2]

- Vi hoppas och tror att NGENLA kan minimera bördan med injektioner, förbättra livskvalitén och följsamheten med behandlingen, säger Kaire Kiplok.

Marknadsgodkännandet av NGENLA i EU baseras på resultaten från en global, randomiserad, öppen, kontrollerad, fas 3-studie som utvärderade effekt och säkerhet hos NGENLA en gång per vecka jämfört med GENOTROPIN (somatropin) en gång per dag.[3] Studien uppnådde sitt primära effektmått att NGENLA inte var underlägset jämfört med GENOTROPIN, mätt som årlig tillväxthastighet vid 12 månader. NGENLA tolererades i allmänhet väl i studien och hade en säkerhetsprofil jämförbar med GENOTROPIN.⁶

Marknadstillståndet för NGENLA gäller för alla medlemsstater i EU samt för Island, Norge och Liechtenstein.

Om studierna av NGENLA (Somatrogon) injektion

Effekt och säkerhet hos NGENLA visades i en randomiserad, öppen, kontrollerad, fas 3-studie genomförd i över 20 länder.⁶I studien randomiserades 224 prepubertala, behandlingsnaiva barn med tillväxthormonbrist 1:1 för att få NGENLA en gång per vecka eller GENOTROPIN en gång per dag.⁶ Studien uppnådde sitt primära effektmått att NGENLA inte var underlägset jämfört med GENOTROPIN, mätt som årlig tillväxthastighet vid 12 månader. NGENLA tolererades i allmänhet väl i studien och hade en säkerhetsprofil jämförbar med GENOTROPIN.⁶Deltagarna hade möjlighet att delta i en global, öppen långsiktig multicenter- förlängningsstudie, i vilken de antingen kunde fortsätta med eller gå över till NGENLA. Cirka 95% av patienterna övergick till den öppna förlängningsstudien och fick behandling med NGENLA.[4]

En ytterligare fas 3-studie (C0311002) bedömde behandlingsbördan med NGENLA en gång per vecka jämfört med GENOTROPIN en gång per dag bland barn 3 till <18 årsålder med tillväxthormonbrist och hos deras vårdgivare.[5] Denna öppna randomiserade multicenter- crossoverstudie omfattade 87 deltagare på stabil behandling med tillväxthormon. 43 randomiserades till grupp 1 (12 veckors behandling med GENOTROPIN följt av 12 veckors behandling med NGENLA) och 44 randomiserades till grupp 2 (12 veckors behandling med NGENLA följt av 12 veckors behandling med GENOTROPIN).⁸ Studien visade att behandling med NGENLA förbättrade den genomsnittliga totala livspåverkan (mean overall Life Interference total score) efter 12 veckors behandling jämfört med GENOTROPIN.⁸

Om NGENLA (somatrogon) Injektion

NGENLA är ett syntetiskt tillväxthormon som fungerar genom att ersätta bristen på tillväxthormon i kroppen. NGENLA tas som subkutan injektion. Jämfört med tillväxthormonet GENOTROPIN (somatropin) har NGENLA längre verkan i kroppen, vilket möjliggör injektioner en gång per vecka istället för en gång per dag. NGENLA är godkänt för behandling av pediatrisk tillväxthormonbrist i Kanada, Australien och Japan och godkännandet i EU gäller för alla EU:s medlemsstater samt för Island, Norge och Liechtenstein.

2014 ingick Pfizer och OPKO ett världsomspännande avtal rörande utveckling och kommersialisering av NGENLA för behandling av tillväxthormonbrist. Enligt avtalet ansvarar OPKO för att genomföra det kliniska programmet och Pfizer för att registrera och kommersialisera NGENLA för tillväxthormonbrist.

Om GENOTROPIN (somatropin)

GENOTROPIN är ett syntetiskt tillväxthormon. GENOTROPIN är godkänd för tillväxthormonbrist hos vuxna, tillväxtstörning på grund av itllväxthormonbrist hos barn, Turners syndrom, Prader-Willis syndrom, tillväxtstörning hos korta barn som är födda SGA (SGA – small for gestational age, dvs små i förhållande till fostertidens längd) och kronisk njurinsufficiens. GENOTROPIN tas som subkutan injektion och finns tillgängligt i en rad olika administreringshjälpmedel för att passa olika individuella behov. GENOTROPIN har samma sammansättning som naturligt humant tillväxhormon och har en etablerad säkerhetsprofil.