Positivt utlåtande för OCREVUS (ocrelizumab) som första läkemedel att bli godkänt både vid skovvis multipel skleros och primärprogressiv multipel skleros

Det vetenskapliga rådet inom europeiska läkemedelsmyndigheten är positiv till att OCREVUS (ocrelizumab) godkänns för behandling av två olika former av multipel skleros (MS). Det positiva utlåtandet gäller behandling vid aktiv skovvis MS (RMS), den vanligaste formen av MS, samt behandling vid tidig primärprogressiv MS (PPMS), en form av MS som innebär en stadigt ökande funktionsnedsättning. För PPMS finns inga godkända sjukdomsmodifierande behandlingar.

Det är den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s rådgivande kommitté (CHMP) som rekommenderar att OCREVUS (ocrelizumab) godkänns som första anti-CD20 läkemedel för både behandling av aktiv skovvis MS (RMS) och tidig primärprogressiv MS (PPMS) (1).

– Vi är mycket glada över detta positiva besked från CHMP som innebär att personer med multipel skleros kan komma att få tillgång till ett nytt värdefullt behandlingsalternativ. OCREVUS har visat övertygande resultat i studier både vid skovvis MS och primärprogressiv MS. Vid primärprogressiv MS saknas idag godkända behandlingar. Vi arbetar nu intensivt för att göra OCREVUS tillgängligt för personer med MS i Sverige så snart som möjligt, säger Margareta Olsson Birgersson, medicinsk chef på Roche i Sverige.

CHMP:s positiva utlåtande baseras på resultat från tre fas III-studier som samtliga uppnådde sina primära effektmått och flera viktiga sekundära effektmått. Studieresultat från OPERA I och OPERA II visar att OCREVUS hos personer med skovvis MS (RMS) har en betydligt bättre effekt efter två års behandling jämfört med behandling med interferon beta-1a (Rebif). Antal årliga sjukdomsskov minskade med nästan hälften, och behandling med OCREVUS fördröjde signifikant försämringen av sjukdomen. I OCREVUS gruppen var det också signifikant fler patienter som inte visade tecken på sjukdomsaktivitet mätt som inflammatoriska hjärnlesioner, återfall och funktionsnedsättning.

Resultat från ORATORIO studien visade att OCREVUS signifikant fördröjde funktionsnedsättning och förekomst av inflammatoriska hjärnlesioner jämfört med placebo hos personer med primärprogressiv MS (PPMS). Patienterna följdes i genomsnitt under tre år.

De vanligaste biverkningarna för OCREVUS som rapporterades i alla tre studier var infusionsrelaterade reaktioner och övre luftvägsinfektioner. Dessa var i regel milda till måttliga.

Ett slutgiltigt beslut från den Europeiska kommissionen att godkänna OCREVUS förväntas i början av 2018. Efter detta förväntade beslut kan OCREVUS marknadsföras i alla 28 medlemsstater inom EU.

OCREVUS är redan godkänt för behandling av MS i en rad länder utanför EU, bland annat i USA, Canada, Australien och Schweiz. Hittills har cirka 20 000 patienter behandlats med OCREVUS.

Om OCREVUS (ocrelizumab)

OCREVUS (ocrelizumab) är ett målstyrt antikroppsläkemedel utvecklat för att specifikt rikta sig mot CD20-positiva B-celler. CD20 är ett protein som finns på ytan av kroppens B-celler, vilka har en nyckelroll i inflammationen som uppstår vid multipel skleros och resulterar i skador på myelin och axoner. Dessa skador leder på sikt till funktionsnedsättning hos de flesta personer med MS. Kliniska studier visar att ocrelizumab minskar antalet CD20 positiva B-celler. Däremot påverkar ocrelizumab inte stamceller eller plasmaceller vilket betyder att viktiga funktioner i immunförsvaret bevaras.

Resultaten från OPERA I och OPERA II, där svenska centra deltar, och ORATORIO publicerades i The New England Journal of Medicine i december 2016 (2, 3), läs mer om resultaten i pressmeddelandet här.

Vidare uppföljning av effekt och säkerhetsprofilen av OCREVUS sker i öppna fortsättningsstudier. På två internationell vetenskapliga konferenser, EAN i juni 2017 och nu senast på ECTRIMS i oktober presenterades ytterligare studiedata som stärker OCREVUS roll som ny behandling både vid skovvis MS och vid primärprogressiv MS. Läs mer om de resultaten i det engelska pressmeddelandet från EAN, respektive från ECTRIMS.

Om multipel skleros

Multipel skleros (MS) drabbar uppskattningsvis 2,3 miljoner människor runt om i världen (4, 5) och är en kronisk sjukdom som idag inte kan botas. I Sverige lever omkring 19 000 personer med MS. Sjukdomen är vanligare i Sverige jämfört med många andra länder i världen. Kvinnor insjuknar dubbelt så ofta som män.

MS uppstår när immunförsvaret angriper det skyddande fettinnehållande lagret, myelinet, som omger nervtrådarna (axonerna) i centrala nervsystemet och leder då till en lokal inflammation. Inflammationen kan orsaka en mängd olika symptom som t ex muskelsvaghet, extrem trötthet (fatigue) och synrubbningar, vilka ibland även kan leda till kvarstående funktionsnedsättning (6, 7, 8). De flesta som drabbas av MS får sina första symptom i 20-40 årsåldern, vilket gör sjukdomen till den största icke-trauma relaterade orsaken till funktionsnedsättning hos unga vuxna (9).

Skovvis MS är den vanligaste formen av sjukdomen och cirka 85 procent av patienterna har denna form vid tiden för diagnos (10). Skovvis MS kännetecknas av episoder av nya eller förvärrade symtom (skov) följt av perioder av återhämtning.

Primärprogressiv MS (PPMS) är en annan form av sjukdomen som karaktäriseras av fortlöpande försämring av symtom utan de karaktäristiska skoven (11, 12). Uppskattningsvis 15 procent av personer med MS har den primärprogressiva formen av sjukdomen (11). Godkända behandlingar saknas idag för PPMS.

Vid alla former av MS kan det finnas en pågående sjukdomsaktivitet, även hos patienter som inte har uppenbara symtom eller under perioder då symtom inte verkar förvärras (13). Inflammationer och efterföljande skador som leder till ärrbildning i centrala nervsystemet vid MS kallas lesioner, eller plack. Dessa kan upptäckas med hjälp av magnetkamera (MRT). Hur snabbt funktionsförmågan försämras vid MS varierar och oavsett förlopp försämras den succesivt över tid (11).

Ett viktigt mål med behandlingen är att bromsa sjukdomsaktiviteten i ett tidigt skede för att minska takten av funktionsnedsättning (14). Hos vissa personer med skovvis MS kan sjukdomsaktivitet och försämring av funktionsförmåga fortsätta trots behandling med dagens immunomodulerande läkemedel.

För mer information

Margareta Olsson Birgersson, medicinsk direktör, Roche AB, 070-568 75 22, margareta.olsson_birgersson@roche.com

Tommy Ringart, kommunikationschef, Roche AB, 070-562 11 40, tommy.ringart@roche.com

Om Roche inom neurovetenskap

Neurovetenskap är ett område i fokus för forskning och utveckling på Roche. Företagets mål är att utveckla behandlingsalternativ som baseras på centrala nervsystemets biologi för att kunna förbättra livet för människor med kroniska och allvarliga sjukdomar. Roche har mer än ett dussin läkemedel under klinisk utveckling för multipel skleros, Alzheimer’s sjukdom, spinal muskelatrofi, Parkinson’s sjukdom, Down’s syndrom och autism.

Referenser

1. Besked från CHMP den 10 november 2017, http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/news_and_events/news/2017/11/news_detail_002847.jsp&mid=WC0b01ac058004d5c1

2. Hauser SL, et al. Ocrelizumab versus Interferon Beta-1a in Relapsing Multiple Sclerosis,

N Engl J Med, 2017; 376:221-234.

3. Montalban X, et al. Ocrelizumab versus Placebo in Primary Progressive Multiple Sclerosis,

N Engl J Med, 2017; 376:209-220.

4. Multiple Sclerosis International Federation. Atlas of MS 2013. Available at: http://www.msif.org/about-us/advocacy/atlas/

5. National Institutes of Health-National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Multiple Sclerosis: Hope Through Research. Available at: https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Hope-Through-Research/Multiple-Sclerosis-Hope-Through-Research

6. Ziemssen T, Modulating processes within the central nervous system is central to therapeutic control of multiple sclerosis. J Neurol, 2005; 252(Suppl 5), v38-v45

7. Hauser SL et al. Multiple sclerosis and other demyelinating diseases. In Harrison’s Principles of Internal Medicine, 2012, (pp.3395-3409). New York, NY: McGraw Hill Medical.

8. Hadjimichael O et al. Persistent pain and uncomfortable sensations in persons with multiple sclerosis. Pain 2007; 127(1-2):35-41.

9. Multiple Sclerosis International Federation. What is MS? Available at http://www.msif.org/about-ms/what-is-ms/

10. National Multiple Sclerosis Society. Types of MS. Available at http://www.nationalmssociety.org/What-is-MS/Types-of-MS

11. Lublin FD et al. Defining the clinical course of multiple sclerosis. Neurology, 2014; 83(3):278-286.

12. Lublin FD et al. Defining the clinical course of multiple sclerosis: results of an international survey. National Multiple Sclerosis Society (USA) Advisory Committee on Clinical Trials of New Agents in Multiple Sclerosis. Neurology, 1996; 46(4):907-911.

13. Erbayat A, et al. Reliability of classifying multiple sclerosis disease activity using magnetic resonance imaging in a multiple sclerosis clinic. JAMA Neurol 2013, 70(3):338-344.

14. MS Brain Health. Time Matters in Multiple Sclerosis. Available at http://msbrainhealth.org/perch/resources/time-matters-in-ms-report-may16.pdf .