Höga kostnader är utmaningen med nya läkemedel mot sällsynta blodsjukdomar

Sällsynta dagen idag uppmärksammas årligen den sista februari, eftersom skottåret med sällsynta 29 februari bara inträffar vart fjärde år.
Många blodcancersjukdomar är sällsynta och ovanliga och Blodcancerförbundets ordförande Lise-lott Eriksson hävdar, att det är livsavgörande att blodcancerpatienter snabbt får tillgång till nya innovativa läkemedel.

"Den svenska modellen för införande av nya läkemedel är komplex och konservativ, samtidigt som regionala skillnaderna är stora. Det resulterar ofta i en långsam och ojämlik vård där svårt sjuka patienter riskerar att lida i onödan eller till och med dö i förtid". Det hävdar Lise-lott Eriksson, förbundsordförande för Blodcancerförbundet och Myeloma Patient Europe, MPE.

TLV har fått regeringsuppdrag

Lise-lott Eriksson fortsätter:
"Regeringen har nyligen givit TLV, Tand och läkemedelförmånsverket, i uppdrag att analysera åtgärder för tillgång till nya läkemedel vid sällsynta sjukdomar. TLVs uppdrag inkluderar:

- Kartläggning och uppföljning av subventionsbesluten för läkemedel vid behandling av sällsynta sjukdomar

- Analysera förutsättningarna och konsekvenserna av ett förändrat förhållningssätt i subventionsbeslut vid läkemedel för sällsynta sjukdomar.

- Se över det juridiska regelverket som styr beslut kring läkemedel vid behandling av sällsynta sjukdomar

- Utreda hur kriterier som försäljningsvolym eller patientantal påverkar pris, osäkerhet och behandlingskostnad för läkemedel vid sällsynta sjukdomar

- Se över förutsättningarna för nya betalningsmodeller vid sällsynta sjukdomar

Utfallsvärderade betalningsmodeller

En förutsättning för uppdraget enligt TLV är att åtgärdsförslagen inte får ge högre kostnader för läkemedel jämfört med dagens system. Tidigare har TLV haft ett flertal andra uppdrag, bland annat att utveckla användningen av betalningsmodeller vid avancerade läkemedelsterapier. Nuvarande uppdrag ska utgå från förslag i tidigare rapporter och fortsätta utvärdera hur utfallsbaserade betalningsmodeller hanterar risker och osäkerhet för nya läkemedel. Vidare ska en struktur för nationell samverkan av utfallsbaserade betalningsmodeller också utredas.

Utmaningar kring läkemedel är långt ifrån unik för sällsynta sjukdomar. Jag vill påstå att utmaningen snarare är nya läkemedel med höga kostnader. Nya innovationer med höga kostnader passar inte in i nuvarande system och processer. Trots att Sverige har en uttalad målsättning att vara en ledande Life-Science nation är vi inte beredda att ta kostnader för att förflytta forskning vidare till kliniska studier och därefter att implementera innovationerna.

Många blodsjukdomar klassas sällsynta

Att implementera innovationer handlar i klartext om att låta patienter i Sverige få tillgång till livsavgörande nya innovativa läkemedel för att överleva eller leva ett så bra liv som möjligt. Det finns flera exempel på innovativa läkemedel och behandlingar som behöver en snabbare implementering inom Blodcancerområdet, några av dessa är CAR-T och bispecifika antikroppar. Byråkratiska hinder måste elimineras, ledtiden i processerna kortas och en reell patientinvolvering måste bli verklighet.

Allt som oftast när vi talar om sällsynta sjukdomar exkluderas sällsynta cancersjukdomar. Det är bekymmersamt. Med nya europeiska riktlinjer klassificeras alla cancersjukdomar med en incidens på mindre än 6 insjuknande per 100 000 invånare som en sällsynt cancersjukdom. Omräknat i svenska mått innebär det ungefär 630 patienter per år. Med dessa kriterier blir väldigt många av våra blodcancerdiagnoser sällsynta.

Livsavgörande för blodcancerpatienter

Ny cancerbehandling är idag alltmer målinriktad. Varje patient är unik. En förbättrad diagnostik kan ge en mer personcentrerad behandling. Ny diagnostik och screening gör att cancer kan upptäckas tidigare, behandlingen kan sättas in tidigare och bli mer effektiv. Genetiska biomarkörer och mutationer bidrar till att förutsäga vilken behandling som kan fungera bäst. Målstyrd behandling kan således i allt större utsträckning ges till rätt patient i rätt tid. Ny diagnostik kan också användas för att utvärdera effekterna av terapi och mäta behandlingseffekt genom till exempel MRD, Minimal Recidual Disease eller minimalt kvarvarande sjukdom.

Ett exempel på en målinriktad läkemedelsbehandling som har haft en mycket stor betydelse inom cancerområdet är behandling med PD-1-hämmare. De två första medicinerna godkändes av EMA mot hudcancer 2015, och fick då även rekommendation för användning av regionernas NT-råd. Efter det har fem nya läkemedel godkänts och rekommenderats för användning inom bland annat hudcancer, lungcancer, njurcancer, bröstcancer och tjock- och ändtarmscancer.

Stora skillnader i läkemedelsanvändning

NT-rådet har i en rapport under 2022 presenterat uppföljning av ordnat införande för PD-1-hämmare. Rapporten visar på tydliga skillnader i användning mellan de sex olika sjukvårdsregionerna. Skillnaderna har dessutom ökat över tid. I södra, sydöstra och västra regionerna ses en betydligt högre användning jämfört med norra, mellersta och Stockholmsregionen.

För att analysera skillnaderna, hämta patientdata på individnivå och få information om behandlingsmönster för cancerläkemedel hämtas ofta data från Regionala Cancercentrums RCL, register för nya cancerläkemedel. Tyvärr är täckningsgraden så låg i ett flertal regioner vid uppföljning av PD-1-hämmare att registret inte kan användas för uppföljning.

Det är helt uppenbart är att implementeringsproblematiken inte är unik för sällsynta sjukdomar. Vi ser mycket stora skillnader vid läkemedelsanvändning även inom blodcancerområdet, tydligast inom myelomområdet. Det behövs med säkerhet ett flertal kraftfulla åtgärder och patientinvolvering på systemnivå för att komma till rätta med problematiken. Sjukvården behöver också ta ansvar för att bedriva en jämlik vård enligt det aktuella kunskapsläget.

Jag avslutar som jag gjort många gånger tidigare - En innovation är ingen innovation om den inte kommer patienterna till del."

Lise-lott Eriksson
ordförande Blodcancerförbundet
President Myeloma Patient Europe, MPE