EU godkänner ny behandling av personer med svår hemofili A

Hemlibra▼ är nu godkänt inom EU för behandling av personer med hemofili A (medfödd brist på faktor VIII) utan inhibitorer. Studieresultat visar att Hemlibra ger signifikant färre blödningar som kräver behandling jämfört med konventionell behandling med faktor VIII.

Hemlibra är den enda förebyggande behandlingen för personer med hemofili A som kan administreras subkutant med en tunn nål under huden och med olika doseringsintervall från en gång per vecka upp till en gång var fjärde vecka.

– Detta godkännande är en viktig milstolpe. Hemlibra är det första i en helt ny klass målinriktade antikroppsläkemedel att godkännas för behandling av personer med svår hemofili A utan inhibitorer. Hemlibra kan effektivt kontrollera blödningar genom subkutan administrering och är subventionerat redan idag för patienter med inhibitorer. Vi arbetar nu för att utöka Hemlibras subventionering till att omfatta alla personer med svår hemofili A, säger Margareta Olsson Birgersson, medicinsk chef på Roche i Sverige.

HAVEN 3 och HAVEN 4 heter de två indikationsgrundande fas III-studierna. Resultat från HAVEN 3 visar att förebyggande subkutan behandling med Hemlibra ger en signifikant och klinisk relevant minskning av antalet blödningar vid hemofili A som kräver behandling jämfört med både behovsbehandling med faktor VIII och mot tidigare förebyggande behandling med faktor VIII i en prospektiv intra-patient jämförelse. HAVEN 4 visar att Hemlibra ger en klinisk meningsfull kontroll av antal blödningar även givet var fjärde vecka.

Läs mer i pressmeddelandet från vårt huvudkontor här.

Om Hemlibra

Hemlibra (emicizumab) är det första i en helt ny klass målinriktade antikroppsläkemedel som ges med en subkutan injektion, och med olika doseringsalternativ. Hemlibra är redan godkänd av EU-kommissionen i februari 2018 och blev då det första läkemedel på närmare 20 år att godkännas för förebyggande behandling till personer med svår hemofili A som utvecklat inhibitorer. Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) beslutade den 28 september att Hemlibra ska ingå i högkostnadsskyddet för behandling av personer med hemofili A som utvecklat inhibitorer. Läs mer om beslutet här.

Om hemofili A

Hemofili A är en ärftlig, allvarlig sjukdom där en persons blod inte koagulerar normalt. Sjukdomen kallas även blödarsjuka,och är den vanligaste och mest kända formen av hemofili. Sjukdomen ses nästan bara hos pojkar och män och finns hos cirka 7 av 100 000 (2). Hos personer med hemofili A finns en ärftlig brist på eller total avsaknad av faktor VIII. När en blödning uppstår hos en frisk person startas en process för att stoppa blödningen och där proteiner, som kallas faktorer VIII samt faktor IXa och faktor X, spelar en avgörande roll för att blodets ska kunna koagulera.

I Sverige lever cirka 750 pojkar och män med hemofili A (3). Sjukdomen delas in i mild, medelsvår eller svår. Cirka 50 procent har den medelsvåra eller svårare formen av sjukdomen (4) och här uppstår spontana blödningar ofta, speciellt i leder och muskler (5). Dessa blödningar är mycket smärtsamma och kan innebära en betydande hälsorisk eftersom de ofta förutom smärtan de orsakar kan leda till kronisk inflammation, svullnad, försämrad rörlighet och permanenta ledskador (6). Sverige har länge varit ett av de länder som är ledande när det gäller tidig förebyggande (profylaktisk) behandling av personer med hemofili A (2). Dagens förebyggande standardbehandling vid medelsvår och svår hemofili A är så kallade faktor VIII-koncentrat och som ges i form av intravenösa injektioner vanligtvis tre till fyra gånger per vecka (3).

För mer information

Lotta Luciani, kommunikationschef, Roche AB, 073-334 23 13, lotta.luciani@roche.com

Referenser

1. Hemlibras produktresumé 2019-03-11

2. Nordic Hemophilia Council guidelines for the diagnosis and treatment of hemophilia, congenital hemofili, www.nordhemophilia.org, uppdaterad version giltig till 31 dec 2017, s 7-8

3. Socialstyrelsen 2015, Blödarsjuka (Hemofili A och B samt svår och medelsvår form av von Willebrands sjukdom) http://www.socialstyrelsen.se/ovanligadiagnoser/blodarsjukahemofiliaochbsamtsv

4. Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin.

5. WFH. Guidelines for the management of haemophilia. 2012 [Internet; cited 2019 February]. Available from: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf

6. Franchini M, Mannucci PM. Hemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013:179-84.

7. Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12: s319–s329.

8. Whelan, SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of haemophilia A patients. Blood 2013; 121: 1039-48.

▼Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt biverkning. Rapporteringen ska göras till Läkemedelsverket www.lakemedelsverket.se eller direkt till Roche på sverige.safety@roche.com eller via telefon 08 - 726 12 00.

Subventioneras endast till patienter vars inhibitorutveckling inte hävts genom upprepade ITI-behandlingar.