Pressmeddelande -
Hemlibra▼ minskar signifikant behandlade blödningar hos personer med hemofili A utan inhibitorer enligt nya fas III-resultat
Förebyggande subkutan behandling med Hemlibra (emicizumab), ger signifikant färre blödningar som kräver behandling, hos vuxna och barn från 12 års ålder med hemofili A utan inhibitorer. Det visar resultaten från fas III-studien HAVEN 3, som tillsammans med fas III-studien HAVEN 4 presenterades som två av huvudnyheterna på den internationella hemofilikongressen WFH i Glasgow, Skottland som avslutades igår.
Hemlibra (emicizumab) blev i februari i år det första läkemedel att godkännas för förebyggande behandling till personer med hemofili A som utvecklat faktor VIII inhibitorer (antikroppar) på närmare 20 år (1). Till grund för detta godkännande låg fas III-studierna HAVEN 1 (2) och HAVEN 2. Nu presenteras resultaten från ytterligare två fas III-studier HAVEN 3 och HAVEN 4. HAVEN 3 visar att förebyggande subkutan behandling med Hemlibra en gång per vecka eller varannan vecka signifikant minskar antalet blödningar vid hemofili A som kräver behandling, även hos personer utan inhibitorer. HAVEN 4 visar att Hemlibra ger en klinisk meningsfull kontroll av antal blödningar även givet var fjärde vecka, i HAVEN 4 deltog både personer med och utan inhibitorer.
– Dessa studieresultat visar att Hemlibra givet subkutant kontrollerar blödningar hos personer med hemofili A, samtidigt som den erbjuder flexibilitet genom mindre frekventa doseringsalternativ. Våra fyra fas III-studier med syfte att utvärdera effekten och säkerheten av Hemlibra har glädjande visat positiva resultat och potential att förbättra vården för alla personer med hemofili A, säger Margareta Olsson Birgersson, medicinsk chef på Roche i Sverige.
HAVEN 3 och HAVEN 4
HAVEN 3 är en fas III-studie som utvärderar effekt och säkerhet för Hemlibra, givet subkutant en gång per vecka eller varannan vecka, hos vuxna och barn från 12 års ålder med hemofili A som inte utvecklat inhibitorer mot faktor VIII-läkemedel. Resultat från studien visar att Hemlibra ger en kliniskt signifikant minskning av antalet behandlade blödningar med 96 procent jämfört med behandling med faktor VIII-läkemedel vid behov (”on-demand”). Hemlibra visade även signifikant minska antalet behandlade blödningar med 68 procent hos de patienter i studien som tidigare fått dagens standardbehandling med förebyggande faktor VIII-läkemedel. I studien deltar 152 vuxna och barn.
Studien HAVEN 4, utvärderar om Hemlibra även kan ges med ett längre intervall, var fjärde vecka, både för personer utan och med inhibitorer mot faktor VIII-läkemedel. Resultaten från HAVEN 4 visar att Hemlibra givet var fjärde vecka ger en kliniskt meningsfull kontroll av blödningar. I denna pågående studien deltar 48 vuxna och barn från 12 års ålder med hemofili A.
Inga oväntade eller allvarliga biverkningar rapporterads för Hemlibra i de två studierna. De vanligaste biverkningarna var likvärdiga de som tidigare rapporterats från studier med Hemlibra. De vanligaste biverkningarna för Hemlibra (hos fem procent eller fler) som rapporterats från studien HAVEN 3 var reaktioner på injektionsstället, ledsmärta (artralgi), vanliga förkylningssymtom (nasofaryngit), huvudvärk, infektioner i övre luftvägarna och influensa. Reaktioner på injektionsstället var den vanligaste rapporterade formen av biverkan i HAVEN 4 och rapporterades hos nio personer i studien.
För mer detaljer om resultaten från HAVEN 3 och HAVEN 4 som nu presenterats läs här i det engelska pressmeddelandet, inklusive sammanfattande tabell som redovisar jämförelser avseende effekt och rapporterade biverkningar.
Resultaten från HAVEN 3 och HAVEN 4 ligger till grund för ansökningar om nya indikationer som nu har inlämnats till läkemedelsmyndigheterna.
Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA beviljade i april i år Hemlibra så kallad ”Breakthrough Therapy Designation” för behandling av personer med hemofili A, och som inte utvecklat inhibitorer, baserat på resultaten från HAVEN 3. Beslutet innebär att FDA snabbar på processen med att göra läkemedlet tillgängligt för behandling inom denna indikation i USA. FDA kan bevilja ”Breakthrough Therapy Designation” för kommande läkemedel för behandling av allvarliga eller livshotande sjukdomar där det föreligger stora medicinska behov. Läs mer om det här i det engelska pressmeddelandet från den 17 april.
Om Hemlibra
Hemlibra (emicizumab, tidigare ACE910) är först i en ny klass målinriktade antikroppsläkemedel för förebyggande, profylaktisk behandling av hemofili A. Hemlibra är en bispecifik monoklonal antikropp. Det innebär att den har dubbel specificitet, och binder både till koagulationsfaktor IXa och X, för att kompensera för den brist på koagulationsfaktor VIII som personer med hemofili A har. Samtliga dessa koagulationsfaktorer har en avgörande roll för att blod ska koagulera. Det kliniska fas III-prövningsprogrammet för Hemlibra syftar till att utvärdera säkerhet, effekt och farmakokinetik. Förhoppningen är att studieprogrammet även ska visa att Hemlibra skall kunna bidra till att övervinna kliniska utmaningar med dagens behandling av hemofili A, som att vissa personer utvecklar inhibitorer och täta intravenösa injektioner.
HAVEN 1ingår i det inledande kliniska och registreringsgrundande fas III-programmet för Hemlibra och där vuxna och barn från 12 års ålder med inhibitorer (antikroppar) mot faktor VIII-preparat deltagit. HAVEN 2 är den andra registreringsgrundande fas III-studien och där barn under 12 år med inhibitorer mot faktor VIII-koncentrat provat behandlingen. Hemlibra har i dessa två första fas III-studier, givits som en subkutan injektion med en tunn nål under huden en gång per vecka. Läs mer om studieresultaten och Hemlibra i pressmeddelandet om EU-godkännandet den 28 februari 2018 här.
Det kliniska fas III-studieprogrammet för Hemlibra omfattar även studier med personer med hemofili A utan inhibitorer och studier som utvärdera om personer kan klara sig med längre intervaller mellan injektionerna utan att förlora effekt (HAVEN 3 och HAVEN 4). Vidare uppföljning av effekt och säkerhetsprofilen av Hemlibra sker nu även i öppna fortsättningsstudier och svenska centra deltar.
Hemlibra är resultatet av ett forskningssamarbete med japanska Chugai Pharmaceutical, och utvecklas tillsammans med Chugai, Genentech och Roche.
Om hemofili A
Hemofili är en allvarlig, ärftlig sjukdom där en persons blod inte kan koagulera normalt. Sjukdomen kallas även klassisk blödarsjuka, och de vanligaste och mest kända formerna är hemofili typ A eller typ B. När en blödning uppstår hos en frisk person startas en process för att stoppa blödningen och där proteiner, som kallas koagulationsfaktorer VIII (FVIII) samt IXa och X, spelar en avgörande roll för att blodets ska kunna koagulera.
Hos personer med klassisk blödarsjuka finns en ärftlig brist på eller total avsaknad av koagulationsfaktor VIII (hemofili A) eller koagulationsfaktor IX (hemofili B). Sjukdomen ses nästan bara hos pojkar och finns hos cirka 7 av 100 000 pojkar och män. Hemofili A är fyra gånger vanligare än hemofili B (3).
I den medelsvåra och svåra formen av hemofili A uppstår blödningar ofta, speciellt i leder och muskler. Dessa blödningar är mycket smärtsamma och kan innebära en betydande hälsorisk eftersom de ofta förutom smärtan de orsakar kan leda till kronisk inflammation, svullnad, försämrad rörlighet och permanenta ledskador (4).
Sverige har länge varit ett av de länder som är ledande när det gäller tidig förebyggande (profylaktisk) behandling av personer med hemofili A (3). Sjukdomen delas in i mild, medelsvår eller svår. Cirka 50 procent har den medelsvåra eller svårare formen av sjukdomen (5). Spontana blödningar förekommer oftare hos personer med den svårare formen. I Sverige lever cirka 750 pojkar och män med hemofili A (6). Dagens förebyggande standardbehandling vid medelsvår och svår hemofili A är så kallade faktor VIII-koncentrat och som ges i form av intravenösa injektioner vanligtvis tre till fyra gånger per vecka (6).
En allvarlig komplikation med dagens behandling med faktorkoncentrat vid hemofili A är utveckling av inhibitorer mot faktorkoncentraten (7). Dessa blockerande antikroppar, inhibitorer, produceras av kroppens egna immunförsvar och minskar effekten av faktor VIII-koncentrat (8). Detta gör det mycket svårt att erhålla en nivå av FVIII som är tillräcklig för att kontrollera och/eller förhindra blödningar. Hos personer med hemofili A som utvecklar inhibitorer opereras ofta en så kallad port-à-cath in under huden för att underlätta det mer frekventa behovet av behandling.
För mer information
Jan-Olov Sandberg, medicinsk terapiområdeschef Roche, 070-601 65 12, jan-olov.sandberg@roche.com
Helena Anderin, chef samhällskontakter, Roche AB, 070-612 12 18, helena.anderin@roche.com
Om Roche inom hematologi
I över 20 år har Roche forskat och utvecklat läkemedel som omdefinierat behandlingen inom hematologi och investerar nu mer än någonsin i att ta fram innovativa behandlingsalternativ för människor med blodsjukdomar. Godkända läkemedel är Mabthera (rituximab), Gazyvaro (obinutuzumab). Roches pipeline av potentiella nya läkemedel inom hematologi innefattar anti-PDL1-antikroppen Tecentriq▼ (atezolizumab), ett anti-CD79b-antikropp-läkemedelskonjugat (polatuzumab vedotin/RG7596) och en MDM2-antagonist (idasanutlin). Roches engagemang för att utveckla nya molekyler inom hematologi stäcker sig även utanför onkologin med Hemlibra▼ (emicizumab) en bispecifik monoklonal antikropp för behandling vid hemofili A.
▼Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt biverkning. Rapporteringen ska göras till Läkemedelsverket www.lakemedelsverket.se eller direkt till Roche på sverige.safety@roche.com eller via telefon 08 - 726 12 00.
Referenser
1. EU-kommissionens besked till Roche, https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2018-02-27.htm, baserat på besked från CHMP den 26 januari 2018, http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/news_and_events/news/2018/01/news_detail_002893.jsp&mid=WC0b01ac058004d5c1, www.fass.se
2. Oldenburg J, et al. Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors (HAVEN 1), N Engl J Med 2017; 377:809-818, http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1703068
4. Franchini M, Mannucci PM. Hemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013:179-84.
5. Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin.
6. Socialstyrelsen 2015, Blödarsjuka (Hemofili A och B samt svår och medelsvår form av von Willebrands sjukdom) http://www.socialstyrelsen.se/ovanligadiagnoser/blodarsjukahemofiliaochbsamtsv
7. Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12:s319–s329.
8. Whelan, SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of haemophilia A patients. Blood 2013; 121: 1039-48.
Ämnen
- Hälsa, sjukvård, läkemedel
Kategorier
- hemofili a
- roche pharma
Om Roche
Roche är en global pionjär inom läkemedel och diagnostik som är fokuserad på att föra vetenskapen framåt för att förbättra människors liv. Den kombinerade styrkan av läkemedel och diagnostik under ett tak har gjort Roche ledande inom skräddarsydd behandling - en strategi som syftar till att ge varje patient rätt behandling på bästa möjliga sätt.
Roche är världens största bioteknikföretag med differentierade läkemedel inom onkologi, immunologi, infektionssjukdomar, oftalmologi och sjukdomar i det centrala nervsystemet. Roche är även världsledande inom in vitro-diagnostik och vävnadsbaserad cancerdiagnostik och har ett brett utbud av produkter för diabeteskontroll.Företaget grundades 1896 och Roche har sedan dess fortsatt sökandet efter bättre sätt att förebygga, diagnostisera och behandla sjukdomar och bidra på ett hållbart sätt till samhället. Företaget har också som målsättning att förbättra patienternas tillgång till medicinska innovationer genom att samarbeta med alla berörda parter. Trettio läkemedel som utvecklats av Roche ingår i Världshälsoorganisationens (WHO) Model Lists of Essential Medicines, bland dessa livsräddande antibiotika, malarialäkemedel och cancerläkemedel. Roche har nio år i rad erkänts som ledande inom hållbarhet, inom Pharmaceuticals, Bioteknologi & Life Sciences Industry, av Dow Jones Sustainability Index.
Rochekoncernen, med huvudkontor i Basel, Schweiz, är verksamt i över 100 länder och hade 2017 mer än 94 000 anställda över hela världen. År 2017 investerade Roche 10,4 miljarder schweiziska franc i FoU och omsatte 53,3 miljarder schweiziska franc. Amerikanska Genentech är en helägd medlem inom Roche Group. Roche har en majoritetsandel i japanska Chugai Pharmaceutical. För mer information, besök www.roche.com. I Sverige finns två dotterbolag; Roche Diagnostics Scandinavia AB med 95 anställda och Roche AB som marknadsför och forskar kring läkemedel med 116 anställda 2017. För mer information, besök www.roche.se.
