Amerikanska FDA godkänner särläkemedlet MYALEPT™ (metreleptin för injektion)

AstraZeneca meddelar idag att amerikanska Food and Drug Administration (FDA) har godkänt särläkemedlet MYALEPT™ (metreleptin för injektion), ett tillägg till diet för behandling av komplikationer på grund av leptinbrist hos patienter med medfödd eller förvärvad generaliserad lipodystrofi. MYALEPT, en rekombinant analog (laboratorieskapad) form av mänskligt leptin, är den första och enda behandlingen som är godkänd av FDA för dessa patienter.

AstraZeneca arbetar för att slutföra överföringen av Biologics License Application (BLA) för MYALEPT från Bristol-Myers Squibb till AstraZeneca som en del av förvärvet av diabetesallians tillgångar inklusive MYALEPT och Amylin Pharmaceuticals som gjordes den 1 februari 2014.

Lipodystrofi är en grupp sällsynta syndrom som kännetecknas av förlust av fettvävnad. Hos vissa patienter är syndromet genetiskt betingat medan det hos andra kan vara förvärvat av olika patofysiologiska, och i vissa fall, okända orsaker. Generaliserad lipodystrofi kännetecknas av omfattande förlust av fettvävnad under huden. Denna förlust av fettvävnad leder till en störning hos hormonet leptin, vilket leder till metaboliska komplikationer.

Säkerheten och effektiviteten har inte fastställts hos MYALEPT för behandling av komplikationer på grund av partiell lipodystrofi eller för behandling av leversjukdom, inklusive icke-alkholorsakad fettlever (NASH). MYALEPT är inte godkänt för patienter med HIV-relaterad lipodystrofi eller för patienter med ämnesomsättningsrubbningar, inklusive diabetes och hypertriglyceridemi, utan samtidiga belägg för ärftlig eller förvärvad generaliserad lipodystrofi.

MYALEPT är försett med varningstext avseende risken för anti-metreleptin-antikroppar med neutraliserande aktivitet och risk för lymfom. På grund av dessa risker kopplade till utveckling av anti-metreleptin-antikroppar som neutraliserar endogent leptin och / eller MYALEPT och risken för lymfom är MYALEPT endast tillgängligt genom ett begränsat distributionsprogram, under en så kallad Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS).

”Vi är glada för att MYALEPT kommer att bli tillgängligt för patienter i USA. MYALEPT är den första godkända terapin, som kompletterande behandling till diet, för att hantera komplikationerna med leptinbrist som påverkar livet för barn och vuxna med generaliserad lipodystrofi”, säger Briggs Morrison, Executive Vice President, Global Medicines Development och Chief Medical Officer på AstraZeneca. ”MYALEPT innebär betydande framsteg i behandlingen av personer som lever med denna allvarliga och sällsynta sjukdom. Vi vill stötta denna patientgrupp och säkerställa att de patienter som förskrivs MYALEPT också får tillgång till ett omfattande patientstödsprogram.”

MYALEPT är avsett endast för subkutan injektion och finns i en 11,3 mg ampull som kräver beredning.

MYALEPT är kontraindikerat för patienter med allmän fetma som inte är kopplad till ärftlig leptinbrist. MYALEPT har inte visat sig vara effektiv vid behandling av allmän fetma. Utveckling av anti-metreleptin-neutraliserande antikroppar har rapporterats hos feta patienter som behandlats med MYALEPT. MYALEPT är också kontraindikerat för patienter med tidigare allvarliga hypersensibilitetsreaktioner mot metreleptin eller någon av dess komponenter.

AstraZeneca arbetar för att göra MYALEPT tillgängligt för patienter så snart som möjligt i USA.

– SLUT –

CONTACTS

Media Enquiries
Esra Erkal-Paler +44 20 7604 8030 (UK/Global)
Vanessa Rhodes +44 20 7604 8037 (UK/Global)
Ayesha Bharmal +44 20 7604 8034 (UK/Global)
Michele Meixell +1 302 885 2677 (US)
Jacob Lund +46 8 553 260 20 (Sweden)

Investor Enquiries
Karl Hård +44 20 7604 8123  mob: +44 7789 654364
Colleen Proctor + 1 302 886 1842 mob: +1 302 357 4882
Anthony Brown +44 20 7604 8067 mob: +44 7585 404943
Jens Lindberg +44 20 7604 8414 mob: +44 7557 319729