Nya data från FIBRONEER IPF-studien visar: Nerandomilast uppfyllde det primära effektmåttet

Nya data från FIBRONEER IPF-studien visar att det primära effektmåttet – den absoluta förändringen från utgångsvärdet gällande forcerad vitalkapacitet (mL) (FVC) vid vecka 52 jämfört med placebo – uppfylldes. FVC är ett mått på lungfunktion. (1) Baserat på dessa studieresultat kommer en ansökan för nerandomilast vid behandling av idiopatisk lungfibros (IPF) att lämnas in till amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) och motsvarande myndigheter världen över. Nerandomilast beviljades beteckningen FDA Breakthrough Therapy Designation för behandling av (IPF) i februari 2022. (2)

- Detta är den första fas 3-studien inom IPF på ett decennium som uppfyller det primära effektmåttet (8), säger Ioannis Sapountzis, Head of Global Therapeutic Areas på Boehringer Ingelheim. Det här tillkännagivandet representerar nästa steg i vår långa forskningshistoria inom detta sjukdomsområde. Det finns ett stort icke-tillgodosett behov hos patienter med IPF och vi främjar kontinuerligt vår forskningsverksamhet för att utveckla flera alternativ för en av de vanligaste interstitiella lungsjukdomarna.

Nerandomilast är en oral fosfodiesteras 4B-hämmare (PDE4B) som inte har godkänts för användning – säkerhet och effekt har därför inte fastställts. (3) Substansen undersöks som en del av det globala prövningsprogrammet FIBRONEER, vilket inkluderar två fas 3- studier: FIBRONEER-IPF (4) hos patienter med IPF och FIBRONEER-ILD (5) hos personer som lever med progressiv lungfibros (PPF).

Om FIBRONEER-IPF (NCT05321069) (4)

FIBRONEER-IPF är en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie som utvärderar effekt och säkerhet av nerandomilast på patienter med idiopatisk lungfibros (IPF) under minst 52 veckor.

Studiens primära effektmått:

Absolut förändring från utgångsvärdet för forcerad vitalkapacitet (FVC) (mL) vid vecka 52.

Studiens sekundära effektmått:

Tid till den första förekomsten av någon av komponenterna i det sammansatta effektmåttet: tid till första akuta IPF-exacerbation, första inläggning på sjukhus på grund av luftvägsorsak eller dödsfall (beroende på vilket som inträffar först) under hela prövningstiden.

Deltagarna delades slumpmässigt in i tre grupper där deltagare i två grupper tog olika doser av nerandomilast två gånger dagligen som tabletter medan deltagarna i den tredje gruppen tog placebotabletter två gånger dagligen. Till studien, som genomförts i fler än 30 länder (1), randomiserades 1 177 patienter.

Fullständiga uppgifter om effekt och säkerhet från studien kommer att presenteras under första halvåret 2025.

Patienter som deltog i FIBRONEER-IPF-studien behandlades med antingen oralt nerandomilast i doser på 9 mg eller 18 mg två gånger dagligen eller placebo under minst 52 veckor. (1) Nerandomilastdosen på 18 mg två gånger dagligen stöds av resultaten från fas 2-studien. (1) Ytterligare en dos på 9 mg två gånger dagligen av nerandomilast tillsattes för att utvärdera nytta-/riskprofilen vid en lägre dos samt för att få ytterligare data för dos-/respons och exponering-/respons. (1)

Det primära effektmåttet var den absoluta förändringen från utgångsvärdet gällande forcerad vitalkapacitet [mL] vid vecka 52 jämfört med placebo. Det viktigaste sekundära effektmåttet var tiden till den första förekomsten av någon av komponenterna i det sammansatta effektmåttet: tid till första akuta IPF-exacerbation, första inläggning på sjukhus på grund av luftvägsorsak eller dödsfall (beroende på vilket som inträffar först) under studiens gång. (4)

Om nerandomilast

Nerandomilast (BI 1015550) är en oral, preferenshämmare av fosfodiesteras 4B (PDE4B) som studeras som en potentiell behandling vid idiopatisk lungfibros (IPF). (2) Nerandomilast är en prövningssubstans och har inte godkänts för användning. Effekten och säkerheten av denna prövningssubstans har inte fastställts. Nerandomilast beviljades beteckningen FDA Breakthrough Therapy Designation för behandling av idiopatisk lungfibros (IPF) i februari 2022. (2)

Effekt, säkerhet och tolerabilitet för nerandomilast studerades i en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas 2-studie på patienter med IPF (n=147). Det primära effektmåttet var en förändring från utgångsvärdet för FVC (ett mått på lungfunktion) under en 12-veckors behandlingsperiod. (2)

Om IPF

IPF är en av de vanligare progressiva interstitiella lungsjukdomarna (ILD). Symtom på IPF inkluderar andfåddhet under aktivitet, torr och ihållande hosta, obehag i bröstet, trötthet och svaghet. IPF anses vara “sällsynt”, men drabbar cirka 3 miljoner människor över hela världen. (6,7) Sjukdomen drabbar främst patienter över 50 år och drabbar fler män än kvinnor. (6)

Referenser:

(1) Richeldi L, et al. (2023) Design of a phase III, double-blind, randomised, placebo-controlled trial of BI 1015550 in patients with idiopathic pulmonary fibrosis (FIBRONEER-IPF). In: BMJ Open Respir Res. 2023; 10(1): e001563.

(2) Boehringer Ingelheim (2022) FDA Grants BI 1015550 Breakthrough Therapy Designation for Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Accessed August 2024. Available at: https://www.boehringer-ingelheim.com/us/human-health/lung-diseases/pulmonary-fibrosis/fda-grants-bi-1015550-breakthrough-therapy.

(3) Richeldi L, et al. (2022) Trial of a Preferential Phosphodiesterase 4B Inhibitor for Idiopathic Pulmonary Fibrosis. In: N Engl J Med 2022;386:2178-2187.

(4) Boehringer Ingelheim (2024) A Study to Find Out Whether BI 1015550 Improves Lung Function in People With Idiopathic Pulmonary Fibrosis (IPF). Accessed August 2024. Available at: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05321069.

(5) Boehringer Ingelheim (2024) A Study to Find Out Whether BI 1015550 Improves Lung Function in People With Progressive Fibrosing Interstitial Lung Diseases (PF-ILDs). Accessed August 2024. Available at: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05321082?tab=results.

(6) European Lung Foundation (2023) IPF - Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Accessed August 2024. Available at: https://europeanlung.org/en/in...

(7) Koudstaal T, Wijsenbeek MS. Idiopathic pulmonary fibrosis. Presse Med 2023; 52(3):104166.

(8) King TE Jr et al (2014) A phase 3 trial of pirfenidone in patients with idiopathic pulmonary fibrosis. In: N Engl J Med 2014:370:2083-2092.

För vidare information, välkommen att kontakta:

Susanne E Andersson, Kommunikationsansvarig, Boehringer Ingelheim AB

Telefon: 070-858 21 10

E-post: susanne.andersson@boehringer-ingelheim.com

Medicinska frågor, välkommen att kontakta:

Josefin Skogsberg, Medicinsk direktör, Boehringer Ingelheim AB

Telefon: 070-858 21 37

E-post: josefin.skogsberg@boehringer-ingelheim.com

Roger Hesselstrand, Medicinsk rådgivare, Boehringer Ingelheim AB

Telefon: 070-858 21 56

E-post: roger.hesselstrand@boehringer-ingelheim.com