Ny rapport visar hur förnyade regler kan öka tillgången till effektiva läkemedel

Barncancerfonden välkomnar slutsatserna i det europeiska läkemedelsverkets (EMAs) rapport ”EU Repurposing pilot”, både ställningstagandet att nya vägar för utökat godkännande behövs liksom behovet av regulatoriskt stöd för de initiativ som inte drivs av läkemedelsindustrin.

– EMA:s rapport visar att vi kan öppna fler vägar in i systemet för att få läkemedel godkända vilket skulle ha stor betydelse för små patientgrupper drabbade av ovanliga sjukdomar. Det handlar inte om att tumma på säkerheten utan om att hitta smartare och mer ändamålsenliga regulatoriska vägar för att öka tillgången till behandling, säger Kerstin Sollerbrant, senior forskningsexpert på Barncancerfonden.

EU:s läkemedelslagstiftning står inför en omfattande reform, där ett nytt regelverk för läkemedelsrepurposing* förhoppningsvis kommer att ingå i de beslut som förväntas tas nu under hösten.

I juli presenterade europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, och samarbetsnätverket för cheferna för de nationella läkemedelsmyndigheterna i EU, Heads of Medicines Agencies, HMA, en rapport om det pilotprojekt som mellan 2021 och 2024 prövade hur ideella aktörer och akademin kan få skräddarsydd vetenskaplig rådgivning när redan godkända läkemedel föreslås för nya användningsområden. Svenska Läkemedelsverket är en av de nationella myndigheter som aktivt deltagit i projektet.

Stödprogram behöver utvecklas

Pilotprogrammet visar att omprövning av godkända läkemedel – att använda gamla läkemedel för nya sjukdomar – kan bli ett kraftfullt verktyg för att möta stora medicinska behov, men bara om icke-kommersiella forskningsaktörer får stöd i att navigera den regulatoriska processen. De sex projekt som ingått i programmet har behövt skräddarsydd vetenskaplig rådgivning och ett nära samarbete mellan myndigheter och akademiska forskare.

Barncancerfonden har liksom flera andra aktörer under flera år lyft behovet av nya regulatoriska vägar för att öppna upp för att forskning på redan godkända läkemedel ska kunna leda till att produkten används på ett nytt sätt, för en helt annan sjukdom eller patientgrupp. Läkemedelsindustrin saknar ofta kommersiella incitament för att utveckla behandlingar specifikt för barn, särskilt när det gäller små patientgrupper drabbade av sällsynta diagnoser. Att ansöka om en ny indikation för barn innebär höga kostnader och högt ställda regulatoriska krav – utan att det nödvändigtvis leder till ökad försäljning eller marknadsexklusivitet.

– Uppskattningar visar att nära hälften av de läkemedel som idag används inom barnonkologin inte är utprovade och anpassade till barn. I många fall används läkemedel som tagits fram för vuxna, i doser som anpassats utifrån klinisk erfarenhet. Det är inte etiskt eller moraliskt försvarbart, säger Kerstin Sollerbrant.

Lagstöd föreslås

Den pågående reformen av EU:s läkemedelslagstiftning – det s.k. Pharma Package – innehåller förslag som ska förbättra möjligheterna till repurposing. För första gången föreslås att akademiska forskare och ideella aktörer ska kunna initiera ett godkännandeförfarande för nya indikationer, utan att vara marknadsföringsinnehavare av läkemedlet.

– Att öppna upp för repurposing är ett sätt att snabba på utvecklingen där vi vill se fler behandlingar godkända och utprovade för barn med cancer. EMA:s rapport visar att det fungerar – nu behöver vi ett regelverk som gör det möjligt i större skala, säger Kerstin Sollerbrant.

*Fakta: Vad är repurposing?

Repurposing, eller läkemedelsomprövning, innebär att ett redan godkänt läkemedel testas och godkänns för en ny sjukdom eller indikation. Det är ofta billigare och går snabbare än att utveckla ett helt nytt läkemedel, men eftersom gamla läkemedel sällan ger ekonomisk vinst är intresset lågt från industrin. För barn med cancer, där marknaden är liten och behoven stora, är repurposing en särskilt viktig strategi.

EMA:s rapport om pilotprogrammet för läkemedelsomprövning: https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/eu-repurposing-pilot_en.pdf